Pitkäaikainen turvallisuustutkimus brasilialaispotilailla, joilla on diagnosoitu zolgensmalla hoidettu spinaalinen lihasatrofia (ARISER)
tiistai 14. tammikuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Pitkäaikainen turvallisuustutkimus brasilialaispotilailla, joilla on vahvistettu spinaalinen lihasatrofia (SMA) ja joita on hoidettu onasemnogene Abeparvovecilla (Zolgensma®) - ARISER-tutkimus
Pitkäaikainen turvallisuustutkimus brasilialaispotilailla, joilla on vahvistettu spinaalinen lihasatrofia (SMA) ja joita hoidettiin Onasemnogene Abeparvovecilla (Zolgensma®)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on ei-interventiivinen Post Authorization Safety Study (PASS), jonka tarkoituksena on arvioida pitkäaikaisia, todellisia turvallisuustietoja brasilialaisista lapsipotilaista, joilla on diagnosoitu SMA ja joita on hoidettu Onasemnogene Abeparvovecillä (Zolgensma®) enintään 15 vuoden ajan hoidon jälkeen.
Tämä tutkimus tukee Onasemnogene Abeparvovecin hyöty-riskiarviointia hyväksytyissä käyttöaiheissa, ja se voi myös mahdollistaa uusien turvallisuussignaalien havaitsemisen ja antaa lisäohjeita Onasemnogene Abeparvoveciin liittyvien turvallisuusriskien hallinnasta potilaille/hoitajille, terveydenhuollon tarjoajille (HCP) ) ja hoitavat lääkärit, kuten Brasilian terveysviranomainen ANVISA vaatii ehdollisena toimenpiteenä Zolgensma®-luvan myöntämiselle.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
Opiskelupaikat
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brasilia, 81520-060
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasilia, 05403-000
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatiossa on noin 50 brasilialaista SMA-potilasta, joita hoidettiin Onasemnogene Abeparvovecillä (Zolgensma®) kaupallisessa ympäristössä, suljetussa MAP-tutkimuksessa tai vaiheen IV OFELIA-tutkimuksessa.
Potilaita rekrytoidaan enintään kolmeen Brasilian keskukseen, yli vuoden rekrytoinnin aikana.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja on toimittanut allekirjoitetun eICF:n.
- Potilaalla, jolla on SMA, geneettisesti vahvistettu: bialleelinen mutaatio SMN1-geenissä ja kliininen diagnoosi SMA Type 1 tai enintään 3 kopiota SMN2-geenistä.
- Potilasta hoidettiin* Onasemnogene Abeparvovecillä (Zolgensma®) ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista.
Potilaat, joita on hoidettu nusinersenilla tai risdiplamilla ennen Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) -hoitoa, voidaan ottaa mukaan, jos he eivät tällä hetkellä saa sitä.
*Koehenkilöt voidaan ilmoittautua tähän tutkimukseen päivänä, jona hoidetaan Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) -hoitoa, tai jos aiempi sairaushistoria on saatavilla kaikkien arvioiden suorittamiseksi takautuvasti paikallisten eettisten vaatimusten mukaisesti.
- Tutkittava ja vanhempi/huoltaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan puhelinkontakteja tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, jotka ovat tällä hetkellä mukana kaikissa interventiotutkimuksissa**, paitsi vaiheen IV OFELIA-tutkimuksessa, suljetaan pois tutkimuksesta.
- Koehenkilöt, jotka osallistuivat kliiniseen tutkimukseen (riippumatta sairauden indikaatiosta ja interventiohoidosta), mutta eivät ole tällä hetkellä mukana, voidaan ottaa mukaan tähän tutkimukseen.
Seurannan aikana koehenkilöt, jotka ilmoittautuvat mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen, jossa on farmakologinen interventio, keskeyttävät tämän tutkimuksen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Selkärangan lihasatrofiapotilaat
Onasemnogene Abeparvovec -hoitoa saaneet brasilialaiset lapsipotilaat, joilla on vahvistettu spinaalinen lihasatrofia
|
Retrospektiivinen ja prospektiivinen havainnointitutkimus.
Hoitomäärää ei ole.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon yhteydessä ilmenevien SAE-tapausten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Hoidon yhteydessä ilmenevien vakavien haittavaikutusten (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
|
Jopa 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on vähintään yksi AESI, ja potilaiden määrä AESI:n mukaan
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
|
Erityisen kiinnostava haittatapahtuma: trombosytopenia, maksatoksisuus, tromboottinen mikroangiopatia (TMA), selkäjuuren hermosolmumyrkytys, sydämen haittavaikutukset, uudet pahanlaatuiset kasvaimet, uusi neurologisten, autoimmuuni- ja hematologisten häiriöiden ilmaantuvuus
|
Jopa 15 vuotta
|
|
Selviytyneiden potilaiden määrä, jotka eivät ole tarvinneet pysyvää hengitysapua
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
|
Pysyvän hengitysavun arviointi, joka määritellään vaativaksi invasiivista ventilaatiota (trakeostomia) tai hengitysapua vähintään 16 tuntia päivässä (mukaan lukien ei-invasiivinen ventilaatiotuki) jatkuvasti vähintään 14 päivän ajan akuutin palautuvan sairauden puuttuessa, lukuun ottamatta perioperatiivista ventilaatiota .
|
Jopa 15 vuotta
|
|
Aika kuolemaan tai pysyvän hengitysavun tarpeeseen
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
|
Pysyvän hengitysavun arviointi, joka määritellään vaativaksi invasiivista ventilaatiota (trakeostomia) tai hengitysapua vähintään 16 tuntia päivässä (mukaan lukien ei-invasiivinen ventilaatiotuki) jatkuvasti vähintään 14 päivän ajan akuutin palautuvan sairauden puuttuessa, lukuun ottamatta perioperatiivista ventilaatiota .
|
Jopa 15 vuotta
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka saavuttavat kunkin kehitysmotorisen virstanpylvään
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
|
WHO:n kehityksen virstanpylväiden arviointi: istuminen ilman tukea, kädet ja polvet ryömimässä, seisominen avustamana, kävely avun kanssa, yksin seisominen ja yksin kävely.
|
Jopa 15 vuotta
|
|
Niiden potilaiden määrä, jotka saavuttavat jokaisen WHO:n kehitystavoitteen ikäpersentiilien sisällä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
|
WHO:n kehityksen virstanpylväiden arviointi: istuminen ilman tukea, kädet ja polvet ryömimässä, seisominen avustamana, kävely avun kanssa, yksin seisominen ja yksin kävely.
|
Jopa 15 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 22. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2038
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2038
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 25. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 31. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- COAV101ABR01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .