早期の明らかなハンチントン病の成人におけるER2001静脈注射による安全性と忍容性の研究

包含基準:

1. 患者は、スクリーニング時に書面による研究インフォームド・コンセントフォーム（ICF）を理解する能力を文書化しており、あらゆる研究手順の前に署名された書面によるインフォームド・コンセントを提出している。
2. 25 年から 55 年まで。 性別は限定されません。
3. UHDRS 総機能能力 (TFC) スコア 9 ～ 13 および診断分類レベル (DCL) 4 によって定義される早期マニフェスト HD。
4. 40 以上の CAG リピートが存在する HTT 遺伝子拡大検査。
5. MRI スキャンを受け、それに耐えられる能力。
6. 腰椎穿刺を受け、それに耐える能力。
7. 運動症状、行動症状、認知症状に対して投与されたすべての HD 薬は、スクリーニング前の 3 か月間安定していました。
8. 他の併用薬はスクリーニング前の 1 か月間安定していました。
9. 研究治療の投与前に測定された臓器機能。
10. 閉経後、または妊娠の可能性のある女性が妊娠できない状態にあることの証拠。 男性患者は、治療中、および妊婦または妊娠の可能性のある女性と性交する場合、ER2001の最後の投与後6か月間はコンドームを使用しなければなりません。 男性患者の女性パートナーも、妊娠の可能性がある場合には、非常に効果的な避妊法を使用する必要があります。

除外基準:

1. -スクリーニング前の12か月以内に病院への来院および/またはケアレベルの変更を必要とした自殺未遂または計画を伴う自殺念慮（すなわち、積極的な自殺念慮）の病歴。
2. 現在の活動性精神病、混乱状態、または暴力的行動。
3. 出血傾向または凝固障害の病歴;現時点で出血傾向や凝固障害の証拠がないことを研究者が確認している限り。
4. 補正されたQT間隔（QTc）が480ミリ秒を超えるECG、および/または研究者によって判断された制御されていない心臓状態の兆候（例：心臓の状態） 不安定な虚血、制御されていない心室性不整脈、最近（3か月以内）の心筋梗塞、うっ血性心不全、電解質障害など）
5. HIV、梅毒トレポネーマ、B型肝炎、またはC型肝炎に感染している患者。
6. 予防治療としての抗レトロウイルス薬を含む、抗レトロウイルス薬の服用が必要です。
7. 現在または再発する疾患、感染症、またはその他の重大な併発病状または薬物療法により、臨床評価および検査室評価が混乱する可能性があり、あるいは対象の安全性や脳神経外科処置を受ける能力、あるいは手順や研究訪問スケジュールに従う能力に影響を与える可能性があります。
8. 慢性片頭痛の臨床診断。
9. 埋め込まれた脳深部刺激装置、脳室腹膜またはその他の CSF シャント、またはその他の埋め込みカテーテルの存在。
10. スクリーニング期間中の中央読み取りMRIスキャンによって評価された既存の構造的脳病変（腫瘍、動静脈奇形など）。
11. 遺伝子治療、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）などのRNAまたはDNA治験薬、細胞移植、またはその他の実験的な脳手術の病歴。
12. -スクリーニング前の4週間以内の治験療法による治療、または治験療法の5薬物除去半減期のいずれか長い方。
13. 患者に腰椎穿刺を行うことができない、または安全ではない。
14. 治験責任医師の判断では、パーキンソン病、多系統萎縮症、および他のジストニア疾患が組み合わされている可能性があります。
15. ER2001の配合成分に対して過敏症を示す患者。
16. スクリーニングから5年以内の悪性腫瘍。ただし、治療が成功した皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌、または子宮頸部の上皮内癌を除く。
17. 明示的な薬理学的介入および非薬理学的介入を含む介入臨床研究への同時参加または同時参加の計画。 観察研究は受け入れられます。
18. 治験責任医師の判断により、患者の安全な治験への参加および完了を妨げる、重篤な病状または臨床検査値、バイタルサイン、またはスクリーニング時の異常。