Długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania leku Zolgensma u brazylijskich pacjentów ze zdiagnozowanym rdzeniowym zanikiem mięśni (ARISER)
14 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Długoterminowe badanie bezpieczeństwa u brazylijskich pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) leczonych onasemnogenem abeparwovec (Zolgensma®) – badanie ARISER
Długoterminowe badanie bezpieczeństwa u brazylijskich pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) leczonych Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie jest nieinterwencyjnym badaniem bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS), mającym na celu ocenę długoterminowych, rzeczywistych danych dotyczących bezpieczeństwa brazylijskich dzieci, u których zdiagnozowano SMA i leczonych Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) przez okres do 15 lat po leczeniu.
Badanie to pomoże w ocenie korzyści i ryzyka stosowania leku Onasemnogene Abeparvovec w zatwierdzonych wskazaniach, a także może pozwolić na wykrycie nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa i dostarczyć pacjentom/opiekunom, pracownikom służby zdrowia (HCP) dalszych wskazówek dotyczących zarządzania ryzykiem bezpieczeństwa związanym ze stosowaniem Onasemnogene Abeparvovec ) i leczenie lekarzy, zgodnie z wymogami brazylijskiego urzędu ds. zdrowia ANVISA jako warunek przyznania pozwolenia na stosowanie preparatu Zolgensma®.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
50
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
- Numer telefonu: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
Lokalizacje studiów
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brazylia, 81520-060
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brazylia, 05403-000
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Populacja badana będzie składać się z około 50 brazylijskich pacjentów pediatrycznych chorych na SMA, którzy byli leczeni lekiem Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) w warunkach komercyjnych, w zamkniętym badaniu MAP lub w ramach IV fazy badania OFELIA.
Pacjenci będą rekrutowani w maksymalnie 3 ośrodkach w Brazylii w ciągu jednego roku rekrutacji.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rodzic lub opiekun prawny uczestnika dostarczył podpisany eICF.
- Osoba z SMA, potwierdzona genetycznie: z dwualleliczną mutacją w genie SMN1 i rozpoznaniem klinicznym SMA typu 1 lub do 3 kopii genu SMN2.
- Uczestnik leczony* Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) przed włączeniem do tego badania.
Do badania mogą zostać włączeni pacjenci leczeni nusinersenem lub risdiplamem przed podaniem Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®), jeśli obecnie go nie otrzymują.
*Ochotnicy mogą zostać włączeni do tego badania w dniu leczenia lekiem Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) lub jeśli dostępny jest wcześniejszy wywiad lekarski umożliwiający retrospektywne przeprowadzenie wszystkich ocen, zgodnie z lokalnymi wymogami etycznymi.
- Uczestnik oraz rodzic/opiekun wyrażają chęć i możliwość utrzymywania kontaktów telefonicznych przez cały czas trwania badania
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci aktualnie włączeni do jakiegokolwiek interwencyjnego badania klinicznego** innego niż badanie IV fazy OFELIA zostaną wykluczeni z badania.
- Pacjenci, którzy zostali włączeni do badania klinicznego (niezależnie od wskazania choroby i leczenia interwencyjnego), ale obecnie nie są zapisani, mogą zostać włączeni do tego badania.
W trakcie obserwacji uczestnicy, którzy włączą się do badania klinicznego obejmującego interwencję farmakologiczną, przestaną brać udział w tym badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni
Brazylijscy pacjenci pediatryczni z potwierdzonym rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni leczeni Onasemnogenem Abeparwowek
|
Retrospektywne i prospektywne badanie obserwacyjne.
Nie ma przydziału leczenia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i nasilenie SAE powstających podczas leczenia
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Częstość występowania i nasilenie poważnych działań niepożądanych (SAE) pojawiających się podczas leczenia
|
Do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpił co najmniej jeden AESI oraz liczba pacjentów według AESI
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu: małopłytkowość, hepatotoksyczność, mikroangiopatia zakrzepowa (TMA), toksyczność zwojów korzenia grzbietowego, AE serca, nowe nowotwory złośliwe, nowe występowanie chorób neurologicznych, autoimmunologicznych i hematologicznych
|
Do 15 lat
|
|
Liczba pacjentów, którzy przeżyli i nie wymagali stałego wspomagania wentylacji
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Ocena stałego wspomagania wentylacji, zdefiniowanego jako wymagająca wentylacji inwazyjnej (tracheostomia) lub wspomagania oddychania przez 16 lub więcej godzin dziennie (w tym nieinwazyjne wspomaganie wentylacji) nieprzerwanie przez 14 lub więcej dni przy braku ostrej odwracalnej choroby, z wyłączeniem wentylacji okołooperacyjnej .
|
Do 15 lat
|
|
Czas do śmierci lub konieczności stałego wspomagania wentylacji
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Ocena stałego wspomagania wentylacji, zdefiniowanego jako wymagająca wentylacji inwazyjnej (tracheostomia) lub wspomagania oddychania przez 16 lub więcej godzin dziennie (w tym nieinwazyjne wspomaganie wentylacji) nieprzerwanie przez 14 lub więcej dni przy braku ostrej odwracalnej choroby, z wyłączeniem wentylacji okołooperacyjnej .
|
Do 15 lat
|
|
Liczba pacjentów, którzy osiągnęli każdy kamień milowy rozwoju motorycznego
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Ocena kamieni milowych rozwoju WHO: siedzenie bez wsparcia, raczkowanie rękami i kolanami, stanie z pomocą, chodzenie z pomocą, stanie samotne i chodzenie samotnie.
|
Do 15 lat
|
|
Liczba pacjentów, którzy osiągnęli każdy kamień milowy rozwoju WHO w obrębie percentyli wieku
Ramy czasowe: Do 15 lat
|
Ocena kamieni milowych rozwoju WHO: siedzenie bez wsparcia, raczkowanie rękami i kolanami, stanie z pomocą, chodzenie z pomocą, stanie samotne i chodzenie samotnie.
|
Do 15 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 listopada 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 września 2038
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2038
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 sierpnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 sierpnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- COAV101ABR01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .