Vurdere fysisk funksjon hos sigdcellepasienter som tar Voxelotor

Inklusjonskriterier:

1. Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
2. Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet
3. Mann eller kvinne,
4. i alderen 18-65 år
5. Diagnose av sigdcellesykdom med HbSS, HbSc, HbS-beta thalassemia genotyper
6. Hemoglobinnivå på 6 g/dL - 10,5 g/dL
7. Mellom 0 og 10 vaso-okklusive (VOC) episoder siste 12 måneder
8. Evne til å ta orale medisiner og være villig til å følge voxelotor-regimet
9. For kvinner med reproduksjonspotensial vil de bli opplært til å unngå graviditet i studieperioden og i én måned etter på grunn av begrensede data rundt graviditet og voxelotor
10. For menn med reproduksjonspotensial: bruk av kondomer eller andre metoder for å sikre effektiv prevensjon med partner
11. Enighet om å følge livsstilshensyn (se avsnitt 5.3) gjennom hele studietiden

Ekskluderingskriterier:

1. Hemoglobinresultater < 6 g/dL eller > 10,5 g/dL
2. Pasienter som får hydroksyurea som har hatt en doseendring i løpet av de siste 3 månedene
3. Kvinner som ammer eller er gravide
4. Pasienter som får regelmessig planlagt blodtransfusjonsbehandling (også kalt kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusjon) innen 30 dager etter 6MWT
5. Enhver form for leverdysfunksjon som demonstrert av alaninaminotransferase (ALT) >4 × ULN eller Child-Pugh klasse C
6. Akutt nyreskade eller kronisk nyresykdom med estimert glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min/1,73 m2
7. Nåværende eller tidligere diagnose av malignitet i løpet av de siste to årene unntatt lokal behandling for ikke-melanom hudmalignitet
8. Ustabil hjerte- og lungesykdom i løpet av de siste 6 månedene før studieopptak
9. Eventuelle forhold, inkludert atferdsmessige eller medisinske forhold som etter etterforskerens mening kan påvirke informert samtykke, deltakelse og studietolkning negativt
10. Nåværende bruk av kommersielt tilgjengelig voxelotor
11. Tidligere overfølsomhet overfor voxelotor eller dets hjelpestoffer
12. Pasienter med grunnlinjegang og andre fysiske funksjonsnedsettelser som ville begrense 6MWT og annen funksjonsvurdering etter utrederens skjønn
13. Pasienter som på vurderingsdagen har en vaso-okklusiv krise eller vurderer smerten større enn 6 på en skala fra 1-10 ved bruk av den numeriske vurderingsskalaen, vil ikke bli vurdert den dagen og screenet på nytt etter etterforskerens skjønn.