小児および若年成人における運動異常性脳性麻痺に対する集束超音波淡蒼球切除術
2026年6月9日 更新者：Chima Oluigbo、Children's National Research Institute
小児および若年成人における運動異常性脳性麻痺に対する集束超音波淡蒼球切除術の安全性と生活の質への影響
提案された研究の主な目的は、運動障害性脳性麻痺による治療抵抗性の続発性ジストニア患者の淡蒼球（GPi）に両側または片側の病変を作成するためのツールとしてのExAblate経頭蓋MRgFUSの安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
提案された研究の主な目的は、運動障害性脳性麻痺による治療抵抗性の続発性ジストニア患者の淡蒼球（GPi）に両側または片側の病変を作成するためのツールとしてのExAblate経頭蓋MRgFUSの安全性を評価することです。
第二の目的は、小児および若年成人の運動異常性脳性麻痺に対する集束超音波による両側および片側の淡蒼球切除術が生活の質に及ぼす影響を評価することです。 さらに、これらの患者の運動発達、痛みの知覚、言語、記憶、注意、認知に対する両側淡蒼球切除術の影響も評価されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Chima Oluigbo, MD
- 電話番号：2024763531
- メール：coluigbo@childrensnational.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Saige Teti
- 電話番号：2024763755
- メール：sateti@childrensnational.org
研究場所
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Children's National Hospital
-
コンタクト：
- Chima Oluigbo, MD
- 電話番号：2024763531
- メール：coluigbo@childrensnational.org
-
コンタクト：
- Saige Teti, BA
- 電話番号：2024763020
- メール：sateti@childrensnational.org
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 担当医師は、この患者の脳性麻痺による続発性ジストニアの治療に GPi-DBS または淡蒼球切除術を選択しました。
- 患者および/または法定代理人が、患者が未成年であるか、または自ら同意を与える能力がない場合、治療として淡蒼球切除術を選択した場合
- 未成年の患者が研究の要件を理解できる場合、治験に参加する同意が必要です
- 入学時の年齢 8～22歳
- 周産期低酸素損傷による脳性麻痺による続発性ジストニアの診断
- 抗ジストニア薬物療法は不十分
- 過去 30 日間に安定した抗ジストニア薬を投与されている
- MRI で内淡蒼球 (後部) と視床 (運動部分) が無傷であること (可能であれば 2 年以内)
- 直ちに整形外科的介入が必要となる、機能喪失を伴う重度の骨格変形が固定されていない
- 患者が未成年であるか、研究に参加することに自ら同意する能力がない場合には、患者または法定代理人の十分なコンプライアンス
- 患者が未成年であるか、または自ら同意を与えることができない場合、患者および/または法的代理人からの研究参加に対するインフォームドコンセント
- 患者および/または法定代理人は、患者が未成年である場合、または患者自身が同意する能力がない場合、研究の要件および治療手順を理解し、研究特有の検査または手順を実施する前に書面によるインフォームドコンセントを提供します。
除外基準:
- 既知の原発疾患を患っている患者（例： DYT1) または特発性ジストニア
- 頭部制御の完全な喪失を伴う重度の軸性筋緊張低下（例: SATCo スコアの「胸部上部レベル」でのコントロールの欠如）（薬物効果は除外）
- 固定された片側ジストニア
- 膝および肘の屈筋および伸筋の重度の痙縮（修正アッシュワーススケール>3）
- 直ちに整形外科的介入が必要となる、機能喪失を伴う重度の骨格収縮を修正
- 他の重篤な神経疾患を併発している患者（例：脳腫瘍、神経変性疾患、外傷など）
- 将来的にMRIの使用が必要になる可能性がある状態
- DBS手術を禁忌とする頭蓋内異常または病状
- DBS手術を禁忌とする神経心理学的スクリーニング評価の所見
- 現在の薬物乱用および/またはアルコール乱用
- 抗けいれん治療に反応しない頻繁な大発作の病歴
- その他の能動的な埋め込み型デバイス（例: 人工内耳、ペースメーカーなど）は、オンでもオフでも、デバイスの機能を妨げない限り許可されます。
- DBS リードの存在は、MRI 環境におけるこれらの強磁性デバイスのリスクによるものです。
- 身体のあらゆる領域における神経刺激不耐症の病歴。
- 現在抗凝固薬を服用中ですが、周術期には中止できません。
- 生存期間が24か月未満の末期疾患を含む、研究手順を妨げる可能性がある、または研究エンドポイントの評価を混乱させる可能性がある重大な病状。
- 同時に、または過去 30 日以内に別の薬剤、機器、または生物製剤の治験に参加した。その他の治験への参加は、主任研究者の承認を受ける必要があります。
- 授乳中の女性、または尿妊娠検査が陽性で妊娠の可能性がある女性、または性的に活動的な場合は、あらゆる形態のホルモン避妊法（「抗ベビーピル」、ホルモン絆創膏、NuvaRing®、Implanon®、ホルモン貯蔵注射、避妊コイル）、卵管結紮（女性の不妊手術）。 あるいは、子供を産む可能性のある女性が性的に禁欲している。
- 担当麻酔科医の判断により、麻酔禁忌のある被験者
- 全身麻酔を受けることを望まない、または全身麻酔を受けることができない被験者
- 被験者の安全性またはデータの品質を損なうと研究者が判断した状態または異常の存在。
- 最小頭囲 < 49cm
- 頭蓋骨密度比 (SDR) <0.40。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：集束超音波淡蒼球切除術
運動障害性脳性麻痺による薬剤抵抗性の続発性ジストニアを患い、集束超音波淡蒼球切除術を受けた8歳から22歳の小児および若年成人患者
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運動障害性脳性麻痺による治療抵抗性の続発性ジストニア患者の淡蒼球 (GPi) に両側または片側の病変を作成するためのツールとしての ExAblate 経頭蓋 MR 誘導集束超音波の使用
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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機器関連および処置関連の有害事象（AE）の発生率と重症度
時間枠：2年
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安全性は、最初の治療日の来院から治療後 24 か月の時点までのデバイス関連および処置関連の有害事象 (AE) の発生率と重症度の評価によって決定されます。
すべての AE は、デバイスとアブレーション手順に関連して報告され、分類されます。
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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バーク・ファーン・マースデン・ジストニア評価スケールの動作と障害
時間枠：2年
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発話と嚥下の評価。
スコア範囲: 0 ～ 30、0 は完全な独立性を示し、30 は完全な依存性を示します。
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2年
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ファミリースケール (FaBel)
時間枠：2年
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介護者の負担の評価。
スコア範囲: 0 ～ 84、0 は負担がないことを示し、84 は非常に重度の負担を示します。
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2年
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カナダの職業パフォーマンス測定 (COPM)
時間枠：2年
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日常生活活動の評価。
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2年
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総運動機能測定 (GMFM-66)
時間枠：2年
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身体障害の評価。
スコア範囲: 0 ～ 3、0 はパフォーマンスがないことを示し、3 は完全なパフォーマンスを示します。
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2年
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総運動機能分類システム (GMFCS)
時間枠：2年
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身体障害の程度。
スコア範囲: 1 ～ 5、1 は制限がないことを示し、5 は重大な制限を示します。
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2年
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生活の質の評価のためのSF-36
時間枠：2年
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被験者の生活の質の評価。
スコア範囲: 0 ～ 100、0 は悪い健康状態を示し、100 は優れた健康状態を示します。
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2年
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介護者の優先順位と障害のある子どもの健康指標 (CPCHILD)
時間枠：2年
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介護者と被験者の生活の質の評価。
スコア範囲: 0 ～ 100、0 は悪いスコアを示し、100 は優れたスコアを示します。
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2年
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フレンチセイ構音障害の評価
時間枠：2年
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発話と嚥下の評価。
スコア範囲:
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2年
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認知力の評価
時間枠：2年
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スナイデルス・オーメン非言語知能検査 (SON-R)
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2年
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長所と困難さのアンケート
時間枠：2年
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気分と注意力の評価。
スコア範囲: 0 ～ 40、0 は正常を示し、40 は異常を示します。
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2年
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注意力の評価
時間枠：2年
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アテンションネットワークテスト (ANT)
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2年
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認知力の評価
時間枠：2年
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非言語学習テスト (NVLT)
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2年
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ウォン・ベイカー・フェイスズ
時間枠：2年
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痛みの評価。
スコア範囲; 0 ～ 10、0 は痛みがないことを示し、10 は最もひどい痛みを示します。
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2年
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タルデュースケール
時間枠：2年
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痙縮の重症度の評価。
スコア範囲: 0 ～ 5、0 は抵抗がないことを示し、5 は動きがないことを示します。
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2年
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ジスキネジア障害スケール (DIS)
時間枠：2年
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舞踏病およびジストニアの重症度の評価。
スコア範囲: 0 ～ 576、0 はジストニアがないことを示し、576 は非常に重度のジストニアを示します。
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2年
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バリー・オルブライト ジストニア スケール
時間枠：2年
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スコア範囲: 0 ～ 32、0 はジストニアがないことを示し、32 は重度のジストニアを示します。
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Chima Oluigbo, MD、Children's National Hospital, Washington, DC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月26日
一次修了 (推定)
2028年8月1日
研究の完了 (推定)
2028年8月1日
試験登録日
最初に提出
2023年5月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月12日
最初の投稿 (実際)
2023年9月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月9日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。