Ocena sprawności fizycznej u pacjentów z anemią sierpowatą przyjmujących wokselotor

Kryteria przyjęcia:

1. Dostarczenie podpisanego i datowanego formularza świadomej zgody
2. Deklarowana chęć przestrzegania wszystkich procedur badania i dostępność na czas trwania badania
3. Mężczyzna czy kobieta,
4. w wieku 18-65 lat
5. Diagnostyka anemii sierpowatokrwinkowej z genotypami HbSS, HbSc, HbS-beta talasemia
6. Poziom hemoglobiny 6 g/dL - 10,5 g/dL
7. Od 0 do 10 epizodów zamknięcia naczyń (VOC) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
8. Możliwość przyjmowania leków doustnych i chęć przestrzegania schematu leczenia wokselotorem
9. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym zostaną one poinstruowane, jak unikać ciąży w okresie badania i przez jeden miesiąc po nim ze względu na ograniczone dane dotyczące ciąży i wokselotora.
10. W przypadku mężczyzn w wieku rozrodczym: stosowanie prezerwatyw lub innych metod zapewniających skuteczną antykoncepcję z partnerem
11. Zgoda na przestrzeganie zasad stylu życia (patrz sekcja 5.3) przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

1. Wyniki hemoglobiny < 6 g/dl lub > 10,5 g/dl
2. Pacjenci otrzymujący hydroksymocznik, u których zmieniono dawkę w ciągu ostatnich 3 miesięcy
3. Kobiety karmiące piersią lub w ciąży
4. Pacjenci poddawani regularnie zaplanowanej transfuzji krwi (RBC) (nazywanej również transfuzją przewlekłą, profilaktyczną lub zapobiegawczą) w ciągu 30 dni od 6MWT
5. Jakakolwiek postać dysfunkcji wątroby wykazana przez aminotransferazę alaninową (ALT) > 4 × GGN lub klasa C w skali Childa-Pugha
6. Ostre uszkodzenie nerek lub przewlekła choroba nerek z szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73 m2
7. Aktualna lub wcześniejsza diagnoza nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich dwóch lat, z wyłączeniem miejscowego leczenia nowotworów złośliwych skóry innych niż czerniak
8. Niestabilna choroba krążeniowo-oddechowa w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem do badania
9. Wszelkie warunki, w tym behawioralne lub medyczne, które w opinii badacza mogą negatywnie wpłynąć na świadomą zgodę, udział i interpretację badania
10. Obecne zastosowanie dostępnego na rynku wokselotora
11. Wcześniejsza nadwrażliwość na wokselotor lub jego substancje pomocnicze
12. Pacjenci z wyjściowym chodem i innymi zaburzeniami fizycznymi, które ograniczają 6MWT i inną ocenę funkcjonalną według uznania badacza
13. Pacjenci, u których w dniu oceny wystąpił przełom naczyniowo-okluzyjny lub którzy ocenili swój ból na więcej niż 6 w skali od 1 do 10 w Numerycznej Skali Oceny, nie zostaną poddani ocenie tego dnia i poddani ponownemu badaniu przesiewowemu według uznania badacza.