Voxelotoria käyttävien sirppisolupotilaiden fyysisen toiminnan arviointi
perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Inova Health Care Services
Voxelotoria saavien sirppisolupotilaiden toiminnallisen kapasiteetin arviointi
Voxelotor on uusi hemoglobiinin polymeroitumisen estäjä, jonka on osoitettu vähentävän hemolyysiä ja parantavan hemoglobiinitasoja.
Voxelotorin kliinistä vaikutusta sirppisolusairauspotilailla on tutkittu lukuisissa tutkimuksissa, mutta hoidon vaikutuksista SCD-potilaiden fyysiseen toimintaan on vain vähän julkaistuja raportteja.
Testattava hypoteesi on, että aneemisten SCD-potilaiden suorituskyky paranee kuuden kuukauden vokselotorihoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Tutkimusväestö
Tähän tutkimukseen otetaan aikuisia, joilla on diagnosoitu sirppisolusairauden eri genotyypit, mukaan lukien HbSS, HbSC tai HbS beetatalassemia.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
- Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
- Mies vai nainen,
- iässä 18-65 vuotta
- Sirppisolusairauden diagnoosi HbSS-, HbSc-, HbS-beeta-talassemiagenotyypeillä
- Hemoglobiinitaso 6 g/dl - 10,5 g/dl
- 0–10 vaso-okklusiivista (VOC) jaksoa edellisten 12 kuukauden aikana
- Kyky ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä ja olla valmis noudattamaan vokselotor-ohjelmaa
- Lisääntymiskykyisiä naisia opetetaan välttämään raskautta tutkimusjakson aikana ja kuukauden ajan sen jälkeen, koska raskauteen ja vokselotoriin liittyvät tiedot ovat rajalliset.
- Lisääntymiskykyiset miehet: kondomin tai muiden menetelmien käyttö tehokkaan ehkäisyn varmistamiseksi kumppanin kanssa
- Sopimus noudattaa elämäntapanäkökohtia (katso kohta 5.3) koko opintojen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Hemoglobiinitulos < 6 g/dl tai > 10,5 g/dl
- Potilaat, jotka saavat hydroksiureaa ja joiden annosta on muutettu viimeisten 3 kuukauden aikana
- Naiset, jotka imettävät tai raskaana
- Potilaat, jotka saavat säännöllistä verensiirtohoitoa (kutsutaan myös krooniseksi, profylaktiseksi tai ehkäiseväksi verensiirroksi) 30 päivän sisällä 6MWT:stä
- Mikä tahansa maksan toimintahäiriö, jonka alaniiniaminotransferaasi (ALT) osoittaa > 4 × ULN tai Child-Pugh-luokka C
- Akuutti munuaisvaurio tai krooninen munuaissairaus, jonka arvioitu glomerulussuodatusnopeus <30 ml/min/1,73 m2
- Nykyinen tai aiempi pahanlaatuisuusdiagnoosi kahden viime vuoden aikana, lukuun ottamatta ei-melanooman ihosairauden paikallista hoitoa
- Epästabiili sydän- ja keuhkosairaus viimeisen 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Kaikki olosuhteet, mukaan lukien käyttäytymiseen liittyvät tai lääketieteelliset olosuhteet, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa kielteisesti tietoon perustuvaan suostumukseen, osallistumiseen ja tutkimuksen tulkintaan
- Nykyinen kaupallisesti saatavan vokselotorin käyttö
- Aikaisempi yliherkkyys vokselotorille tai sen apuaineille
- Potilaat, joilla on lähtötason kävely ja muita fyysisiä vammoja, jotka rajoittaisivat 6MWT:tä ja muuta toiminnallista arviointia tutkijan harkinnan mukaan
- Potilaita, joilla on arviointipäivänä vaso-okklusiivinen kriisi tai jotka arvostavat kipuaan enemmän kuin 6 asteikolla 1-10 käyttämällä numeerista arviointiasteikkoa, ei arvioida sinä päivänä eikä seulota uudelleen tutkijan harkinnan mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Voxeletor
|
Voxelotoria annetaan suun kautta 1500 mg:n vuorokausiannoksena.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujan fyysinen suorituskyky 6 minuutin kävelytestillä (6MWT) ennen ja jälkeen hoitoa Voxelotorilla.
