Beurteilung der körperlichen Funktion bei Sichelzellenpatienten, die Voxelotor einnehmen

Einschlusskriterien:

1. Bereitstellung einer unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung
2. Erklärte Bereitschaft zur Einhaltung aller Studienabläufe und Verfügbarkeit für die Dauer der Studie
3. Männlich oder weiblich,
4. im Alter von 18-65 Jahren
5. Diagnose der Sichelzellenanämie mit den Genotypen HbSS, HbSc und HbS-beta-Thalassämie
6. Hämoglobinspiegel von 6 g/dl – 10,5 g/dl
7. Zwischen 0 und 10 vasookklusive (VOC) Episoden in den letzten 12 Monaten
8. Fähigkeit, orale Medikamente einzunehmen und bereit zu sein, das Voxelotor-Regime einzuhalten
9. Weibchen mit fortpflanzungsfähigem Potenzial werden darauf hingewiesen, während des Studienzeitraums und für einen Monat danach eine Schwangerschaft zu vermeiden, da nur begrenzte Daten zu Schwangerschaft und Voxelotor vorliegen
10. Für Männer im fortpflanzungsfähigen Alter: Verwendung von Kondomen oder anderen Methoden zur Gewährleistung einer wirksamen Empfängnisverhütung beim Partner
11. Zustimmung zur Einhaltung von Lebensstilüberlegungen (siehe Abschnitt 5.3) während der gesamten Studiendauer

Ausschlusskriterien:

1. Hämoglobinwerte < 6 g/dl oder > 10,5 g/dl
2. Patienten, die Hydroxyharnstoff erhalten und bei denen innerhalb der letzten 3 Monate eine Dosisänderung vorgenommen wurde
3. Frauen, die stillen oder schwanger sind
4. Patienten, die innerhalb von 30 Tagen nach 6 MWT eine regelmäßig geplante Bluttransfusionstherapie (RBC) (auch als chronische, prophylaktische oder präventive Transfusion bezeichnet) erhalten
5. Jede Form von Leberfunktionsstörung, nachgewiesen durch Alaninaminotransferase (ALT) >4 × ULN oder Child-Pugh-Klasse C
6. Akute Nierenschädigung oder chronische Nierenerkrankung mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate <30 ml/min/1,73 m2
7. Aktuelle oder frühere Diagnose einer Malignität innerhalb der letzten zwei Jahre, ausgenommen lokale Therapie bei nicht-melanozytärer Hautmalignität
8. Instabile Herz-Lungen-Erkrankung innerhalb der letzten 6 Monate vor Studieneinschluss
9. Alle Bedingungen, einschließlich Verhaltens- oder medizinischer Art, die sich nach Ansicht des Prüfarztes negativ auf die Einwilligung nach Aufklärung, die Teilnahme und die Interpretation der Studie auswirken können
10. Derzeitige Verwendung eines im Handel erhältlichen Voxelotors
11. Vorherige Überempfindlichkeit gegen Voxelotor oder seine Hilfsstoffe
12. Patienten mit Ausgangsgang und anderen körperlichen Beeinträchtigungen, die den 6MWT und andere funktionelle Beurteilungen nach Ermessen des Prüfarztes einschränken würden
13. Patienten, die am Tag der Beurteilung an einer vasookklusiven Krise leiden oder ihre Schmerzen auf einer Skala von 1 bis 10 mithilfe der numerischen Bewertungsskala mit mehr als 6 bewerten, werden an diesem Tag nicht beurteilt und nach Ermessen des Prüfarztes erneut untersucht.