Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skoncentrowana pallidotomia ultradźwiękowa w leczeniu dyskinetycznego porażenia mózgowego u dzieci i młodych dorosłych

8 lutego 2024 zaktualizowane przez: Chima Oluigbo, Children's National Research Institute

Bezpieczeństwo i wpływ na jakość życia zogniskowanej pallidotomii ultradźwiękowej w leczeniu dyskinetycznego porażenia mózgowego u dzieci i młodych dorosłych

Podstawowym celem proponowanego badania jest ocena bezpieczeństwa ExAblate Transcranial MRgFUS jako narzędzia do tworzenia obustronnych lub jednostronnych zmian w gałce bladej (GPi) u pacjentów z oporną na leczenie dystonią wtórną w przebiegu dyskinetycznego porażenia mózgowego

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowym celem proponowanego badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania preparatu ExAblate Transcranial MRgFUS jako narzędzia do tworzenia obustronnych lub jednostronnych zmian w gałce bladej (GPi) u pacjentów z oporną na leczenie dystonią wtórną w przebiegu dyskinetycznego porażenia mózgowego.

Drugim jest ocena wpływu na jakość życia skupionej ultrasonografii, obustronnej i jednostronnej pallidotomii w przypadku dyskinetycznego porażenia mózgowego u dzieci i młodych dorosłych. Ponadto oceniony zostanie wpływ obustronnej pallidotomii na rozwój motoryczny, percepcję bólu, mowę, pamięć, uwagę i funkcje poznawcze u tych pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Lekarz prowadzący wybrał GPi-DBS lub pallidotomię w leczeniu wtórnej dystonii spowodowanej porażeniem mózgowym u tego pacjenta
  • Pacjent i/lub jego przedstawiciel prawny, jeśli pacjent jest niepełnoletni lub nie jest w stanie samodzielnie wyrazić zgody, jako leczenie wybrał pallidotomię
  • Wymagana jest zgoda na udział w badaniu pacjenta małoletniego, jeżeli jest on w stanie zrozumieć wymagania badania
  • Wiek przy zapisie 8–22 lata
  • Rozpoznanie dystonii wtórnej spowodowanej porażeniem mózgowym spowodowanym okołoporodowym uszkodzeniem niedotleniowym
  • Farmakoterapia przeciwdystoniczna jest niewystarczająca
  • Stabilny lek przeciwdystoniczny w ciągu ostatnich 30 dni
  • Globus pallidus internus (część tylna) i wzgórze (część ruchowa) nienaruszone w badaniu MRI (nie starsze niż 2 lata – jeśli to możliwe)
  • Brak utrwalonych poważnych deformacji szkieletu z utratą funkcji, które wymagają natychmiastowej interwencji ortopedycznej
  • Wystarczająca zgoda pacjenta lub jego przedstawiciela prawnego w przypadku, gdy pacjent jest niepełnoletni lub nie jest w stanie samodzielnie wyrazić zgody na udział w badaniu
  • Świadoma zgoda pacjenta i/lub przedstawiciela prawnego na udział w badaniu, jeżeli pacjent jest niepełnoletni lub nie jest w stanie samodzielnie wyrazić zgody
  • Pacjent i/lub przedstawiciel prawny, jeśli pacjent jest niepełnoletni lub nie jest w stanie sam wyrazić zgody, rozumie wymagania badania i procedury leczenia oraz wyraża pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek badań lub procedur związanych z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z rozpoznaną chorobą pierwotną (np. DYT1) lub dystonia idiopatyczna
  • Ciężka hipotonia osiowa z całkowitą utratą kontroli nad głową (np. brak kontroli na „górnym poziomie klatki piersiowej” w skali SATCo) (wykluczony wpływ leku)
  • Naprawiono półdystonię
  • Ciężka spastyczność zginaczy i prostowników kolan, łokci (zmodyfikowana skala Ashwortha > 3)
  • Naprawiono poważne skurcze szkieletu z utratą funkcji, które wymagały natychmiastowej interwencji chirurga ortopedycznego
  • Pacjenci z inną ciężką współistniejącą chorobą neurologiczną (np. guzem mózgu, chorobami neurodegeneracyjnymi, urazem itp.)
  • Stan, który prawdopodobnie będzie wymagał w przyszłości wykonania rezonansu magnetycznego
  • Wszelkie nieprawidłowości wewnątrzczaszkowe lub stan chorobowy, który byłby przeciwwskazaniem do operacji DBS
  • Wszelkie wyniki badań przesiewowych neuropsychologicznych, które mogłyby stanowić przeciwwskazanie do operacji DBS
  • Jakiekolwiek aktualne nadużywanie narkotyków i/lub alkoholu
  • Jakakolwiek historia częstych napadów typu grand-mal bez odpowiedzi na leczenie przeciwdrgawkowe
  • Każde inne aktywne wszczepione urządzenie (np. Implant ślimakowy, rozrusznik serca), niezależnie od tego, czy są one włączone, czy wyłączone, będą dozwolone pod warunkiem, że nie zakłócają funkcjonowania urządzenia.
  • Obecność przewodów DBS ze względu na ryzyko związane z tymi urządzeniami ferromagnetycznymi w środowisku MRI.
  • Historia nietolerancji neurostymulacji w dowolnym obszarze ciała.
  • Obecnie na wszelkich lekach przeciwzakrzepowych, których nie można odstawić w okresie okołooperacyjnym.
  • Wszelkie istotne schorzenia, które mogą zakłócać procedury badania lub które mogą zakłócać ocenę punktów końcowych badania, w tym wszelkie choroby terminalne z przeżyciem <24 miesięcy.
  • Uczestnictwo w badaniu innego leku, urządzenia lub leku biologicznego jednocześnie lub w ciągu ostatnich 30 dni; każdy inny udział w badaniu powinien zostać zatwierdzony przez głównego badacza.
  • Kobieta karmiąca piersią lub mogąca zajść w ciążę, posiadająca pozytywny wynik testu ciążowego w moczu lub – jeśli dana osoba jest aktywna seksualnie – niestosująca wystarczającej antykoncepcji o wskaźniku Pearla mniejszym niż 1%, w tym wszystkich form antykoncepcji hormonalnej („tabletka antykoncepcyjna”, plaster hormonalny, NuvaRing®, Implanon®, zastrzyki hormonalne typu depot, spirala antykoncepcyjna), podwiązanie jajowodów (sterylizacja kobiet). Alternatywnie, kobieta w wieku rozrodczym jest wstrzemięźliwa seksualnie.
  • Osoby, które w ocenie prowadzącego anestezjologa mają przeciwwskazania do znieczulenia
  • Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą poddać się znieczuleniu ogólnemu
  • Występowanie stanu lub nieprawidłowości, które w opinii Badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub jakości danych.
  • Minimalny obwód głowy < 49cm
  • Współczynnik gęstości czaszki (SDR) <0,40.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Skoncentrowana pallidotomia ultradźwiękowa
Dzieci i młodzi dorośli w wieku od 8 do 22 lat z oporną na farmakoterapię wtórną dystonią spowodowaną dyskinetycznym porażeniem mózgowym, poddani pallidotomii zogniskowanej ultradźwiękami
Urządzenie: Skoncentrowana pallidotomia ultradźwiękowa
Zastosowanie przezczaszkowej ultrasonografii ExAblate pod kontrolą MR jako narzędzia do tworzenia obustronnych lub jednostronnych zmian w gałce bladej (GPi) u pacjentów z oporną na leczenie dystonią wtórną spowodowaną dyskinetycznym porażeniem mózgowym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z wyrobem i zabiegiem (AE)
Ramy czasowe: 2 lata
Bezpieczeństwo zostanie określone na podstawie oceny częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych związanych z urządzeniem i zabiegiem (AE) od pierwszej wizyty w dniu leczenia aż do 24 miesięcy po leczeniu. Wszystkie zdarzenia niepożądane zostaną zgłoszone i sklasyfikowane jako związane z wyrobem i procedurą ablacji.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny Burke-Fahna-Marsdena-dystonia ruch i niepełnosprawność
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena mowy i połykania. Zakres punktacji: 0-30, 0 oznacza całkowitą niezależność, 30 oznacza całkowitą zależność.
2 lata
Skala Rodzinna (FaBel)
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena obciążenia opiekunów. Zakres punktacji: 0-84, 0 oznacza brak obciążenia, 84 oznacza bardzo duże obciążenie.
2 lata
Kanadyjska miara wydajności zawodowej (COPM)
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena czynności życia codziennego.
2 lata
Pomiar funkcji silnika brutto (GMFM-66)
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena niepełnosprawności fizycznej. Zakres punktacji: 0-3, 0 oznacza brak wydajności, 3 oznacza pełną wydajność.
2 lata
System klasyfikacji funkcji motorycznych brutto (GMFCS)
Ramy czasowe: 2 lata
Stopień upośledzenia fizycznego. Zakres punktacji: 1-5, 1 oznacza brak ograniczeń, 5 oznacza poważne ograniczenia.
2 lata
SF-36 do oceny jakości życia
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena jakości życia pacjenta. Zakres punktacji: 0-100, 0 oznacza zły stan zdrowia, 100 oznacza doskonały stan zdrowia.
2 lata
Priorytety opiekunów i wskaźnik zdrowia dzieci w wieku życia osób niepełnosprawnych (CPCHILD)
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena jakości życia opiekunów i podmiotu. Zakres punktacji: 0-100, 0 oznacza zły wynik, 100 oznacza doskonały wynik.
2 lata
Ocena dyzartrii Frenchaya
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena mowy i połykania. Zakres punktacji:
2 lata
Ocena poznania
Ramy czasowe: 2 lata
Test inteligencji niewerbalnej Snijdersa-Oomena (SON-R)
2 lata
Kwestionariusz Mocnych i Trudności
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena nastroju i uwagi. Zakres punktacji: 0-40, 0 oznacza normę, 40 oznacza nieprawidłowość.
2 lata
Ocena uwagi
Ramy czasowe: 2 lata
Test sieci uwagi (ANT)
2 lata
Ocena poznania
Ramy czasowe: 2 lata
Test uczenia się niewerbalnego (NVLT)
2 lata
Twarze Wonga Bakera
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena bólu. Zakres punktacji; 0-10, 0 oznacza brak bólu, 10 oznacza najgorszy ból.
2 lata
Skala Tardieu
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena nasilenia spastyczności. Zakres punktacji: 0-5, 0 oznacza brak oporu, 5 oznacza brak ruchu.
2 lata
Skala Upośledzenia Dyskinez (DIS)
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena ciężkości pląsawicy i dystonii. Zakres punktacji: 0-576, 0 oznacza brak dystonii, 576 oznacza bardzo ciężką dystonię.
2 lata
Skala dystonii Barry'ego Albrighta
Ramy czasowe: 2 lata
Zakres punktacji: 0-32, 0 oznacza brak dystonii, 32 oznacza ciężką dystonię.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's National Research Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Chima Oluigbo, MD, Children's National Hospital, Washington, DC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • G230044

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Skoncentrowana pallidotomia ultradźwiękowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj