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AMT-260 片側性難治性内側側頭葉てんかんを有する成人における遺伝子治療研究 (GenTLE)

2026年8月20日 更新者：UniQure Biopharma B.V.

片側難治性内側側頭葉てんかん（MTLE）の成人を対象に磁気共鳴画像法（MRI）を介して投与されたAMT-260の安全性、忍容性、有効性を調査する多施設共同フェーズ1/2aファーストインヒューマン（FIH）試験) ガイド付き対流強化配送 (CED)

これは、片側性難治性内側側頭葉てんかん（MTLE）の成人を対象としたAMT-260の研究です。 これは、磁気共鳴画像法 (MRI) 誘導対流促進送達 (CED) を介して投与された MTLE 成人における AMT-260 の安全性、忍容性、および有効性を調査するように設計されています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

米国におけるファースト・イン・ヒト第I/IIa相試験は2部構成となっている。 最初の部分は、難治性片側性MTLE患者におけるAMT-260の安全性、忍容性、および有効性の最初の兆候を評価するため、それぞれ6人の患者からなる2つの投与コホートによる多施設非盲検試験である。 2 番目の部分では、概念実証 (POC) データを生成するためのランダム化対照試験が行われる予定です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294-0021
        • 募集
        • University of Alabama at Birmingham
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
        • 募集
        • Mayo Clinic Arizona
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 完了
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • 募集
        • Mayo Clinic Florida
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Brin Freund, MD
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • Kansas University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • コンタクト：
          • Joon Kang, MD
          • 電話番号：410-955-2822
          • メール：Jkang50@jh.edu
        • 主任研究者：
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
        • 完了
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • 募集
        • Corewell Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
        • 募集
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • 主任研究者：
          • Barbara Jobst, MD
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • 募集
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • 募集
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • 主任研究者：
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic
        • 主任研究者：
          • Imad Najm, MD
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • 募集
        • Ohio State University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Gelfand, MD, PhD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
        • 募集
        • Allegheny Health Network
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78735
        • 募集
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Medical College of Wisconsin
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kunal Gupta, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. インフォームド・コンセントを与えることができる、18 ～ 65 歳の成人。
  2. 360日以上続く片側性難治性MTLEの診断がてんかんモニタリングユニットによって確認されている。
  3. -遡及期間中（スクリーニングの3か月前）、30日間あたり平均2回以上の局所発症意識障害発作を伴う発作歴。
  4. 現在、遡及期間前の3か月以上、最大4つの承認されたASDの安定した種類および用量レジメンを服用している。
  5. 片側の海馬の病理と一致した片側の発作焦点が確認された
  6. モントリオール認知評価 (MoCA) の合計スコア ≥26。
  7. 局所的な神経認知機能障害の証拠はなく、疾患病理関連の MRI および (18F)FDG-PET 所見と一致しません。
  8. 妊娠の可能性のある女性（WOCBP）および妊娠可能な男性被験者は、研究期間中およびAMT-260投与後360日間以上、非常に効果的な避妊方法を一貫して正確に使用する意欲と能力がなければなりません。
  9. WOCBP のみ: 妊娠検査薬が陰性。

除外基準:

  1. MRI を禁忌とする埋め込み型装置。 MRI 対応装置はスクリーニングの 3 か月以上前に埋め込まれなければなりません (迷走神経刺激装置は治験責任医師の裁量に任されます)。
  2. 全身麻酔または手術に対するその他の禁忌。
  3. 臨床的評価（抗精神病薬や抗ウイルス療法など）や検査室での評価を混乱させる可能性のある薬剤、または対象の安全性や脳神経外科手術を受ける能力、あるいは手順や研究訪問スケジュールに従う能力に影響を与える可能性のある薬剤。
  4. 過去 1 年以内に心因性非てんかん発作があった場合。
  5. EEGで対側性または側頭外発作が始まる発作。
  6. -頭蓋内腫瘍、外傷、出血による過去の主要な疾患に関連しない神経外科的介入、および/またはてんかん発作の治療のための以前の頭蓋内手術の履歴。
  7. 磁気共鳴画像法によるてんかん原性、側頭葉外病変、または側頭葉の二重病理の証拠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AMT-260
コホート 1: AMT-260 開始用量 (1.0x 10E12 gc/mL)。 コホート 2: AMT-260 適応用量 (6.0x 10E11 gc/mL または 3.0x 10E12 gc/mL)。
遺伝的：AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 は、GRIK2 遺伝子を標的にし、異常発現したカイニン酸受容体を含む GluK2 を抑制する miRNA サイレンシング技術を局所的に提供する AAV9 遺伝子治療製品です。 介入はAMT-260の1回の脳内投与となる。
他の名前：
  • AMT-260

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
片側性難治性MTLEの成人におけるAMT-260の安全性と忍容性を評価する。
時間枠：1年
AMT-260投与後1年間の有害事象の発生状況（重篤度、重症度、AMT-260との因果関係を含む）。
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
AMT-260の有効性の最初の兆候を評価する。
時間枠：1年
ベースラインとAMT-260投与後の1年間を比較した発作頻度の変化。
1年
AMT-260の生体内分布特性を評価する。
時間枠：1年
血液、尿、唾液、CSF サンプルが収集され、各時点でベクター DNA の脱落が評価されます。
1年

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
一方的な難治性ムルを持つ成人におけるAMT-260の長期的な安全性と有効性を評価する。
時間枠：最大5年
深刻さを含むAMT-260投与後1〜5年後の有害事象の発生。
最大5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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UniQure Biopharma B.V.

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Development Lead、uniQure France SAS

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月12日

一次修了 (推定)

2026年11月30日

研究の完了 (推定)

2031年12月1日

試験登録日

最初に提出

2023年9月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年9月25日

最初の投稿 (実際)

2023年10月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月20日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CT-AMT-260-01

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

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