Beoordeling van de fysieke functie bij sikkelcelpatiënten die Voxelotor gebruiken

Inclusiecriteria:

1. Verstrekking van een ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming
2. Verklaarde bereidheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
3. Man of vrouw,
4. leeftijd 18-65 jaar
5. Diagnose van sikkelcelziekte met genotypen van HbSS, HbSc, HbS-bèta-thalassemie
6. Hemoglobineniveau van 6 g/dl - 10,5 g/dl
7. Tussen 0 en 10 vaso-occlusieve (VOC) episoden in de voorgaande 12 maanden
8. Vaardigheid om orale medicatie te nemen en bereid te zijn zich aan het voxelotor-regime te houden
9. Vrouwen met voortplantingsvermogen zullen worden opgeleid om zwangerschap te vermijden tijdens de onderzoeksperiode en gedurende een maand daarna vanwege de beperkte gegevens over zwangerschap en voxelotor.
10. Voor mannen die zich kunnen voortplanten: gebruik van condooms of andere methoden om effectieve anticonceptie met de partner te garanderen
11. Afspraak om gedurende de gehele duur van het onderzoek de leefstijloverwegingen na te leven (zie rubriek 5.3).

Uitsluitingscriteria:

1. Hemoglobineresultaten < 6 g/dl of > 10,5 g/dl
2. Patiënten die hydroxyurea krijgen en die in de voorafgaande 3 maanden een dosisverandering hebben ondergaan
3. Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn
4. Patiënten die regelmatig geplande bloedtransfusietherapie (RBC-transfusietherapie) krijgen (ook wel chronische, profylactische of preventieve transfusie genoemd) binnen 30 dagen na 6MWT
5. Elke vorm van leverdisfunctie zoals aangetoond door alanineaminotransferase (ALT) >4 x ULN of Child-Pugh-klasse C
6. Acuut nierletsel of chronische nierziekte met geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2
7. Huidige of eerdere diagnose van maligniteit in de afgelopen twee jaar, met uitzondering van lokale therapie voor niet-melanome huidmaligniteit
8. Instabiele hart- en longziekte in de laatste 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie
9. Alle omstandigheden, inclusief gedrags- of medische omstandigheden, die naar de mening van de onderzoeker een negatieve invloed kunnen hebben op de geïnformeerde toestemming, deelname en interpretatie van het onderzoek
10. Huidig ​​​​gebruik van in de handel verkrijgbare voxelotor
11. Eerdere overgevoeligheid voor voxelotor of de hulpstoffen
12. Patiënten met een looppatroon bij aanvang en andere fysieke beperkingen die de 6MWT en andere functionele beoordelingen zouden beperken, naar goeddunken van de onderzoeker
13. Patiënten die op de dag van beoordeling een vaso-occlusieve crisis vertonen of hun pijn een cijfer hoger dan 6 geven op een schaal van 1-10 met behulp van de Numeric Rating Scale, worden die dag niet beoordeeld en naar goeddunken van de onderzoeker opnieuw gescreend.