Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

AMT-260-Gentherapiestudie bei Erwachsenen mit einseitiger refraktärer mesialer Temporallappenepilepsie

13. November 2023 aktualisiert von: uniQure France SAS

Eine multizentrische First-in-Human-Studie (FIH) der Phase 1/2a zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AMT-260 bei Erwachsenen mit einseitiger refraktärer mesialer Temporallappenepilepsie (MTLE), verabreicht über Magnetresonanztomographie (MRT). )-Guided Convection-enhanced Delivery (CED)

Dies ist eine Studie zu AMT-260 bei Erwachsenen mit einseitiger refraktärer mesialer Temporallappenepilepsie (MTLE). Ziel ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AMT-260 bei Erwachsenen mit MTLE zu untersuchen, das über eine durch Magnetresonanztomographie (MRT) gesteuerte konvektionsverstärkte Abgabe (CED) verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die erste US-Studie der Phase I/IIa am Menschen besteht aus zwei Teilen. Der erste Teil ist eine multizentrische, offene Studie mit zwei Dosierungskohorten mit jeweils sechs Patienten zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und ersten Anzeichen der Wirksamkeit von AMT-260 bei Patienten mit refraktärem einseitigem MTLE. Der zweite Teil wird voraussichtlich eine randomisierte, kontrollierte Studie sein, um Proof-of-Concept-Daten (POC) zu generieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Rekrutierung
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Kontakt:
          • Hardik Rana
          • Telefonnummer: 551-497-5000
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr Singh

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsener im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren, der eine Einverständniserklärung abgeben kann.
  2. Diagnose eines einseitigen refraktären MTLE für ≥360 Tage, bestätigt durch eine Epilepsie-Überwachungseinheit.
  3. Anamnese von Anfällen mit durchschnittlich ≥ 2 fokal beginnenden Anfällen mit Bewusstseinsstörung pro 30-Tage-Zeitraum während des retrospektiven Zeitraums (3 Monate vor dem Screening).
  4. Derzeit unter einem stabilen Typ- und Dosierungsschema mit maximal 4 zugelassenen ASDs für ≥3 Monate vor dem retrospektiven Zeitraum.
  5. Bestätigte einseitige Pathologie des Hippocampus und übereinstimmender einseitiger Anfallsherd
  6. Gesamtpunktzahl des Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≥26.
  7. Keine Hinweise auf eine fokale neurokognitive Dysfunktion, was im Widerspruch zu den krankheitspathologiebedingten MRT- und (18F)FDG-PET-Befunden steht.
  8. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) und fruchtbare männliche Probanden müssen bereit und in der Lage sein, hochwirksame Verhütungsmethoden während der gesamten Studie und für ≥ 360 Tage nach der Verabreichung von AMT-260 konsistent und korrekt anzuwenden.
  9. Nur für WOCBP: Negativer Schwangerschaftstest.

Ausschlusskriterien:

  1. Implantierte Geräte, die eine MRT kontraindizieren würden; MRT-kompatible Geräte müssen mindestens 3 Monate vor dem Screening implantiert werden (Vagusnervstimulationsgeräte liegen im Ermessen des Prüfarztes).
  2. Alle anderen Kontraindikationen für eine Vollnarkose oder Operation.
  3. Medikamente, die klinische (z. B. Antipsychotika und antivirale Therapie) und Laboruntersuchungen verfälschen könnten oder die Sicherheit eines Probanden oder seine Fähigkeit, sich dem neurochirurgischen Eingriff zu unterziehen oder die Verfahren und den Studienbesuchsplan einzuhalten, beeinträchtigen könnten.
  4. Alle psychogenen nichtepileptischen Anfälle innerhalb des letzten Jahres.
  5. Alle Anfälle mit kontralateralem oder extratemporalem iktalem Beginn im EEG.
  6. Früherer schwerer, mit der Krankheit nicht in Zusammenhang stehender neurochirurgischer Eingriff aufgrund eines intrakraniellen Tumors, eines Traumas oder einer Blutung und/oder einer früheren intrakraniellen Operation zur Behandlung epileptischer Anfälle in der Vorgeschichte.
  7. Magnetresonanztomographie weist auf epileptogene, extratemporale Läsionen oder eine Pathologie des dualen Temporallappens hin.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: AMT-260-Anfangsdosis
Anzahl der Behandelten: 6
Genetisch: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 ist ein AAV9-Gentherapieprodukt, das lokal miRNA-Silencing-Technologie einsetzt, um auf das GRIK2-Gen abzuzielen und fehlerhaft exprimierte GluK2-haltige Kainatrezeptoren zu unterdrücken. Die Intervention wird eine einmalige intrazerebrale Verabreichung von AMT-260 sein.
Andere Namen:
  • AMT-260
Experimental: Kohorte 2: AMT-260 angepasste Dosis

