Avaliação da função física em pacientes falciformes em uso de Voxelotor
28 de agosto de 2026 atualizado por: Inova Health Care Services
Avaliação da capacidade funcional em pacientes falciformes que recebem Voxelotor
Voxelotor é um novo inibidor da polimerização da hemoglobina que demonstrou reduzir a hemólise e melhorar os níveis de hemoglobina.
Houve numerosos estudos examinando o impacto clínico do voxelotor em pacientes com doença falciforme (DF), mas há poucos relatórios publicados sobre os efeitos do tratamento na função física em pacientes com DF.
A hipótese a ser testada é que pacientes anêmicos com DF terão melhora no desempenho após 6 meses de tratamento com voxelotor.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Inova Schar Cancer Institute
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
População do estudo
Este estudo inscreverá adultos com diagnóstico de vários genótipos de doença falciforme, incluindo HbSS, HbSC ou HbS beta talassemia.
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento de termo de consentimento informado assinado e datado
- Disposição declarada para cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade durante a duração do estudo
- Macho ou fêmea,
- com idade entre 18 e 65 anos
- Diagnóstico de doença falciforme com genótipos HbSS, HbSc, HbS-beta talassemia
- Nível de hemoglobina de 6 g/dL - 10,5 g/dL
- Entre 0 e 10 episódios vaso-oclusivos (COV) nos últimos 12 meses
- Capacidade de tomar medicação oral e estar disposto a aderir ao regime voxelotor
- Para mulheres com potencial reprodutivo, elas serão educadas para evitar a gravidez durante o período do estudo e por um mês após, devido aos dados limitados sobre gravidez e voxelotor
- Para homens com potencial reprodutivo: uso de preservativos ou outros métodos para garantir uma contracepção eficaz com o parceiro
- Acordo para aderir às Considerações sobre Estilo de Vida (ver seção 5.3) durante todo o período do estudo
Critério de exclusão:
- Resultados de hemoglobina < 6 g/dL ou > 10,5 g/dL
- Pacientes recebendo hidroxiureia que tiveram alteração de dose nos últimos 3 meses
- Mulheres que estão amamentando ou grávidas
- Pacientes que estão recebendo terapia de transfusão de sangue (hemácias) programada regularmente (também chamada de transfusão crônica, profilática ou preventiva) dentro de 30 dias após o TC6
- Qualquer forma de disfunção hepática demonstrada por alanina aminotransferase (ALT) >4 × LSN ou Child-Pugh Classe C
- Lesão renal aguda ou doença renal crônica com taxa de filtração glomerular estimada <30mL/min/1,73 m2
- Diagnóstico atual ou anterior de malignidade nos últimos dois anos, excluindo terapia local para malignidade de pele não melanoma
- Doença cardiopulmonar instável nos últimos 6 meses antes da inscrição no estudo
- Quaisquer condições, incluindo comportamentais ou médicas que, na opinião do investigador, possam impactar negativamente o consentimento informado, a participação e a interpretação do estudo
- Uso atual do voxelotor disponível comercialmente
- Hipersensibilidade prévia ao voxelotor ou aos seus excipientes
- Pacientes com marcha basal e outras deficiências físicas que limitariam o TC6 e outras avaliações funcionais, a critério do investigador
- Pacientes que no dia da avaliação apresentarem crise vaso-oclusiva ou avaliarem sua dor superior a 6 em uma escala de 1 a 10 usando a Escala de Avaliação Numérica não serão avaliados naquele dia e reexaminados a critério do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Voxelator
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Voxelotor é administrado por via oral na dose de 1500 mg por dia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Desempenho físico do participante por meio do teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) pré e pós tratamento com Voxelotor.
Prazo: 6 meses a partir do início do tratamento
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O TC6M é uma avaliação objetiva sensível da capacidade funcional de exercício que avalia a distância percorrida em 6 minutos. Este teste detecta comprometimento funcional leve e moderado resultante do tratamento com Voxelotor.
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6 meses a partir do início do tratamento
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A mudança na qualidade de vida avaliada pela escala de deficiência de Sheehan (SDS) durante o período experimental de 6 meses.
Prazo: 6 meses a partir do início do tratamento
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O SDS é um pequeno questionário de autorrelato que avalia o comprometimento funcional no trabalho/escola, na vida social e familiar.
A escala de avaliação tem pontuação total de 30 (0 sem deficiência e 30 com extrema deficiência).
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6 meses a partir do início do tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Sheinei Alan, Inova Schar Cancer Institute
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Grosse SD, Odame I, Atrash HK, Amendah DD, Piel FB, Williams TN. Sickle cell disease in Africa: a neglected cause of early childhood mortality. Am J Prev Med. 2011 Dec;41(6 Suppl 4):S398-405. doi: 10.1016/j.amepre.2011.09.013.
- Agarwala P, Salzman SH. Six-Minute Walk Test: Clinical Role, Technique, Coding, and Reimbursement. Chest. 2020 Mar;157(3):603-611. doi: 10.1016/j.chest.2019.10.014. Epub 2019 Nov 2.
- Eisenstaedt R, Penninx BW, Woodman RC. Anemia in the elderly: current understanding and emerging concepts. Blood Rev. 2006 Jul;20(4):213-26. doi: 10.1016/j.blre.2005.12.002. Epub 2006 Feb 10.
- Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Achebe MM, Alkindi S, Brown RC, Diuguid DL, Telfer P, Tsitsikas DA, Elghandour A, Gordeuk VR, Kanter J, Abboud MR, Lehrer-Graiwer J, Tonda M, Intondi A, Tong B, Howard J; HOPE Trial Investigators. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2019 Aug 8;381(6):509-519. doi: 10.1056/NEJMoa1903212. Epub 2019 Jun 14.
- Howard J, Ataga KI, Brown RC, Achebe M, Nduba V, El-Beshlawy A, Hassab H, Agodoa I, Tonda M, Gray S, Lehrer-Graiwer J, Vichinsky E. Voxelotor in adolescents and adults with sickle cell disease (HOPE): long-term follow-up results of an international, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2021 May;8(5):e323-e333. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00059-4. Epub 2021 Apr 7.
- Howard J, Hemmaway CJ, Telfer P, Layton DM, Porter J, Awogbade M, Mant T, Gretler DD, Dufu K, Hutchaleelaha A, Patel M, Siu V, Dixon S, Landsman N, Tonda M, Lehrer-Graiwer J. A phase 1/2 ascending dose study and open-label extension study of voxelotor in patients with sickle cell disease. Blood. 2019 Apr 25;133(17):1865-1875. doi: 10.1182/blood-2018-08-868893. Epub 2019 Jan 17.
- Inusa BPD, Hsu LL, Kohli N, Patel A, Ominu-Evbota K, Anie KA, Atoyebi W. Sickle Cell Disease-Genetics, Pathophysiology, Clinical Presentation and Treatment. Int J Neonatal Screen. 2019 May 7;5(2):20. doi: 10.3390/ijns5020020. eCollection 2019 Jun.
- Piel FB, Patil AP, Howes RE, Nyangiri OA, Gething PW, Dewi M, Temperley WH, Williams TN, Weatherall DJ, Hay SI. Global epidemiology of sickle haemoglobin in neonates: a contemporary geostatistical model-based map and population estimates. Lancet. 2013 Jan 12;381(9861):142-51. doi: 10.1016/S0140-6736(12)61229-X. Epub 2012 Oct 25.
- Anie KA, Green J. Psychological therapies for sickle cell disease and pain. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(2):CD001916. doi: 10.1002/14651858.CD001916.
- Crawford J, Cella D, Cleeland CS, Cremieux PY, Demetri GD, Sarokhan BJ, Slavin MB, Glaspy JA. Relationship between changes in hemoglobin level and quality of life during chemotherapy in anemic cancer patients receiving epoetin alfa therapy. Cancer. 2002 Aug 15;95(4):888-95. doi: 10.1002/cncr.10763.
- Corona LP, Andrade FCD, da Silva Alexandre T, de Brito TRP, Nunes DP, de Oliveira Duarte YA. Higher hemoglobin levels are associated with better physical performance among older adults without anemia: a longitudinal analysis. BMC Geriatr. 2022 Mar 21;22(1):233. doi: 10.1186/s12877-022-02937-4.
- Yenamandra A, Marjoncu D. Voxelotor: A Hemoglobin S Polymerization Inhibitor for the Treatment of Sickle Cell Disease. J Adv Pract Oncol. 2020 Nov-Dec;11(8):873-877. doi: 10.6004/jadpro.2020.11.8.7. Epub 2020 Nov 1.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de outubro de 2023
Conclusão Primária (Real)
17 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
5 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de setembro de 2023
Primeira postagem (Real)
5 de setembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- U23-02-4988
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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