Dlouhodobá bezpečnostní studie u brazilských pacientů s diagnózou spinální svalové atrofie léčené Zolgensmou (ARISER)
14. ledna 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Dlouhodobá bezpečnostní studie u brazilských pacientů s potvrzenou diagnózou spinální svalové atrofie (SMA) léčených onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma®) – studie ARISER
Dlouhodobá bezpečnostní studie u brazilských pacientů s potvrzenou diagnózou spinální svalové atrofie (SMA) léčených přípravkem Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie je neintervenční Post Authorization Safety Study (PASS) k vyhodnocení dlouhodobých, reálných údajů o bezpečnosti brazilských dětských pacientů s diagnostikovaným SMA a léčených Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) po dobu až 15 let po léčbě.
Tato studie podpoří posouzení přínosů a rizik přípravku Onasemnogene Abeparvovec ve schválených indikacích a může také umožnit detekci nových bezpečnostních signálů a poskytnout další pokyny k řízení bezpečnostních rizik spojených s přípravkem Onasemnogene Abeparvovec pacientům/pečovatelům, poskytovatelům zdravotní péče (HCP). ) a ošetřující lékaři, jak to vyžaduje brazilský zdravotní úřad ANVISA jako podmíněné opatření pro udělení povolení Zolgensma®.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
50
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
Studijní místa
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brazílie, 81520-060
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brazílie, 05403-000
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace studie bude tvořit přibližně 50 brazilských pediatrických pacientů se SMA, kteří byli léčeni Onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma®) v komerčním prostředí, uzavřené MAP nebo ve fázi IV studie OFELIA.
Pacienti budou náborováni až ve 3 centrech v Brazílii po dobu jednoho roku náboru.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Rodič nebo zákonný zástupce subjektu poskytl podepsaný eICF.
- Subjekt se SMA, geneticky potvrzený: s bialelickou mutací v genu SMN1 a klinickou diagnózou SMA typu 1 nebo až 3 kopiemi genu SMN2.
- Subjekt léčený* Onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma®) před zařazením do této studie.
Subjekty léčené nusinersenem nebo risdiplamem před Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) mohou být zapsány, pokud jej aktuálně nedostávají.
*Subjekty mohou být do této studie zařazeny v den léčby Onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma®) nebo pokud je k dispozici předchozí anamnéza, aby bylo možné dokončit všechna hodnocení retrospektivně, v souladu s místními etickými požadavky.
- Subjekt a rodič/zákonný zástupce jsou ochotni a schopni v průběhu studie dodržovat telefonní kontakty
Kritéria vyloučení:
Pacienti, kteří jsou aktuálně zařazeni do jakékoli intervenční klinické studie** jiné než fáze IV studie OFELIA, budou ze studie vyloučeni.
- Do této studie mohou být zahrnuti jedinci, kteří byli zařazeni do klinické studie (nezávisle na indikaci onemocnění a intervenční léčbě), ale aktuálně nejsou zařazeni.
Během sledování budou subjekty, které se zaregistrují do jakékoli klinické studie s farmakologickou intervencí, z této studie vystoupit.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti se spinální svalovou atrofií
Brazilští dětští pacienti s potvrzenou diagnózou spinální svalové atrofie léčení přípravkem Onasemnogene Abeparvovec
|
Retrospektivní a prospektivní observační studie.
Neexistuje žádné přidělení léčby.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost SAE vznikajících při léčbě
Časové okno: Až 5 let
|
Výskyt a závažnost závažných AEs (SAE) souvisejících s léčbou
|
Až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů, kteří prodělali alespoň jeden AESI, a počet pacientů podle AESI
Časové okno: Až 15 let
|
Nežádoucí příhoda zvláštního zájmu: trombocytopenie, hepatotoxicita, trombotická mikroangiopatie (TMA), toxicita dorzálních kořenových ganglií, srdeční AE, nové malignity, nový výskyt neurologických, autoimunitních a hematologických poruch
|
Až 15 let
|
|
Počet pacientů, kteří přežili a nepotřebovali trvalou ventilační pomoc
Časové okno: Až 15 let
|
Hodnocení trvalé ventilační podpory, definované jako vyžadující invazivní ventilaci (tracheostomie) nebo respirační asistenci po dobu 16 nebo více hodin denně (včetně neinvazivní ventilační podpory) nepřetržitě po dobu 14 nebo více dnů při absenci akutního reverzibilního onemocnění, s výjimkou perioperační ventilace .
|
Až 15 let
|
|
Doba do smrti nebo potřeba trvalé ventilační pomoci
Časové okno: Až 15 let
|
Hodnocení trvalé ventilační podpory, definované jako vyžadující invazivní ventilaci (tracheostomie) nebo respirační asistenci po dobu 16 nebo více hodin denně (včetně neinvazivní ventilační podpory) nepřetržitě po dobu 14 nebo více dnů při absenci akutního reverzibilního onemocnění, s výjimkou perioperační ventilace .
|
Až 15 let
|
|
Počet pacientů, kteří dosáhli každého vývojového motorického milníku
Časové okno: Až 15 let
|
Hodnocení vývojových milníků WHO: sezení bez opory, plazení rukou a kolen, stání s asistencí, chůze s asistencí, samostatné stání a osamocená chůze.
|
Až 15 let
|
|
Počet pacientů, kteří dosáhli každého vývojového milníku WHO v rámci věkových percentilů
Časové okno: Až 15 let
|
Hodnocení vývojových milníků WHO: sezení bez opory, plazení rukou a kolen, stání s asistencí, chůze s asistencí, samostatné stání a osamocená chůze.
|
Až 15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. listopadu 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2038
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2038
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. srpna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. srpna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
31. srpna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. ledna 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- COAV101ABR01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .