Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnveiligheidsonderzoek bij Braziliaanse patiënten met een diagnose van spinale musculaire atrofie, behandeld met Zolgensma (ARISER)

8 december 2023 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een langetermijnveiligheidsonderzoek bij Braziliaanse patiënten met een bevestigde diagnose van spinale musculaire atrofie (SMA) die werden behandeld met Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - ARISER-onderzoek

Een veiligheidsonderzoek op lange termijn bij Braziliaanse patiënten met een bevestigde diagnose van Spinale Musculaire Atrofie (SMA), behandeld met Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een niet-interventioneel Post Authorization Safety Study (PASS) om veiligheidsgegevens op lange termijn uit de praktijk te evalueren van Braziliaanse pediatrische patiënten met de diagnose SMA en behandeld met Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) tot 15 jaar na de behandeling. Deze studie zal de baten-risicobeoordeling van Onasemnogene Abeparvovec bij de goedgekeurde indicaties ondersteunen en kan ook de detectie van nieuwe veiligheidssignalen mogelijk maken en verdere begeleiding bieden over het beheer van de veiligheidsrisico's die verband houden met Onasemnogene Abeparvovec voor patiënten/verzorgers, zorgverleners (HCP's). ) en behandelende artsen, zoals vereist door de Braziliaanse gezondheidsautoriteit ANVISA als voorwaardelijke maatregel voor het verlenen van toestemming voor Zolgensma®.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals

Studie Locaties

  • Brazilië
    • PR
      • Curitiba, PR, Brazilië, 81520-060
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie zal bestaan ​​uit ongeveer 50 Braziliaanse pediatrische patiënten met SMA die werden behandeld met Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) in de commerciële setting, de gesloten MAP of de fase IV OFELIA-studie. Patiënten zullen worden gerekruteerd in maximaal drie centra in Brazilië, gedurende een jaar van rekrutering.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon heeft een ondertekende eICF verstrekt.
  • Proefpersoon met SMA, genetisch bevestigd: met een bi-allelische mutatie in het SMN1-gen en een klinische diagnose van SMA Type 1 of maximaal 3 kopieën van het SMN2-gen.
  • Proefpersoon behandeld* met Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) voorafgaand aan deelname aan dit onderzoek.

Proefpersonen die voorafgaand aan Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) zijn behandeld met nusinersen of risdiplam, kunnen worden ingeschreven als ze dit momenteel niet krijgen.

*Proefpersonen kunnen aan dit onderzoek deelnemen op de dag dat ze worden behandeld met Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) of als er een medische voorgeschiedenis beschikbaar is, zodat alle beoordelingen achteraf kunnen worden uitgevoerd, in overeenstemming met lokale ethische vereisten.

  • De proefpersoon en de ouder/voogd zijn bereid en in staat om gedurende het onderzoek telefonische contacten te onderhouden

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die momenteel deelnemen aan een interventioneel klinisch onderzoek** anders dan het fase IV OFELIA-onderzoek zullen van het onderzoek worden uitgesloten.

    • Proefpersonen die deelnamen aan een klinische proef (onafhankelijk van de ziekte-indicatie en interventionele behandeling) maar momenteel niet zijn ingeschreven, kunnen in deze studie worden opgenomen.

Tijdens de follow-up zullen proefpersonen die zich inschrijven voor een klinische proef met farmacologische interventie, uit deze studie stappen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met spinale spieratrofie
Braziliaanse pediatrische patiënten met een bevestigde diagnose van spinale musculaire atrofie, behandeld met Onasemnogene Abeparvovec
Ander: Onasemnogene Abeparvovec
Retrospectief en prospectief observationeel onderzoek. Er is geen behandelverdeling.
Andere namen:
  • Zolgensma

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende SAE's
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat ten minste één AESI ervaart en aantal patiënten door AESI
Tijdsspanne: Tot 15 jaar
Bijwerking van bijzonder belang: trombocytopenie, hepatotoxiciteit, trombotische microangiopathie (TMA), dorsale wortelganglia-toxiciteit, cardiale bijwerkingen, nieuwe maligniteiten, nieuwe incidentie van neurologische, auto-immuun- en hematologische stoornissen
Tot 15 jaar
Aantal patiënten dat het heeft overleefd en geen permanente beademingshulp nodig heeft gehad
Tijdsspanne: Tot 15 jaar
Evaluatie van permanente beademingsondersteuning, gedefinieerd als invasieve beademing (tracheostomie), of ademhalingsondersteuning gedurende 16 of meer uur per dag (inclusief niet-invasieve beademingsondersteuning) continu gedurende 14 of meer dagen bij afwezigheid van een acute reversibele ziekte, met uitzondering van perioperatieve beademing .
Tot 15 jaar
Tijd tot overlijden of de noodzaak van permanente beademingshulp
Tijdsspanne: Tot 15 jaar
Evaluatie van permanente beademingsondersteuning, gedefinieerd als invasieve beademing (tracheostomie), of ademhalingsondersteuning gedurende 16 of meer uur per dag (inclusief niet-invasieve beademingsondersteuning) continu gedurende 14 of meer dagen bij afwezigheid van een acute reversibele ziekte, met uitzondering van perioperatieve beademing .
Tot 15 jaar
Aantal patiënten dat elke ontwikkelingsmotormijlpaal bereikt
Tijdsspanne: Tot 15 jaar
Evaluatie van ontwikkelingsmijlpalen van de WHO: zonder steun zitten, handen en knieën kruipen, staan ​​met hulp, lopen met hulp, alleen staan ​​en alleen lopen.
Tot 15 jaar
Aantal patiënten dat elke WHO-ontwikkelingsmijlpaal binnen leeftijdspercentielen bereikt
Tijdsspanne: Tot 15 jaar
Evaluatie van ontwikkelingsmijlpalen van de WHO: zonder steun zitten, handen en knieën kruipen, staan ​​met hulp, lopen met hulp, alleen staan ​​en alleen lopen.
Tot 15 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

2 augustus 2038

Studie voltooiing (Geschat)

2 augustus 2038

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • COAV101ABR01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinale spieratrofieën

Klinische onderzoeken op Onasemnogene Abeparvovec

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Nigeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren