Voxelotor를 복용하는 겸상 적혈구 환자의 신체 기능 평가

포함 기준:

1. 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의서 제공
2. 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 의지 표명
3. 남성이든 여성이든,
4. 18~65세
5. HbSS, HbSc, HbS-베타 지중해빈혈 유전자형을 이용한 겸상 적혈구 질환 진단
6. 헤모글로빈 수치 6g/dL - 10.5g/dL
7. 지난 12개월 동안 혈관 폐쇄(VOC) 에피소드가 0~10회
8. 경구용 약물을 복용할 수 있고 복셀로터 요법을 기꺼이 준수할 수 있는 능력
9. 가임기 여성의 경우, 임신 및 복셀로터 관련 자료의 제한으로 인해 연구 기간 중 및 이후 1개월 동안 임신을 피할 수 있도록 교육을 실시합니다.
10. 가임 남성의 경우: 파트너와의 효과적인 피임을 보장하기 위해 콘돔 또는 기타 방법을 사용합니다.
11. 연구 기간 동안 생활 방식 고려 사항(섹션 5.3 참조)을 준수하기로 합의

제외 기준:

1. 헤모글로빈 결과 < 6g/dL 또는 > 10.5g/dL
2. 지난 3개월 이내에 용량 변경이 있었고 수산화요소를 투여받은 환자
3. 수유 중이거나 임신 중인 여성
4. 6MWT 이후 30일 이내에 정기적인 혈액(RBC) 수혈 요법(만성, 예방적 또는 예방적 수혈이라고도 함)을 받고 있는 환자
5. 알라닌 아미노전이효소(ALT) >4 × ULN 또는 Child-Pugh Class C로 입증된 모든 형태의 간 기능 장애
6. 추정 사구체 여과율이 <30mL/min/1.73인 급성 신장 손상 또는 만성 신장 질환 m2
7. 비흑색종 피부 악성종양에 대한 국소 치료를 제외하고 지난 2년 이내에 현재 또는 이전에 악성종양 진단을 받은 경우
8. 연구 등록 전 지난 6개월 이내에 불안정한 심폐 질환
9. 연구자의 의견으로는 사전 동의, 참여 및 연구 해석에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 행동 또는 의학적 상태를 포함한 모든 상태
10. 현재 상용화된 복셀로터의 사용
11. 복셀로터 또는 그 부형제에 대한 사전 과민증
12. 6MWT를 제한할 수 있는 기본 보행 및 기타 신체 장애가 있는 환자 및 조사자의 재량에 따른 기타 기능 평가
13. 평가 당일 혈관 폐쇄성 위기가 있거나 숫자 평가 척도를 사용하여 1-10의 척도에서 통증을 6보다 크게 평가한 환자는 그날 평가되지 않으며 조사자의 재량에 따라 재선별됩니다.