Dlouhodobá bezpečnostní studie u brazilských pacientů s diagnózou spinální svalové atrofie léčené Zolgensmou (ARISER)
Dlouhodobá bezpečnostní studie u brazilských pacientů s potvrzenou diagnózou spinální svalové atrofie (SMA) léčených onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma®) – studie ARISER
A long-term safety study in Brazilian patients with a confirmed diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)
Přehled studie
Detailní popis
This study is a non-interventional Post Authorization Safety Study (PASS) to evaluate long-term, real-world safety data of Brazilian pediatric patients diagnosed with SMA and treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) for up to 15 years after the treatment. This study will support the benefit-risk assessment of Onasemnogene Abeparvovec in the approved indications and may also allow for detection of new safety signals and provide further guidance on the management of safety risks associated with Onasemnogene Abeparvovec to patients/caregivers, health care providers (HCPs) and treating physicians, as required by Brazilian Health Authority ANVISA as a conditional measure for granting Zolgensma®'s authorization.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
Studijní místa
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 81520-060
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
The study population will consist of approximately 50 Brazilian pediatric patients with SMA who were treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) in the commercial setting, the closed MAP, or the phase IV OFELIA trial. Patients will be recruited in up to 3 centers in Brazil, over one year of recruitment.
Popis
Inclusion Criteria:
- Subject's parent or legal guardian has provided signed eICF.
- Subject with SMA, genetically confirmed: with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene, and a clinical diagnosis of SMA Type 1 or up to 3 copies of the SMN2 gene.
- Subject treated* with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) prior to enrolling in this study.
Subjects treated with nusinersen or risdiplam prior to Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) can be enrolled if currently not receiving it.
*Subjects can be enrolled in this study on the day treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) or if prior medical history is available to complete all assessments retrospectively, in accordance with local ethical requirements.
- Subject and parent/guardian are willing and able to comply with the phone contacts through the course of the study
Exclusion Criteria:
-
Patients currently enrolled in any interventional clinical trial** other than the phase IV OFELIA trial will be excluded from the study.
- Subjects who were enrolled in a clinical trial (independently of the disease indication and interventional treatment) but are not currently enrolled, can be included in this study.
During the follow-up, subjects who enroll any clinical trial with pharmacological intervention will discontinue from this study.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: COHORT
- Časové perspektivy: OTHER
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Spinal Muscular Atrophy Patients
Brazilian pediatric patients with a confirmed diagnosis of Spinal Muscular Atrophy treated with Onasemnogene Abeparvovec |
Retrospective and prospective observational study. There is no treatment allocation.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Incidence and severity of treatment-emergent SAEs
Časové okno: Up to 5 years
|
Incidence and severity of treatment-emergent Serious AEs (SAEs) |
Up to 5 years
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of patients who experience at least one AESI and number of patients by AESI
Časové okno: Up to 15 years
|
Adverse Event of Special Interest: thrombocytopenia, hepatotoxicity, thrombotic microangiopathy (TMA), dorsal root ganglia toxicity, cardiac AEs, new malignancies, new incidence of neurologic, autoimmune, and hematologic disorder |
Up to 15 years
|
|
Number of patients who have survived and have not required permanent ventilatory assistance
Časové okno: Up to 15 years
|
Evaluation of permanent ventilatory assistance, defined as requiring invasive ventilation(tracheostomy), or respiratory assistance for 16 or more hours per day (including non-invasiveventilatory support) continuously for 14 or more days in the absence of an acute reversible illness,excluding perioperative ventilation. |
Up to 15 years
|
|
Time until death or the need for permanent ventilatory assistance
Časové okno: Up to 15 years
|
Evaluation of permanent ventilatory assistance, defined as requiring invasive ventilation(tracheostomy), or respiratory assistance for 16 or more hours per day (including non-invasiveventilatory support) continuously for 14 or more days in the absence of an acute reversible illness,excluding perioperative ventilation. |
Up to 15 years
|
|
Number of patients who achieve each Developmental Motor Milestone
Časové okno: Up to 15 years
|
Evaluation of WHO Developmental Milestones: sitting without support, hands, and knees crawling, standing with assistance, walking with assistance, standing alone, and walking alone. |
Up to 15 years
|
|
Number of patients who achieve each WHO Developmental Milestone within age percentiles
Časové okno: Up to 15 years
|
Evaluation of WHO Developmental Milestones: sitting without support, hands, and knees crawling, standing with assistance, walking with assistance, standing alone, and walking alone. |
Up to 15 years
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- COAV101ABR01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .