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Étude de thérapie génique AMT-260 chez des adultes atteints d'épilepsie unilatérale réfractaire du lobe temporal mésial (GenTLE)

20 août 2026 mis à jour par: UniQure Biopharma B.V.

Une étude multicentrique de phase 1/2a, première chez l'humain (FIH), portant sur l'innocuité, la tolérance et l'efficacité de l'AMT-260 chez les adultes atteints d'épilepsie unilatérale réfractaire du lobe temporal mésial (MTLE) administrée par imagerie par résonance magnétique (IRM) )-Livraison guidée améliorée par convection (CED)

Il s'agit d'une étude de l'AMT-260 chez des adultes atteints d'épilepsie unilatérale réfractaire du lobe temporal mésial (MTLE). Il est conçu pour étudier l'innocuité, la tolérance et l'efficacité de l'AMT-260 chez les adultes atteints de MTLE administré via l'imagerie par résonance magnétique (IRM) guidée par convection améliorée (CED).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le premier essai américain de phase I/IIa chez l’homme comprend deux parties. La première partie est un essai multicentrique ouvert avec deux cohortes de dosage de six patients chacune pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les premiers signes d'efficacité de l'AMT-260 chez les patients atteints de MTLE unilatéral réfractaire. La deuxième partie devrait être un essai randomisé et contrôlé pour générer des données de preuve de concept (POC).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294-0021
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Complété
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Florida
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Brin Freund, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • Kansas University Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Contact:
          • Joon Kang, MD
          • Numéro de téléphone: 410-955-2822
          • E-mail: Jkang50@jh.edu
        • Chercheur principal:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Complété
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Recrutement
        • Corewell Health
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Recrutement
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Barbara Jobst, MD
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Recrutement
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Recrutement
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Chercheur principal:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
        • Chercheur principal:
          • Imad Najm, MD
        • Contact:
          • Xiaoming Zhang
          • Numéro de téléphone: 216-445-7510
          • E-mail: zhangx6@ccf.org
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Recrutement
        • Ohio State University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Gelfand, MD, PhD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Recrutement
        • Allegheny Health Network
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78735
        • Recrutement
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Medical College of Wisconsin
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Adulte, 18-65 ans inclus, capable de donner son consentement éclairé.
  2. Diagnostic de MTLE réfractaire unilatéral depuis ≥ 360 jours, confirmé par une unité de surveillance de l'épilepsie.
  3. Antécédents de convulsions avec en moyenne ≥ 2 crises focales avec altération de la conscience par période de 30 jours au cours de la période rétrospective (3 mois avant le dépistage).
  4. Actuellement sous un type et un schéma posologique stables allant jusqu'à un maximum de 4 TSA approuvés, pendant ≥ 3 mois avant la période rétrospective.
  5. Pathologie hippocampique unilatérale confirmée et foyer concordant de crises unilatérales
  6. Score total de l'évaluation cognitive de Montréal (MoCA) ≥26.
  7. Aucune preuve de dysfonctionnement neurocognitif focal, incompatible avec les résultats de l'IRM et du (18F)FDG-PET liés à la pathologie de la maladie.
  8. Les femmes en âge de procréer (WOCBP) et les sujets masculins fertiles doivent être disposés et capables d'utiliser des méthodes de contraception très efficaces de manière cohérente et correcte tout au long de l'étude et pendant ≥ 360 jours après l'administration de l'AMT-260.
  9. Pour WOCBP uniquement : test de grossesse négatif.

Critère d'exclusion:

  1. Dispositifs implantés qui contre-indiqueraient l’IRM ; Les appareils compatibles IRM doivent être implantés ≥ 3 mois avant le dépistage (les appareils de stimulation du nerf vague seront à la discrétion de l'enquêteur).
  2. Toute autre contre-indication à l’anesthésie généralisée ou à la chirurgie.
  3. Médicaments qui pourraient confondre les évaluations cliniques (par exemple, les médicaments antipsychotiques et la thérapie antivirale) et de laboratoire ou pourraient affecter la sécurité d'un sujet ou sa capacité à subir la procédure neurochirurgicale ou à se conformer aux procédures et au calendrier des visites d'étude.
  4. Toute crise psychogène non épileptique au cours de la dernière année.
  5. Toute crise avec début critique controlatéral ou extra-temporel à l'EEG.
  6. Intervention neurochirurgicale majeure antérieure non liée à une maladie en raison d'une tumeur intracrânienne, d'un traumatisme ou d'un saignement et/ou d'antécédents de chirurgie intracrânienne pour le traitement des crises d'épilepsie.
  7. Preuve d'imagerie par résonance magnétique de lésions épileptogènes, extra-temporales ou d'une pathologie du double lobe temporal.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AMT-260
Cohorte 1 : dose initiale d'AMT-260 (1,0x 10E12 gc/mL). Cohorte 2 : dose adaptée d'AMT-260 (6,0x 10E11 gc/mL ou 3,0x 10E12 gc/mL).
Génétique: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 est un produit de thérapie génique AAV9 qui fournit localement une technologie de silençage des miARN pour cibler le gène GRIK2 et supprimer les récepteurs kaïnate contenant GluK2 exprimé de manière aberrante. L'intervention consistera en une administration intracérébrale unique d'AMT-260.
Autres noms:
  • AMT-260

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'AMT-260 chez les adultes atteints de MTLE réfractaire unilatéral.
Délai: 1 an
Survenance d'événements indésirables au cours de la période d'un an après l'administration de l'AMT-260, y compris la gravité, la gravité et la relation causale avec l'AMT-260.
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer les premiers signes d'efficacité de l'AMT-260.
Délai: 1 an
Modification de la fréquence des crises, en comparant la ligne de base à la période d'un an après l'administration de l'AMT-260.
1 an
Évaluer les propriétés de biodistribution de l'AMT-260.
Délai: 1 an
Des échantillons de sang, d'urine, de salive et de LCR seront collectés et évalués pour l'excrétion de l'ADN vectoriel à chaque instant.
1 an

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'AMT-260 chez les adultes atteints de mtle réfractaire unilatéral.
Délai: jusqu'à 5 ans
Présentation d'événements indésirables au cours de la période de 1 à 5 ans après l'administration AMT-260, y compris la gravité.
jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UniQure Biopharma B.V.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 septembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 septembre 2023

Première publication (Réel)

3 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CT-AMT-260-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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