Un estudio de seguridad a largo plazo en pacientes brasileños con diagnóstico de atrofia muscular espinal tratados con Zolgensma (ARISER)
14 de enero de 2025 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de seguridad a largo plazo en pacientes brasileños con diagnóstico confirmado de atrofia muscular espinal (AME) tratados con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - Estudio ARISER
Un estudio de seguridad a largo plazo en pacientes brasileños con diagnóstico confirmado de atrofia muscular espinal (AME) tratados con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) no intervencionista para evaluar datos de seguridad del mundo real a largo plazo de pacientes pediátricos brasileños diagnosticados con AME y tratados con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) durante hasta 15 años después del tratamiento.
Este estudio respaldará la evaluación de riesgos y beneficios de Onasemnogene Abeparvovec en las indicaciones aprobadas y también puede permitir la detección de nuevas señales de seguridad y brindar orientación adicional sobre la gestión de los riesgos de seguridad asociados con Onasemnogene Abeparvovec a pacientes/cuidadores, proveedores de atención médica (PS ) y médicos tratantes, según lo requerido por la Autoridad Sanitaria Brasileña ANVISA como medida condicional para la concesión de la autorización de Zolgensma®.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
Ubicaciones de estudio
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brasil, 81520-060
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasil, 05403-000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio estará formada por aproximadamente 50 pacientes pediátricos brasileños con AME que fueron tratados con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) en el entorno comercial, el MAP cerrado o el ensayo de fase IV OFELIA.
Los pacientes serán reclutados en hasta 3 centros en Brasil, durante un año de reclutamiento.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El padre o tutor legal del sujeto ha proporcionado un eICF firmado.
- Sujeto con AME, genéticamente confirmado: con mutación bialélica en el gen SMN1, y diagnóstico clínico de AME Tipo 1 o hasta 3 copias del gen SMN2.
- Sujeto tratado* con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) antes de inscribirse en este estudio.
Los sujetos tratados con nusinersen o risdiplam antes de Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) pueden inscribirse si actualmente no lo reciben.
*Los sujetos pueden inscribirse en este estudio el día del tratamiento con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) o si hay antecedentes médicos disponibles para completar todas las evaluaciones de forma retrospectiva, de acuerdo con los requisitos éticos locales.
- El sujeto y el padre/tutor están dispuestos y son capaces de cumplir con los contactos telefónicos durante el transcurso del estudio.
Criterio de exclusión:
Los pacientes actualmente inscritos en cualquier ensayo clínico intervencionista** que no sea el ensayo de fase IV OFELIA serán excluidos del estudio.
- Los sujetos que se inscribieron en un ensayo clínico (independientemente de la indicación de la enfermedad y el tratamiento intervencionista) pero que no están inscritos actualmente, pueden incluirse en este estudio.
Durante el seguimiento, los sujetos que se inscriban en cualquier ensayo clínico con intervención farmacológica abandonarán este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes con atrofia muscular espinal
Pacientes pediátricos brasileños con diagnóstico confirmado de Atrofia Muscular Espinal tratados con Onasemnogene Abeparvovec
|
Estudio observacional retrospectivo y prospectivo.
No hay asignación de tratamiento.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia y gravedad de los EAG que surgen del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Incidencia y gravedad de los EA graves (AAG) surgidos durante el tratamiento
|
Hasta 5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de pacientes que experimentan al menos un AESI y número de pacientes por AESI
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
|
Evento adverso de especial interés: trombocitopenia, hepatotoxicidad, microangiopatía trombótica (MAT), toxicidad de los ganglios de la raíz dorsal, EA cardíacos, nuevas neoplasias malignas, nueva incidencia de trastornos neurológicos, autoinmunes y hematológicos.
|
Hasta 15 años
|
|
Número de pacientes que han sobrevivido y no han requerido asistencia ventilatoria permanente
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
|
Evaluación de asistencia ventilatoria permanente, definida como la necesidad de ventilación invasiva (traqueotomía) o asistencia respiratoria durante 16 o más horas por día (incluido el soporte ventilatorio no invasivo) de forma continua durante 14 días o más en ausencia de una enfermedad aguda reversible, excluyendo la ventilación perioperatoria. .
|
Hasta 15 años
|
|
Tiempo hasta la muerte o la necesidad de asistencia ventilatoria permanente
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
|
Evaluación de asistencia ventilatoria permanente, definida como la necesidad de ventilación invasiva (traqueotomía) o asistencia respiratoria durante 16 o más horas por día (incluido el soporte ventilatorio no invasivo) de forma continua durante 14 días o más en ausencia de una enfermedad aguda reversible, excluyendo la ventilación perioperatoria. .
|
Hasta 15 años
|
|
Número de pacientes que alcanzan cada hito del desarrollo motor
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
|
Evaluación de los hitos del desarrollo de la OMS: sentarse sin apoyo, gatear con las manos y las rodillas, pararse con ayuda, caminar con ayuda, estar de pie solo y caminar solo.
|
Hasta 15 años
|
|
Número de pacientes que alcanzan cada hito del desarrollo de la OMS dentro de los percentiles de edad
Periodo de tiempo: Hasta 15 años
|
Evaluación de los hitos del desarrollo de la OMS: sentarse sin apoyo, gatear con las manos y las rodillas, pararse con ayuda, caminar con ayuda, estar de pie solo y caminar solo.
|
Hasta 15 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de noviembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2038
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2038
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
31 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de enero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinal
Otros números de identificación del estudio
- COAV101ABR01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .