Voxelotor を服用している鎌状赤血球患者の身体機能の評価

包含基準:

1. 署名と日付の記載されたインフォームドコンセントフォームの提供
2. すべての研究手順に従う意思と研究期間中の利用可能性の表明
3. 男性か女性、
4. 18～65歳
5. HbSS、HbSc、HbS-β サラセミア遺伝子型による鎌状赤血球症の診断
6. ヘモグロビンレベル 6 g/dL ～ 10.5 g/dL
7. 過去 12 か月間に 0 ～ 10 回の血管閉塞 (VOC) エピソードがある
8. 経口薬を服用し、ボクセラーの処方を喜んで遵守する能力
9. 生殖能力のある女性については、妊娠とボクローターに関するデータが限られているため、研究期間中およびその後1か月間は妊娠を避けるよう教育されます。
10. 生殖能力のある男性の場合: パートナーとの効果的な避妊を確実にするためのコンドームまたはその他の方法の使用
11. 学習期間を通じてライフスタイルに関する考慮事項（セクション 5.3 を参照）を遵守することに同意する

除外基準:

1. ヘモグロビン結果 < 6 g/dL または > 10.5 g/dL
2. 過去3か月以内に用量変更があったヒドロキシ尿素の投与を受けている患者
3. 授乳中または妊娠中の女性
4. 6MWTの30日以内に定期的に計画された血液（RBC）輸血療法（慢性輸血、予防輸血、または予防輸血とも呼ばれる）を受けている患者
5. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>4×ULNまたはChild-PughクラスCによって証明されるあらゆる形態の肝機能障害
6. 推定糸球体濾過速度が30mL/分/1.73未満の急性腎損傷または慢性腎疾患 平方メートル
7. 過去2年以内に現在または過去に悪性腫瘍と診断されている（非黒色腫皮膚悪性腫瘍に対する局所療法を除く）
8. -研究登録前の過去6か月以内に不安定な心肺疾患を患っている
9. 研究者の意見によると、インフォームドコンセント、参加、研究の解釈に悪影響を与える可能性がある行動的または医学的状態を含むあらゆる状態
10. 市販のボクセラーの現在の使用状況
11. ボクセラーまたはその賦形剤に対する以前の過敏症
12. 研究者の裁量により、6MWTおよびその他の機能評価を制限するベースライン歩行およびその他の身体的障害のある患者
13. 評価日に血管閉塞の危機を示した患者、または数値評価スケールを使用して痛みを 1 ～ 10 のスケールで 6 より大きく評価した患者は、その日は評価されず、研究者の裁量で再スクリーニングされます。