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Évaluation de la fonction physique chez les patients drépanocytaires prenant Voxelotor

6 mai 2024 mis à jour par: Inova Health Care Services

Évaluation de la capacité fonctionnelle des patients drépanocytaires recevant Voxelotor

Voxelotor est un nouvel inhibiteur de polymérisation de l'hémoglobine dont il a été démontré qu'il réduit l'hémolyse et améliore les taux d'hémoglobine. De nombreuses études ont examiné l'impact clinique du voxelotor chez les patients atteints de drépanocytose (SCD), mais il existe peu de rapports publiés sur les effets du traitement sur la fonction physique chez les patients atteints de DSC. L'hypothèse à tester est que les patients anémiques SCD auront des améliorations de performances après 6 mois de traitement voxelotor.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
        • Recrutement
        • Inova Schar Cancer Institute
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sheinei Alan, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Population étudiée

Cette étude recrutera des adultes diagnostiqués avec divers génotypes de drépanocytose, notamment HbSS, HbSC ou HbS bêta-thalassémie.

La description

Critère d'intégration:

  1. Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé signé et daté
  2. Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
  3. Mâle ou femelle,
  4. âgés de 18 à 65 ans
  5. Diagnostic de la drépanocytose avec les génotypes HbSS, HbSc, HbS-bêta thalassémie
  6. Niveau d'hémoglobine de 6 g/dL - 10,5 g/dL
  7. Entre 0 et 10 épisodes vaso-occlusifs (COV) au cours des 12 mois précédents
  8. Capacité à prendre des médicaments par voie orale et volonté d'adhérer au régime voxelotor
  9. Pour les femelles en âge de procréer, elles seront informées pour éviter une grossesse pendant la période d'étude et pendant un mois après en raison des données limitées concernant la grossesse et le voxelotor.
  10. Pour les hommes en âge de procréer : utilisation de préservatifs ou d’autres méthodes pour garantir une contraception efficace avec le partenaire
  11. Accord pour adhérer aux considérations liées au mode de vie (voir section 5.3) tout au long de la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Résultats d'hémoglobine < 6 g/dL ou > 10,5 g/dL
  2. Patients recevant de l'hydroxyurée qui ont subi un changement de dose au cours des 3 mois précédents
  3. Femmes qui allaitent ou sont enceintes
  4. Patients qui reçoivent régulièrement une transfusion sanguine (GR) (également appelée transfusion chronique, prophylactique ou préventive) dans les 30 jours suivant le 6MWT
  5. Toute forme de dysfonctionnement hépatique démontré par une alanine aminotransférase (ALT) > 4 × LSN ou Child-Pugh classe C
  6. Lésion rénale aiguë ou maladie rénale chronique avec débit de filtration glomérulaire estimé < 30 mL/min/1,73 m2
  7. Diagnostic actuel ou antérieur de tumeur maligne au cours des deux dernières années, à l'exclusion du traitement local pour une tumeur maligne cutanée autre qu'un mélanome
  8. Maladie cardiopulmonaire instable au cours des 6 derniers mois précédant l'inscription à l'étude
  9. Toute condition, y compris comportementale ou médicale, qui, de l'avis de l'investigateur, peut avoir un impact négatif sur le consentement éclairé, la participation et l'interprétation de l'étude.
  10. Utilisation actuelle du voxelotor disponible dans le commerce
  11. Hypersensibilité antérieure au voxelotor ou à ses excipients
  12. Patients présentant une démarche de base et d'autres déficiences physiques qui limiteraient le 6MWT et d'autres évaluations fonctionnelles à la discrétion de l'investigateur
  13. Les patients qui, le jour de l'évaluation, présentent une crise vaso-occlusive ou évaluent leur douleur supérieure à 6 sur une échelle de 1 à 10 à l'aide de l'échelle d'évaluation numérique ne seront pas évalués ce jour-là et revérifiés à la discrétion de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Voxéléteur
Médicament: Voxéloteur
Voxelotor est administré par voie orale à la dose de 1 500 mg par jour.
Autres noms:
  • Oxbryte

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Performance physique du participant à l'aide d'un test de marche de 6 minutes (6MWT) avant et après traitement avec Voxelotor.
Délai: 6 mois à compter du début du traitement
Le 6MWT est une évaluation objective et sensible de la capacité d'exercice fonctionnel qui évalue la distance parcourue sur 6 minutes. Ce test détecte une déficience fonctionnelle mineure et modérée résultant du traitement par Voxelotor.
6 mois à compter du début du traitement

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le changement dans la qualité de vie tel qu'évalué par l'échelle de handicap de Sheehan (SDS) au cours de la période d'essai de 6 mois.
Délai: 6 mois à compter du début du traitement
Le SDS est un court questionnaire d'auto-évaluation qui évalue les déficiences fonctionnelles dans la vie professionnelle/scolaire, sociale et familiale. L'échelle d'évaluation comporte une note totale de 30 (0 sans déficience et 30 avec déficience extrême).
6 mois à compter du début du traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Inova Health Care Services

Collaborateurs

Pfizer

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sheinei Alan, Inova Schar Cancer Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

23 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

23 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2023

Première publication (Réel)

5 septembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • U23-02-4988

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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