Aikaikkuna: 6 kuukautta hoidon aloittamisesta
|
6MWT on herkkä objektiivinen toiminnallisen harjoittelukyvyn arvio, joka arvioi 6 minuutin kävelymatkan. Tämä testi havaitsee Voxelotor-hoidosta johtuvan vähäisen ja keskivaikean toimintahäiriön.
|
6 kuukautta hoidon aloittamisesta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaadun muutos Sheehanin vammaisuusasteikolla (SDS) arvioituna 6 kuukauden kokeilujakson aikana.
Aikaikkuna: 6 kuukautta hoidon aloittamisesta
|
SDS on lyhyt itseraportoiva kyselylomake, jossa arvioidaan työ-/koulu-, sosiaali- ja perhe-elämän toimintahäiriöitä.
Arviointiasteikon kokonaispistemäärä on 30 (0 vammainen ja 30 erittäin vammainen).
|
6 kuukautta hoidon aloittamisesta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Sheinei Alan, Inova Schar Cancer Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Grosse SD, Odame I, Atrash HK, Amendah DD, Piel FB, Williams TN. Sickle cell disease in Africa: a neglected cause of early childhood mortality. Am J Prev Med. 2011 Dec;41(6 Suppl 4):S398-405. doi: 10.1016/j.amepre.2011.09.013.
- Agarwala P, Salzman SH. Six-Minute Walk Test: Clinical Role, Technique, Coding, and Reimbursement. Chest. 2020 Mar;157(3):603-611. doi: 10.1016/j.chest.2019.10.014. Epub 2019 Nov 2.
- Eisenstaedt R, Penninx BW, Woodman RC. Anemia in the elderly: current understanding and emerging concepts. Blood Rev. 2006 Jul;20(4):213-26. doi: 10.1016/j.blre.2005.12.002. Epub 2006 Feb 10.
- Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14.
- Howard J, Ataga KI, Brown RC, Achebe M, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Agodoa I, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer J, Vichinsky E. Voxelotor in adolescents and adults with sickle cell disease (HOPE): long-term follow-up results of an international, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2021 May;8(5):e323-e333. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00059-4. Epub 2021 Apr 7.
- Howard J, Hemmaway CJ, Telfer P, Layton DM, Porter J, Awogbade M, Mant T, Gretler DD, Dufu K, Hutchaleelaha A, Patel M, Siu V, Dixon S, Landsman N, Tonda M, Lehrer-Graiwer J. A phase 1/2 ascending dose study and open-label extension study of voxelotor in patients with sickle cell disease. Blood. 2019 Apr 25;133(17):1865-1875. doi: 10.1182/blood-2018-08-868893. Epub 2019 Jan 17.
- Inusa BPD, Hsu LL, Kohli N, Patel A, Ominu-Evbota K, Anie KA, Atoyebi W. Sickle Cell Disease-Genetics, Pathophysiology, Clinical Presentation and Treatment. Int J Neonatal Screen. 2019 May 7;5(2):20. doi: 10.3390/ijns5020020. eCollection 2019 Jun.
- Piel FB, Patil AP, Howes RE, Nyangiri OA, Gething PW, Dewi M, Temperley WH, Williams TN, Weatherall DJ, Hay SI. Global epidemiology of sickle haemoglobin in neonates: a contemporary geostatistical model-based map and population estimates. Lancet. 2013 Jan 12;381(9861):142-51. doi: 10.1016/S0140-6736(12)61229-X. Epub 2012 Oct 25.
- Anie KA, Green J. Psychological therapies for sickle cell disease and pain. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(2):CD001916. doi: 10.1002/14651858.CD001916.
- Crawford J, Cella D, Cleeland CS, Cremieux PY, Demetri GD, Sarokhan BJ, Slavin MB, Glaspy JA. Relationship between changes in hemoglobin level and quality of life during chemotherapy in anemic cancer patients receiving epoetin alfa therapy. Cancer. 2002 Aug 15;95(4):888-95. doi: 10.1002/cncr.10763.
- Corona LP, Andrade FCD, da Silva Alexandre T, de Brito TRP, Nunes DP, de Oliveira Duarte YA. Higher hemoglobin levels are associated with better physical performance among older adults without anemia: a longitudinal analysis. BMC Geriatr. 2022 Mar 21;22(1):233. doi: 10.1186/s12877-022-02937-4.
- Yenamandra A, Marjoncu D. Voxelotor: A Hemoglobin S Polymerization Inhibitor for the Treatment of Sickle Cell Disease. J Adv Pract Oncol. 2020 Nov-Dec;11(8):873-877. doi: 10.6004/jadpro.2020.11.8.7. Epub 2020 Nov 1.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. lokakuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 17. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 7. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 31. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- U23-02-4988
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .