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Um estudo de segurança de longo prazo em pacientes brasileiros com diagnóstico de atrofia muscular espinhal tratados com Zolgensma (ARISER)

8 de dezembro de 2023 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de segurança de longo prazo em pacientes brasileiros com diagnóstico confirmado de atrofia muscular espinhal (AME) tratados com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - Estudo ARISER

Um estudo de segurança de longo prazo em pacientes brasileiros com diagnóstico confirmado de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tratados com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um Estudo de Segurança Pós-Autorização (PASS) não intervencionista para avaliar dados de segurança de longo prazo no mundo real de pacientes pediátricos brasileiros com diagnóstico de AME e tratados com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) por até 15 anos após o tratamento. Este estudo apoiará a avaliação benefício-risco de Onasemnogene Abeparvovec nas indicações aprovadas e também poderá permitir a detecção de novos sinais de segurança e fornecer orientações adicionais sobre a gestão dos riscos de segurança associados ao Onasemnogene Abeparvovec para pacientes/cuidadores, prestadores de cuidados de saúde (HCPs ) e médicos assistentes, conforme exigido pela Autoridade Sanitária Brasileira ANVISA como medida condicional para concessão da autorização do Zolgensma®.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Locais de estudo

  • Brasil
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasil, 81520-060
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo consistirá de aproximadamente 50 pacientes pediátricos brasileiros com AME que foram tratados com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) no ambiente comercial, no MAP fechado ou no ensaio de fase IV OFELIA. Os pacientes serão recrutados em até 3 centros no Brasil, ao longo de um ano de recrutamento.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pais ou responsável legal do sujeito forneceram eICF assinado.
  • Indivíduo com AME, geneticamente confirmado: com mutação bialélica no gene SMN1 e diagnóstico clínico de AME Tipo 1 ou até 3 cópias do gene SMN2.
  • Indivíduo tratado* com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) antes de se inscrever neste estudo.

Indivíduos tratados com nusinersen ou risdiplam antes de Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) podem ser inscritos se não o receberem no momento.

*Os indivíduos podem ser inscritos neste estudo no dia do tratamento com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) ou se o histórico médico anterior estiver disponível para completar todas as avaliações retrospectivamente, de acordo com os requisitos éticos locais.

  • O sujeito e os pais/responsáveis ​​estão dispostos e são capazes de cumprir os contatos telefônicos durante o estudo

Critério de exclusão:

  • Os pacientes atualmente inscritos em qualquer ensaio clínico intervencionista** que não seja o ensaio de fase IV OFELIA serão excluídos do estudo.

    • Os indivíduos que foram inscritos num ensaio clínico (independentemente da indicação da doença e do tratamento intervencionista), mas que não estão atualmente inscritos, podem ser incluídos neste estudo.

Durante o acompanhamento, os indivíduos que inscreverem qualquer ensaio clínico com intervenção farmacológica serão descontinuados deste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com atrofia muscular espinhal
Pacientes pediátricos brasileiros com diagnóstico confirmado de Atrofia Muscular Espinhal tratados com Onasemnogene Abeparvovec
Outro: Onasemnogene Abeparvovec
Estudo observacional retrospectivo e prospectivo. Não há alocação de tratamento.
Outros nomes:
  • Zolgensma

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de EAGs emergentes do tratamento
Prazo: Até 5 anos
Incidência e gravidade de EAs graves (EAGs) emergentes do tratamento
Até 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes que sofreram pelo menos um EAIE e número de pacientes por EAIE
Prazo: Até 15 anos
Evento adverso de interesse especial: trombocitopenia, hepatotoxicidade, microangiopatia trombótica (TMA), toxicidade dos gânglios da raiz dorsal, EAs cardíacos, novas malignidades, nova incidência de distúrbios neurológicos, autoimunes e hematológicos
Até 15 anos
Número de pacientes que sobreviveram e não necessitaram de assistência ventilatória permanente
Prazo: Até 15 anos
Avaliação de assistência ventilatória permanente, definida como necessidade de ventilação invasiva (traqueostomia) ou assistência respiratória por 16 ou mais horas por dia (incluindo suporte ventilatório não invasivo) continuamente por 14 ou mais dias na ausência de doença aguda reversível, excluindo ventilação perioperatória .
Até 15 anos
Tempo até a morte ou necessidade de assistência ventilatória permanente
Prazo: Até 15 anos
Avaliação de assistência ventilatória permanente, definida como necessidade de ventilação invasiva (traqueostomia) ou assistência respiratória por 16 ou mais horas por dia (incluindo suporte ventilatório não invasivo) continuamente por 14 ou mais dias na ausência de doença aguda reversível, excluindo ventilação perioperatória .
Até 15 anos
Número de pacientes que alcançam cada marco do desenvolvimento motor
Prazo: Até 15 anos
Avaliação dos marcos de desenvolvimento da OMS: sentar sem apoio, rastejar com as mãos e os joelhos, ficar de pé com ajuda, andar com ajuda, ficar sozinho e andar sozinho.
Até 15 anos
Número de pacientes que alcançam cada Marco de Desenvolvimento da OMS dentro dos percentis de idade
Prazo: Até 15 anos
Avaliação dos marcos de desenvolvimento da OMS: sentar sem apoio, rastejar com as mãos e os joelhos, ficar de pé com ajuda, andar com ajuda, ficar sozinho e andar sozinho.
Até 15 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

2 de agosto de 2038

Conclusão do estudo (Estimado)

2 de agosto de 2038

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

31 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

15 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • COAV101ABR01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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