Um estudo de segurança de longo prazo em pacientes brasileiros com diagnóstico de atrofia muscular espinhal tratados com Zolgensma (ARISER)
14 de janeiro de 2025 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de segurança de longo prazo em pacientes brasileiros com diagnóstico confirmado de atrofia muscular espinhal (AME) tratados com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - Estudo ARISER
Um estudo de segurança de longo prazo em pacientes brasileiros com diagnóstico confirmado de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tratados com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um Estudo de Segurança Pós-Autorização (PASS) não intervencionista para avaliar dados de segurança de longo prazo no mundo real de pacientes pediátricos brasileiros com diagnóstico de AME e tratados com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) por até 15 anos após o tratamento.
Este estudo apoiará a avaliação benefício-risco de Onasemnogene Abeparvovec nas indicações aprovadas e também poderá permitir a detecção de novos sinais de segurança e fornecer orientações adicionais sobre a gestão dos riscos de segurança associados ao Onasemnogene Abeparvovec para pacientes/cuidadores, prestadores de cuidados de saúde (HCPs ) e médicos assistentes, conforme exigido pela Autoridade Sanitária Brasileira ANVISA como medida condicional para concessão da autorização do Zolgensma®.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
50
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
Locais de estudo
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PR
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Curitiba, PR, Brasil, 81520-060
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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SP
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Sao Paulo, SP, Brasil, 05403-000
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo consistirá de aproximadamente 50 pacientes pediátricos brasileiros com AME que foram tratados com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) no ambiente comercial, no MAP fechado ou no ensaio de fase IV OFELIA.
Os pacientes serão recrutados em até 3 centros no Brasil, ao longo de um ano de recrutamento.
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pais ou responsável legal do sujeito forneceram eICF assinado.
- Indivíduo com AME, geneticamente confirmado: com mutação bialélica no gene SMN1 e diagnóstico clínico de AME Tipo 1 ou até 3 cópias do gene SMN2.
- Indivíduo tratado* com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) antes de se inscrever neste estudo.
Indivíduos tratados com nusinersen ou risdiplam antes de Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) podem ser inscritos se não o receberem no momento.
*Os indivíduos podem ser inscritos neste estudo no dia do tratamento com Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) ou se o histórico médico anterior estiver disponível para completar todas as avaliações retrospectivamente, de acordo com os requisitos éticos locais.
- O sujeito e os pais/responsáveis estão dispostos e são capazes de cumprir os contatos telefônicos durante o estudo
Critério de exclusão:
Os pacientes atualmente inscritos em qualquer ensaio clínico intervencionista** que não seja o ensaio de fase IV OFELIA serão excluídos do estudo.
- Os indivíduos que foram inscritos num ensaio clínico (independentemente da indicação da doença e do tratamento intervencionista), mas que não estão atualmente inscritos, podem ser incluídos neste estudo.
Durante o acompanhamento, os indivíduos que inscreverem qualquer ensaio clínico com intervenção farmacológica serão descontinuados deste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes com atrofia muscular espinhal
Pacientes pediátricos brasileiros com diagnóstico confirmado de Atrofia Muscular Espinhal tratados com Onasemnogene Abeparvovec
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Estudo observacional retrospectivo e prospectivo.
Não há alocação de tratamento.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência e gravidade de EAGs emergentes do tratamento
Prazo: Até 5 anos
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Incidência e gravidade de EAs graves (EAGs) emergentes do tratamento
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Até 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes que sofreram pelo menos um EAIE e número de pacientes por EAIE
Prazo: Até 15 anos
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Evento adverso de interesse especial: trombocitopenia, hepatotoxicidade, microangiopatia trombótica (TMA), toxicidade dos gânglios da raiz dorsal, EAs cardíacos, novas malignidades, nova incidência de distúrbios neurológicos, autoimunes e hematológicos
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Até 15 anos
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Número de pacientes que sobreviveram e não necessitaram de assistência ventilatória permanente
Prazo: Até 15 anos
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Avaliação de assistência ventilatória permanente, definida como necessidade de ventilação invasiva (traqueostomia) ou assistência respiratória por 16 ou mais horas por dia (incluindo suporte ventilatório não invasivo) continuamente por 14 ou mais dias na ausência de doença aguda reversível, excluindo ventilação perioperatória .
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Até 15 anos
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Tempo até a morte ou necessidade de assistência ventilatória permanente
Prazo: Até 15 anos
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Avaliação de assistência ventilatória permanente, definida como necessidade de ventilação invasiva (traqueostomia) ou assistência respiratória por 16 ou mais horas por dia (incluindo suporte ventilatório não invasivo) continuamente por 14 ou mais dias na ausência de doença aguda reversível, excluindo ventilação perioperatória .
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Até 15 anos
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Número de pacientes que alcançam cada marco do desenvolvimento motor
Prazo: Até 15 anos
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Avaliação dos marcos de desenvolvimento da OMS: sentar sem apoio, rastejar com as mãos e os joelhos, ficar de pé com ajuda, andar com ajuda, ficar sozinho e andar sozinho.
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Até 15 anos
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Número de pacientes que alcançam cada Marco de Desenvolvimento da OMS dentro dos percentis de idade
Prazo: Até 15 anos
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Avaliação dos marcos de desenvolvimento da OMS: sentar sem apoio, rastejar com as mãos e os joelhos, ficar de pé com ajuda, andar com ajuda, ficar sozinho e andar sozinho.
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Até 15 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2038
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2038
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de agosto de 2023
Primeira postagem (Real)
31 de agosto de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinhal
Outros números de identificação do estudo
- COAV101ABR01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .