Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterní epilepsií mesiálního temporálního laloku (GenTLE)

20. srpna 2026 aktualizováno: UniQure Biopharma B.V.

Multicentrická, fáze 1/2a, první u člověka (FIH) studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost a účinnost AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterní epilepsií mesiálního temporálního laloku (MTLE) podávanou prostřednictvím zobrazování magnetickou rezonancí (MRI )-Doručování s řízenou konvekcí (CED)

Toto je studie AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterní mesiální temporální epilepsií (MTLE). Je navržen tak, aby prozkoumal bezpečnost, snášenlivost a účinnost AMT-260 u dospělých s MTLE podávaným prostřednictvím zobrazování s magnetickou rezonancí (MRI) naváděné konvekcí-enhanced Delivery (CED).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

První u člověka fáze I/IIa v USA se skládá ze dvou částí. První část je multicentrická, otevřená studie se dvěma dávkovými kohortami po šesti pacientech, z nichž každá má zhodnotit bezpečnost, snášenlivost a první známky účinnosti AMT-260 u pacientů s refrakterní unilaterální MTLE. Očekává se, že druhá část bude randomizovaná, kontrolovaná studie pro generování dat důkazu konceptu (POC).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-0021
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Nábor
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Dokončeno
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • Kansas University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Kontakt:
          • Joon Kang, MD
          • Telefonní číslo: 410-955-2822
          • E-mail: Jkang50@jh.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Dokončeno
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Corewell Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Nábor
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barbara Jobst, MD
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Nábor
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Imad Najm, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Nábor
        • Allegheny Health Network
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78735
        • Nábor
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělý, 18-65 let včetně, schopný dát informovaný souhlas.
  2. Diagnóza jednostranné refrakterní MTLE po dobu ≥360 dnů potvrzená jednotkou pro monitorování epilepsie.
  3. Anamnéza záchvatů s průměrně ≥ 2 fokálními záchvaty s poruchou vědomí za 30denní období během retrospektivního období (3 měsíce před screeningem).
  4. V současné době na stabilním typu a dávkovacím režimu maximálně 4 schválených ASD po dobu ≥ 3 měsíců před retrospektivním obdobím.
  5. Potvrzená jednostranná hipokampální patologie a souhlasné jednostranné zaměření záchvatů
  6. Celkové skóre Montrealského kognitivního hodnocení (MoCA) ≥26.
  7. Žádný důkaz fokální neurokognitivní dysfunkce, což je v rozporu s nálezy MRI souvisejícími s patologií onemocnění a (18F)FDG-PET.
  8. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) a fertilní muži musí být ochotni a schopni používat vysoce účinné metody antikoncepce konzistentně a správně v průběhu studie a po dobu >360 dnů po podání AMT-260.
  9. Pouze pro WOCBP: Negativní těhotenský test.

Kritéria vyloučení:

  1. Implantovaná zařízení, která by kontraindikovala MRI; Zařízení kompatibilní s MRI musí být implantováno ≥ 3 měsíce před screeningem (zařízení na stimulaci vagusového nervu závisí na uvážení zkoušejícího).
  2. Jakékoli další kontraindikace pro celkovou anestezii nebo operaci.
  3. Léky, které by mohly zmást klinická (např. antipsychotická léčba a antivirová terapie) a laboratorní hodnocení nebo by mohla ovlivnit bezpečnost subjektu nebo jeho schopnost podstoupit neurochirurgický postup nebo vyhovět postupům a harmonogramu studijní návštěvy.
  4. Jakékoli psychogenní nepileptické záchvaty během posledního roku.
  5. Jakékoli záchvaty s kontralaterálním nebo extratemporálním iktálním začátkem na EEG.
  6. Předchozí velká neurochirurgická intervence nesouvisející s onemocněním způsobená intrakraniálním nádorem, traumatem nebo krvácením a/nebo anamnézou předchozí intrakraniální operace pro léčbu epileptických záchvatů.
  7. Magnetická rezonance prokazuje epileptogenní, extratemporální léze nebo patologii duálního temporálního laloku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AMT-260
Kohorta 1: Počáteční dávka AMT-260 (1,0x 10E12 gc/ml). Kohorta 2: AMT-260 upravená dávka (6,0x 10E11 gc/ml nebo 3,0x 10E12 gc/ml).
Genetický: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 je produkt genové terapie AAV9, který lokálně dodává technologii umlčování miRNA k cílení na gen GRIK2 a potlačení aberantně exprimovaných kainátových receptorů obsahujících GluK2. Intervencí bude jednorázové intracerebrální podání AMT-260.
Ostatní jména:
  • AMT-260

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterní MTLE.
Časové okno: 1 rok
Výskyt nežádoucích účinků během období 1 roku po podání AMT-260, včetně závažnosti, závažnosti a kauzální souvislosti s AMT-260.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit první známky účinnosti AMT-260.
Časové okno: 1 rok
Změna frekvence záchvatů, srovnání výchozí hodnoty s obdobím 1 roku po podání AMT-260.
1 rok
Vyhodnotit biodistribuční vlastnosti AMT-260.
Časové okno: 1 rok
Vzorky krve, moči, slin a mozkomíšního moku budou odebrány a vyhodnoceny na uvolňování vektorové DNA v každém časovém bodě.
1 rok

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterním MTLE.
Časové okno: Až 5 let
Výskyt nežádoucích účinků v období 1 až 5 let po podání AMT-260, včetně závažnosti.
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UniQure Biopharma B.V.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CT-AMT-260-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit