Evaluación de la función física en pacientes con anemia falciforme que toman Voxelotor

Criterios de inclusión:

1. Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado.
2. Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
3. Masculino o femenino,
4. 18-65 años
5. Diagnóstico de la anemia falciforme con genotipos HbSS, HbSc, HbS-beta talasemia
6. Nivel de hemoglobina de 6 g/dL - 10,5 g/dL
7. Entre 0 y 10 episodios vasooclusivos (VOC) en los 12 meses anteriores
8. Capacidad para tomar medicación oral y estar dispuesto a seguir el régimen voxelotor.
9. A las mujeres con potencial reproductivo, se les educará para que eviten el embarazo durante el período de estudio y durante un mes después debido a los datos limitados sobre el embarazo y el voxelotor.
10. Para hombres en edad fértil: uso de condones u otros métodos para garantizar una anticoncepción eficaz con la pareja.
11. Acuerdo para cumplir con las Consideraciones de estilo de vida (ver sección 5.3) durante la duración del estudio

Criterio de exclusión:

1. Resultados de hemoglobina < 6 g/dL o > 10,5 g/dL
2. Pacientes que reciben hidroxiurea y que han tenido un cambio de dosis en los 3 meses anteriores
3. Mujeres que están amamantando o embarazadas.
4. Pacientes que reciben terapia de transfusión de sangre (RBC) programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva) dentro de los 30 días posteriores a la 6MWT
5. Cualquier forma de disfunción hepática demostrada por alanina aminotransferasa (ALT) >4 × LSN o Child-Pugh Clase C
6. Lesión renal aguda o enfermedad renal crónica con tasa de filtración glomerular estimada <30 ml/min/1,73 m2
7. Diagnóstico actual o previo de malignidad en los últimos dos años, excluyendo la terapia local para malignidad de la piel no melanoma.
8. Enfermedad cardiopulmonar inestable en los últimos 6 meses antes de la inscripción al estudio.
9. Cualquier condición, incluida la conductual o médica, que, en opinión del investigador, pueda afectar negativamente el consentimiento informado, la participación y la interpretación del estudio.
10. Uso actual del voxelotor disponible comercialmente
11. Hipersensibilidad previa al voxelotor o sus excipientes.
12. Pacientes con marcha inicial y otras deficiencias físicas que limitarían la 6MWT y otras evaluaciones funcionales a discreción del investigador.
13. Los pacientes que el día de la evaluación presenten una crisis vasooclusiva o califiquen su dolor con más de 6 en una escala del 1 al 10 utilizando la escala de calificación numérica no serán evaluados ese día ni evaluados nuevamente a discreción del investigador.