Anzahl der Behandelten: 6

Die Dosierung richtet sich nach der DSMB-Empfehlung.
Genetisch: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 ist ein AAV9-Gentherapieprodukt, das lokal miRNA-Silencing-Technologie einsetzt, um auf das GRIK2-Gen abzuzielen und fehlerhaft exprimierte GluK2-haltige Kainatrezeptoren zu unterdrücken. Die Intervention wird eine einmalige intrazerebrale Verabreichung von AMT-260 sein.
Andere Namen:
  • AMT-260

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 1 Jahr
Auftreten unerwünschter Ereignisse während des Zeitraums von 1 Jahr nach der Verabreichung von AMT-260, einschließlich Schweregrad, Schweregrad und kausalem Zusammenhang mit AMT-260.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anfallshäufigkeit
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderung der Anfallshäufigkeit im Vergleich zum Ausgangswert mit dem Zeitraum von einem Jahr nach der Verabreichung von AMT-260.
1 Jahr
Lebensqualität im Epilepsie-Inventar-31 (QOLIE 31)
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Änderung der Antworten auf den QOLIE-31-Fragebogen gegenüber dem Ausgangswert wird anhand der folgenden Subskalen bewertet. Anfallssorgen, allgemeine Lebensqualität, emotionales Wohlbefinden, Energieermüdung, kognitive Funktion, Medikamentenwirkungen und soziale Funktion.
1 Jahr
Fragebogen zur Patientengesundheit (PHQ9)
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Veränderung der Reaktionen auf den PHQ9 gegenüber dem Ausgangswert wird verwendet, um das Ausmaß der Depression bei den Teilnehmern während der gesamten Studie zu beurteilen.
1 Jahr
State Trait Anxiety Inventory (STAI)
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Änderung der Antworten auf den STAI-Fragebogen gegenüber dem Ausgangswert wird verwendet, um die Angst vor Merkmalen und die Zustandsangst der Teilnehmer während der gesamten Studie zu bewerten.
1 Jahr
Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Änderung der Antworten auf den PSQI-Fragebogen gegenüber dem Ausgangswert wird anhand der folgenden Komponenten bewertet: subjektive Schlafqualität, Schlaflatenz, Schlafdauer, gewohnheitsmäßige Schlafeffizienz, Schlafstörungen, Einnahme von Schlafmitteln und Funktionsstörungen am Tag.
1 Jahr
miRNA in menschlicher Bioflüssigkeit (Kopien/qPCR-Reaktion).
Zeitfenster: 1 Jahr
Stem-Loop-RT-qPCR-Analysen werden verwendet, um miRNA in Liquor, Blutserum, Urin und Speichel zu messen.
1 Jahr
AAV9-Vektor in menschlicher Bioflüssigkeit (Kopien/qPCR-Reaktion).
Zeitfenster: 1 Jahr
qPCR-Analysen werden verwendet, um die AAV9-Vektorausscheidung in Liquor, Blutserum, Urin und Speichel zu messen.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

uniQure France SAS

Ermittler

  • Studienleiter: Andreas Borta, uniQure France SAS

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

17. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CT-AMT-260-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur AAV9-hSyn1-miGRIK2

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ireland

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren