Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fókuszált ultrahangos pallidotómia diszkinetikus cerebrális bénulásra gyermekeknél és fiatal felnőtteknél

2024. február 8. frissítette: Chima Oluigbo, Children's National Research Institute

A diszkinetikus cerebrális bénulás miatt végzett fókuszált ultrahangos pallidotómia biztonsága és életminőségre gyakorolt ​​hatása gyermekeknél és fiatal felnőtteknél

A javasolt tanulmány elsődleges célja az ExAblate Transcranialis MRgFUS biztonságosságának értékelése, mint a globus pallidus (GPi) kétoldali vagy egyoldali elváltozásainak létrehozására szolgáló eszköz olyan betegeknél, akik diszkinetikus cerebrális bénulás miatt kezelésre refrakter másodlagos dystoniában szenvednek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A javasolt vizsgálat elsődleges célja az ExAblate Transcranialis MRgFUS biztonságosságának értékelése, mint a globus pallidus (GPi) kétoldali vagy egyoldali elváltozásainak létrehozására szolgáló eszköz olyan betegeknél, akik diszkinetikus cerebrális bénulás miatt kezelésre refrakter másodlagos dystoniában szenvednek.

A másodlagos a fókuszált ultrahangos bilaterális és egyoldali pallidotómia életminőségre gyakorolt ​​hatásának felmérése dyskineticus cerebrális bénulás esetén gyermekeknél és fiatal felnőtteknél. Ezenkívül értékelni fogják a kétoldali pallidotomia hatását a motoros fejlődésre, a fájdalomérzékelésre, a beszédre, a memóriára, a figyelemre és a kognitív képességekre ezeknél a betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A kezelőorvos a GPi-DBS-t vagy a pallidotomiát választotta a cerebrális bénulás okozta másodlagos dystonia kezelésére ennél a betegnél.
  • A beteg és/vagy törvényes képviselője, ha a beteg kiskorú, vagy nem képes beleegyezését adni, kezelésként pallidotomiát választott
  • A kiskorú beteg vizsgálatában való részvételhez hozzájárulás szükséges, ha képes megérteni a vizsgálati követelményeket
  • Jelentkezési kor 8-22 év
  • A perinatális hipoxiás sérülés okozta cerebrális bénulás okozta másodlagos dystonia diagnózisa
  • Az anti-disztóniás farmakoterápia elégtelen
  • Stabil anti-disztóniás gyógyszer az elmúlt 30 napban
  • Globus pallidus internus (pars posterior) és thalamus (motoros rész) ép MRI-n (lehetőség szerint 2 évnél nem régebbi)
  • Nincsenek rögzített súlyos, funkcióvesztéssel járó csontdeformációk, amelyek azonnali ortopédiai sebészeti beavatkozást igényelnek
  • A beteg vagy a törvényes képviselő megfelelő együttműködése, ha a beteg kiskorú, vagy nem képes saját maga beleegyezését adni a vizsgálatban való részvételhez
  • Tájékozott beleegyezése a vizsgálatban való részvételhez a betegtől és/vagy törvényes képviselőtől, ha a beteg kiskorú vagy nem képes saját maga beleegyezését adni
  • A beteg és/vagy törvényes képviselője, ha a beteg kiskorú, vagy nem képes saját maga beleegyezését adni, megérti a vizsgálati követelményeket és a kezelési eljárásokat, és írásos beleegyezését adja, mielőtt bármilyen vizsgálatra specifikus vizsgálatot vagy eljárást végeznek.

Kizárási kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknél ismert elsődleges (pl. DYT1) vagy idiopátiás dystonia
  • Súlyos axiális hipotónia a fejkontroll teljes elvesztésével (pl. kontroll hiánya a "felső mellkasi szinten" a SATCo pontszámban) (gyógyszerhatás kizárva)
  • Rögzített hemi-dystonia
  • Súlyos spaszticitás a térd- és könyökhajlítókban és -feszítőkben (módosított Ashworth-skála >3)
  • Javított súlyos csontösszehúzódások funkcióvesztéssel, amelyek azonnali ortopédiai sebészeti beavatkozást igényelnek
  • Más súlyos egyidejű neurológiai betegségben szenvedő betegek (például agydaganat, neurodegeneratív betegségek, trauma stb.)
  • Olyan állapot, amely valószínűleg a jövőben MRI alkalmazását teszi szükségessé
  • Bármilyen koponyán belüli rendellenesség vagy egészségügyi állapot, amely ellenjavallt DBS műtétet
  • A neuropszichológiai szűrővizsgálatok minden olyan megállapítása, amely ellenjavallná a DBS-műtétet
  • Bármilyen aktuális kábítószerrel és/vagy alkohollal való visszaélés
  • Bármilyen kórtörténetben előfordult gyakori grand-mal rohamok görcsoldó kezelésre adott válasz nélkül
  • Bármilyen más aktív beültetett eszköz (pl. Cochleáris implantátum, pacemaker), akár be-, akár kikapcsolt állapotban megengedett, feltéve, hogy nem zavarja a készülék működését.
  • A DBS jelenléte ezeknek a ferromágneses eszközöknek az MRI-környezetben fennálló kockázatai miatt vezet.
  • A kórtörténetben előfordult neurostimulációs intolerancia a test bármely területén.
  • Jelenleg minden olyan véralvadásgátló gyógyszert szed, amelyet a perioperatív időszakban nem lehet abbahagyni.
  • Bármilyen jelentős egészségügyi állapot, amely valószínűleg megzavarja a vizsgálati eljárásokat, vagy megzavarja a vizsgálat végpontjainak értékelését, beleértve a 24 hónapnál kisebb túlélést jelentő terminális betegséget.
  • Részvétel egy másik gyógyszer-, eszköz- vagy biológiai vizsgálatban egyidejűleg vagy az azt megelőző 30 napon belül; minden más vizsgálatban való részvételt a kutatásvezetőnek jóvá kell hagynia.
  • Szoptató vagy fogamzóképes nő, akinek pozitív a vizelet terhességi tesztje, vagy - ha egy személy szexuálisan aktív - nem alkalmaz elegendő fogamzásgátlást 1%-nál alacsonyabb Pearl-index mellett, beleértve a hormonális fogamzásgátlás minden formáját ("antibabatabletta", hormonális gipsz, NuvaRing®, Implanon®, hormondepot injekciók, fogamzásgátló spirál), a petevezeték lekötés (női sterilizáció). Alternatív megoldásként a fogamzóképes nő szexuálisan absztinens.
  • Azok az alanyok, akiknél a kezelő aneszteziológus megítélése szerint ellenjavallatok vannak az érzéstelenítésre
  • Azok az alanyok, akik nem akarnak vagy nem tudnak átesni az általános érzéstelenítésen
  • Olyan állapot vagy rendellenesség jelenléte, amely a nyomozó megítélése szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy az adatok minőségét.
  • Minimális fejkörfogat < 49 cm
  • Koponyasűrűség-arány (SDR) <0,40.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fókuszált ultrahangos pallidotómia
8 és 22 év közötti, gyógyszerrezisztens másodlagos dystóniában szenvedő, diszkinetikus cerebrális bénulás miatt szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegek, akiknél fókuszált ultrahangos pallidotómiát végeztek
Eszköz: Fókuszált ultrahangos pallidotómia
Az ExAblate Transcranialis MR által irányított fókuszált ultrahang használata a globus pallidus (GPi) kétoldali vagy egyoldali elváltozásainak létrehozására olyan betegeknél, akik diszkinetikus cerebrális bénulás miatt kezelésre refrakter másodlagos dystoniában szenvednek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az eszközzel és az eljárással összefüggő nemkívánatos események (AE) előfordulása és súlyossága
Időkeret: 2 év
A biztonságot az eszközzel és az eljárással összefüggő nemkívánatos események (AE) előfordulásának és súlyosságának értékelése határozza meg az első kezelési napi látogatástól a kezelést követő 24 hónapig. Minden nemkívánatos esemény jelentésre kerül, és az eszközhöz kapcsolódó kategóriákba sorolják az ablációs eljárással összehasonlítva.
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Burke-Fahn-Marsden-Dystonia Rating Skála mozgás és fogyatékosság
Időkeret: 2 év
A beszéd és a nyelés értékelése. Pontszámtartomány: 0-30, a 0 a teljes függetlenséget, a 30 a teljes függést.
2 év
Családi skála (FaBel)
Időkeret: 2 év
A gondozók terheinek felmérése. Pontszámtartomány: 0-84, a 0 azt jelzi, hogy nincs terhelés, a 84 azt jelenti, hogy nagyon súlyos terhelés.
2 év
Canadian Occupational Performance Measure (COPM)
Időkeret: 2 év
A mindennapi élet tevékenységeinek értékelése.
2 év
Bruttó motorfunkció mértéke (GMFM-66)
Időkeret: 2 év
A testi fogyatékosság felmérése. Pontszámtartomány: 0-3, a 0 a nem teljesítményt, a 3 a teljes teljesítményt jelzi.
2 év
Bruttó motorfunkciók osztályozási rendszere (GMFCS)
Időkeret: 2 év
A fizikai károsodás mértéke. Pontszámtartomány: 1-5, az 1 azt jelenti, hogy nincsenek korlátozások, az 5 a súlyos korlátozásokat.
2 év
SF-36 az életminőség felmérésére
Időkeret: 2 év
Az alany életminőségének értékelése. Pontszámtartomány: 0-100, a 0 a rossz egészségi állapotot, a 100 a kiváló egészségi állapotot jelzi.
2 év
A gondozói prioritások és a fogyatékossággal élő gyermekek egészségi mutatója (CPCHILD)
Időkeret: 2 év
A gondozók és az alanyok életminőségének értékelése. Pontszámtartomány: 0-100, a 0 a rossz pontszámot, a 100 a kiváló pontszámot jelöli.
2 év
Frenchay Dysarthria felmérés
Időkeret: 2 év
A beszéd és a nyelés értékelése. Pontszám tartomány:
2 év
A megismerés értékelése
Időkeret: 2 év
Snijders-Oomen-Non-verbális intelligenciateszt (SON-R)
2 év
Erősségek és nehézségek kérdőíve
Időkeret: 2 év
Hangulat és figyelem felmérése. Pontszámtartomány: 0-40, a 0 a normális, a 40 a kóros érték.
2 év
A figyelem értékelése
Időkeret: 2 év
Figyelmes hálózati teszt (ANT)
2 év
A megismerés értékelése
Időkeret: 2 év
Non-verbális tanulási teszt (NVLT)
2 év
Wong Baker arcai
Időkeret: 2 év
A fájdalom értékelése. Pontszám tartomány; 0-10, 0 azt jelzi, hogy nincs fájdalom, 10 a legrosszabb fájdalom.
2 év
Tardieu skála
Időkeret: 2 év
A spaszticitás súlyosságának értékelése. Pontszámtartomány: 0-5, a 0 azt jelzi, hogy nincs ellenállás, 5 azt, hogy nincs mozgás.
2 év
Dyskinesia Impairment Scale (DIS)
Időkeret: 2 év
A chorea és a dystonia súlyosságának értékelése. Pontszámtartomány: 0-576, a 0 azt jelzi, hogy nincs dystonia, 576 azt jelzi, hogy nagyon súlyos dystonia.
2 év
Barry Albright Disztónia Skála
Időkeret: 2 év
Pontszámtartomány: 0-32, a 0 azt jelzi, hogy nincs dystonia, 32 azt jelzi, hogy súlyos dystonia.
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's National Research Institute

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Chima Oluigbo, MD, Children's National Hospital, Washington, DC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. január 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. május 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 12.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • G230044

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Agyi bénulás, diszkinetikus

Klinikai vizsgálatok a Fókuszált ultrahangos pallidotómia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel