Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kohdennettu ultraäänipallidotomia dyskineettiseen aivohalvaukseen lapsilla ja nuorilla aikuisilla

tiistai 9. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Chima Oluigbo, Children's National Research Institute

Lasten ja nuorten aikuisten dyskineettisen aivohalvauksen hoitoon kohdistetun ultraäänipallidotomian turvallisuus ja vaikutus elämänlaatuun

Ehdotetun tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ExAblate Transkraniaalisen MRgFUS:n turvallisuutta välineenä kahden- tai yksipuolisten leesioiden luomiseksi globus pallidukseen (GPi) potilailla, joilla on dyskineettisen aivohalvauksen aiheuttama hoitoon reagoimaton sekundaarinen dystonia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotetun tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ExAblate Transkraniaalisen MRgFUS:n turvallisuutta työkaluna kahden- tai toispuolisten leesioiden luomiseen globus pallidukseen (GPi) potilailla, joilla on dyskineettisen aivohalvauksen aiheuttama hoitoon reagoimaton sekundaarinen dystonia.

Toissijainen on arvioida fokusoidun ultraäänitutkimuksen vaikutusta elämänlaatuun dyskineettisen aivohalvauksen kahden- ja toispuolisen pallidotomian vaikutusta lasten ja nuorten aikuisten potilaiden elämänlaatuun. Lisäksi arvioidaan kahdenvälisen pallidotomian vaikutus motoriseen kehitykseen, kivun havaitsemiseen, puheeseen, muistiin, huomiokykyyn ja kognitioon näillä potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hoitava lääkäri on valinnut GPi-DBS:n tai pallidotomian tämän potilaan aivohalvauksen aiheuttaman sekundaarisen dystonian hoitoon.
  • Potilas ja/tai laillinen edustaja, jos potilas on alaikäinen tai ei pysty antamaan itse suostumusta, on valinnut hoidoksi pallidotomian
  • Alaikäisen potilaan suostumus tutkimukseen osallistumiseen vaaditaan, jos hän pystyy ymmärtämään tutkimuksen vaatimukset
  • Ilmoittautumisikä 8-22 vuotta
  • Perinataalisen hypoksisen vamman aiheuttaman aivohalvauksen aiheuttaman sekundaarisen dystonian diagnoosi
  • Antidystoninen farmakoterapia riittämätön
  • Stabiili antidystoninen lääkitys viimeisten 30 päivän aikana
  • Globus pallidus internus (pars posterior) ja talamus (motorinen osa) ehjät magneettikuvauksessa (ei vanhempi kuin 2 vuotta - jos mahdollista)
  • Ei kiinteitä vakavia luuston muodonmuutoksia, joihin liittyy toiminnan menetys, jotka vaativat välitöntä ortopedista kirurgista toimenpidettä
  • Potilaan tai laillisen edustajan riittävä suostumus, jos potilas on alaikäinen tai ei pysty antamaan itse suostumusta tutkimukseen osallistumiseen
  • Potilaan ja/tai laillisen edustajan tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen, jos potilas on alaikäinen tai ei pysty antamaan suostumustaan ​​itse
  • Potilas ja/tai laillinen edustaja, jos potilas on alaikäinen tai ei pysty antamaan itse suostumusta, ymmärtää tutkimusvaatimukset ja hoitomenetelmät ja antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimuskohtaisten testien tai toimenpiteiden suorittamista

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on tiedossa ensisijainen (esim. DYT1) tai idiopaattinen dystonia
  • Vaikea aksiaalinen hypotonia, johon liittyy pään hallinnan täydellinen menetys (esim. kontrollin puuttuminen "ylemmällä rintakehän tasolla" SATCo-pisteissä) (lääkevaikutus poissuljettu)
  • Kiinteä hemidystonia
  • Vakava spastisuus polven ja kyynärpään koukistajissa ja ojentajalihaksissa (muunnettu Ashworth-asteikko >3)
  • Korjatut vakavat luuston supistukset, joihin liittyy toiminnan menetys ja jotka vaativat välitöntä ortopedista kirurgista toimenpidettä
  • Potilaat, joilla on muita vakavia samanaikaisia ​​neurologisia sairauksia (esim. aivokasvain, hermostoa rappeuttavat sairaudet, traumat jne.)
  • Tila, joka todennäköisesti vaatii MRI:n käyttöä tulevaisuudessa
  • Mikä tahansa kallonsisäinen poikkeavuus tai sairaus, joka olisi vasta-aiheinen DBS-leikkaukselle
  • Kaikki neuropsykologisen seulontaarvioinnin löydökset, jotka olisivat vasta-aiheisia DBS-leikkaukselle
  • Mikä tahansa nykyinen huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö
  • Kaikki toistuvat grand-mal-kohtaukset ilman vastetta kouristushoitoon
  • Mikä tahansa muu aktiivinen implantoitu laite (esim. Sisäkorvaistute, sydämentahdistin), olivatpa ne päällä tai pois päältä, ovat sallittuja edellyttäen, että ne eivät häiritse laitteen toimintaa.
  • DBS:n läsnäolo johtuu näiden ferromagneettisten laitteiden riskeistä MRI-ympäristössä.
  • Aiempi neurostimulaatio-intoleranssi millä tahansa kehon alueella.
  • Tällä hetkellä kaikki antikoagulanttilääkkeet, joita ei voida keskeyttää perioperatiivisen jakson aikana.
  • Mikä tahansa merkittävä sairaus, joka todennäköisesti häiritsee tutkimusmenetelmiä tai todennäköisesti hämmentää tutkimuksen päätepisteiden arviointia, mukaan lukien mikä tahansa terminaalinen sairaus, jonka eloonjäämisaika on alle 24 kuukautta.
  • Osallistuminen toiseen lääke-, laite- tai biologiseen tutkimukseen samanaikaisesti tai edellisten 30 päivän aikana; Päätutkijan tulee hyväksyä kaikki muu tutkimukseen osallistuminen.
  • Imettävä tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, jolla on positiivinen virtsaraskaustesti tai - jos henkilö on seksuaalisesti aktiivinen - ei käytä riittävää ehkäisyä, jonka Pearl-indeksi on alle 1 %, mukaan lukien kaikki hormonaaliset ehkäisymuodot ("antibabypilleri", hormonilaastari, NuvaRing®, Implanon®, hormonaaliset depot-injektiot, ehkäisykierukka), munanjohtimen side (naisten sterilointi). Vaihtoehtoisesti hedelmällisessä iässä oleva nainen on seksuaalisesti pidättyväinen.
  • Koehenkilöt, joilla on vasta-aiheet anestesialle hoitavan anestesialääkärin arvion mukaan
  • Koehenkilöt, jotka eivät halua tai eivät pysty käymään yleisanestesiassa
  • Sellaisen tilan tai poikkeavuuden olemassaolo, joka tutkijan mielestä vaarantaisi tutkittavan turvallisuuden tai tietojen laadun.
  • Minimi päänympärys < 49 cm
  • Kallon tiheyssuhde (SDR) <0,40.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohdistettu ultraäänipallidotomia
Lapset ja nuoret aikuiset 8–22-vuotiaat potilaat, joilla on dyskineettisen aivohalvauksen aiheuttama farmakoresistentti sekundaarinen dystonia, joille on tehty fokusoitu ultraäänipallidotomia
Laite: Kohdistettu ultraäänipallidotomia
ExAblate Transkraniaalisen MR-ohjatun fokusoidun ultraäänen käyttö työkaluna kahden- tai yksipuolisten leesioiden luomiseen globus pallidukseen (GPi) potilailla, joilla on dyskineettisen aivohalvauksen aiheuttama hoitoon reagoimaton sekundaarinen dystonia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laitteisiin ja toimenpiteisiin liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
Turvallisuus määritetään arvioimalla laitteeseen ja toimenpiteeseen liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus ensimmäisestä hoitopäivän käynnistä 24 kuukauden hoidon jälkeiseen ajankohtaan. Kaikki AE-tapahtumat raportoidaan ja luokitellaan laitteeseen liittyviksi verrattuna ablaatiomenettelyyn.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Burke-Fahn-Marsden-Dystonia Rating Asteikolla liike ja vammaisuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
Puheen ja nielemisen arviointi. Pisteiden vaihteluväli: 0-30, 0 tarkoittaa täydellistä riippumattomuutta, 30 täydellistä riippuvuutta.
2 vuotta
Perhevaaka (FaBel)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Omaishoitajan taakan arviointi. Pisteiden vaihteluväli: 0-84, 0 tarkoittaa, että ei rasitusta, 84 tarkoittaa erittäin vakavaa taakkaa.
2 vuotta
Canadian Occupational Performance Measure (COPM)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Arkipäivän toimintojen arviointi.
2 vuotta
Moottorin kokonaistoiminnan mitta (GMFM-66)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Fyysisen vamman arviointi. Pisteiden vaihteluväli: 0-3, 0 tarkoittaa, että suorituskykyä ei ole, 3 tarkoittaa täydellistä suorituskykyä.
2 vuotta
Bruttomoottoritoimintojen luokitusjärjestelmä (GMFCS)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Fyysisen vamman aste. Pisteiden vaihteluväli: 1-5, 1 tarkoittaa, että rajoituksia ei ole, 5 tarkoittaa vakavia rajoituksia.
2 vuotta
SF-36 elämänlaadun arviointiin
Aikaikkuna: 2 vuotta
Tutkittavan elämänlaadun arviointi. Pisteiden vaihteluväli: 0-100, 0 tarkoittaa huonoa terveydentilaa, 100 tarkoittaa erinomaista terveydentilaa.
2 vuotta
Omaishoitajan prioriteetit ja vammaisten lasten terveysindeksi (CPCHILD)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Omaishoitajan ja tutkittavan elämänlaadun arviointi. Pisteiden vaihteluväli: 0-100, 0 tarkoittaa huonoa pistettä, 100 tarkoittaa erinomaista tulosta.
2 vuotta
Frenchay Dysartria -arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Puheen ja nielemisen arviointi. Pisteiden vaihteluväli:
2 vuotta
Kognition arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Snijders-Oomen-ei-verbaalinen älykkyystesti (SON-R)
2 vuotta
Vahvuudet ja vaikeudet -kysely
Aikaikkuna: 2 vuotta
Mielialan ja huomion arviointi. Pisteiden vaihteluväli: 0-40, 0 tarkoittaa normaalia, 40 tarkoittaa epänormaalia.
2 vuotta
Tarkkailun arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Huomioverkkotesti (ANT)
2 vuotta
Kognition arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
Ei-verbaalisen oppimisen testi (NVLT)
2 vuotta
Wong Bakerin kasvot
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kivun arviointi. Pisteiden vaihteluväli; 0-10, 0 tarkoittaa, ettei kipua, 10 tarkoittaa pahinta kipua.
2 vuotta
Tardieu-asteikko
Aikaikkuna: 2 vuotta
Spastisuuden vakavuuden arviointi. Pistealue: 0-5, 0 ei vastusta, 5 ei liikettä.
2 vuotta
Dyskinesian heikkenemisasteikko (DIS)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Korean ja dystonian vakavuuden arviointi. Pisteiden vaihteluväli: 0-576, 0 tarkoittaa, että dystoniaa ei ole, 576 tarkoittaa erittäin vakavaa dystoniaa.
2 vuotta
Barry Albrightin dystonia-asteikko
Aikaikkuna: 2 vuotta
Pisteiden vaihteluväli: 0-32, 0 tarkoittaa, että dystoniaa ei ole, 32 tarkoittaa vakavaa dystoniaa.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's National Research Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Chima Oluigbo, MD, Children's National Hospital, Washington, DC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • G230044

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa