Оценка физической функции у пациентов с серповидноклеточной анемией, принимающих вокселотор

Критерии включения:

1. Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия
2. Заявленное желание соблюдать все процедуры исследования и доступность на время обучения
3. Мужчина или женщина,
4. в возрасте 18-65 лет
5. Диагностика серповидноклеточной анемии при генотипах HbSS, HbSc, HbS-бета-талассемии
6. Уровень гемоглобина 6 г/дл - 10,5 г/дл
7. От 0 до 10 эпизодов вазоокклюзии (ЛОС) за предыдущие 12 месяцев.
8. Способность принимать пероральные лекарства и готовность придерживаться режима вокселотора.
9. Женщины с репродуктивным потенциалом будут обучены избегать беременности во время периода исследования и в течение одного месяца после него из-за ограниченности данных о беременности и вокселоторе.
10. Для мужчин репродуктивного потенциала: использование презервативов или других методов для обеспечения эффективной контрацепции с партнером.
11. Согласие соблюдать рекомендации по образу жизни (см. раздел 5.3) на протяжении всего периода обучения.

Критерий исключения:

1. Результаты гемоглобина < 6 г/дл или > 10,5 г/дл
2. Пациенты, получающие гидроксимочевину, у которых было изменение дозы в течение предшествующих 3 месяцев.
3. Женщины, кормящие грудью или беременные
4. Пациенты, которые регулярно получают переливание крови (эритроцитов) (также называемое хроническим, профилактическим или превентивным переливанием крови) в течение 30 дней после 6MWT.
5. Любая форма нарушения функции печени, демонстрируемая уровнем аланинаминотрансферазы (АЛТ) >4 × ВГН или классом С по Чайлд-Пью.
6. Острое повреждение почек или хроническое заболевание почек с расчетной скоростью клубочковой фильтрации <30 мл/мин/1,73. м2
7. Текущий или предыдущий диагноз злокачественного новообразования в течение последних двух лет, за исключением местной терапии немеланомных злокачественных новообразований кожи.
8. Нестабильное сердечно-легочное заболевание в течение последних 6 месяцев до включения в исследование.
9. Любые условия, включая поведенческие или медицинские, которые, по мнению исследователя, могут негативно повлиять на информированное согласие, участие и интерпретацию исследования.
10. Текущее использование коммерчески доступного вокселотора
11. Предшествующая гиперчувствительность к вокселотору или его вспомогательным веществам.
12. Пациенты с исходной походкой и другими физическими нарушениями, которые ограничивают 6MWT и другие функциональные оценки по усмотрению исследователя.
13. Пациенты, у которых в день обследования наблюдается вазоокклюзионный криз или которые оценивают свою боль более чем на 6 баллов по шкале от 1 до 10 с использованием числовой рейтинговой шкалы, не будут оцениваться в этот день и проходить повторное обследование по усмотрению исследователя.