Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

AMT-260-Gentherapiestudie bei Erwachsenen mit einseitiger refraktärer mesialer Temporallappenepilepsie (GenTLE)

20. August 2026 aktualisiert von: UniQure Biopharma B.V.

Eine multizentrische First-in-Human-Studie (FIH) der Phase 1/2a zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AMT-260 bei Erwachsenen mit einseitiger refraktärer mesialer Temporallappenepilepsie (MTLE), verabreicht über Magnetresonanztomographie (MRT). )-Guided Convection-enhanced Delivery (CED)

Dies ist eine Studie zu AMT-260 bei Erwachsenen mit einseitiger refraktärer mesialer Temporallappenepilepsie (MTLE). Ziel ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von AMT-260 bei Erwachsenen mit MTLE zu untersuchen, das über eine durch Magnetresonanztomographie (MRT) gesteuerte konvektionsverstärkte Abgabe (CED) verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die erste US-Studie der Phase I/IIa am Menschen besteht aus zwei Teilen. Der erste Teil ist eine multizentrische, offene Studie mit zwei Dosierungskohorten mit jeweils sechs Patienten zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und ersten Anzeichen der Wirksamkeit von AMT-260 bei Patienten mit refraktärem einseitigem MTLE. Der zweite Teil wird voraussichtlich eine randomisierte, kontrollierte Studie sein, um Proof-of-Concept-Daten (POC) zu generieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294-0021
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Abgeschlossen
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • Kansas University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Abgeschlossen
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Corewell Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Rekrutierung
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Barbara Jobst, MD
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Rekrutierung
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rekrutierung
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Hauptermittler:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
        • Hauptermittler:
          • Imad Najm, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Rekrutierung
        • Allegheny Health Network
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78735
        • Rekrutierung
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsener im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren, der eine Einverständniserklärung abgeben kann.
  2. Diagnose eines einseitigen refraktären MTLE für ≥360 Tage, bestätigt durch eine Epilepsie-Überwachungseinheit.
  3. Anamnese von Anfällen mit durchschnittlich ≥ 2 fokal beginnenden Anfällen mit Bewusstseinsstörung pro 30-Tage-Zeitraum während des retrospektiven Zeitraums (3 Monate vor dem Screening).
  4. Derzeit unter einem stabilen Typ- und Dosierungsschema mit maximal 4 zugelassenen ASDs für ≥3 Monate vor dem retrospektiven Zeitraum.
  5. Bestätigte einseitige Pathologie des Hippocampus und übereinstimmender einseitiger Anfallsherd
  6. Gesamtpunktzahl des Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≥26.
  7. Keine Hinweise auf eine fokale neurokognitive Dysfunktion, was im Widerspruch zu den krankheitspathologiebedingten MRT- und (18F)FDG-PET-Befunden steht.
  8. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) und fruchtbare männliche Probanden müssen bereit und in der Lage sein, hochwirksame Verhütungsmethoden während der gesamten Studie und für ≥ 360 Tage nach der Verabreichung von AMT-260 konsistent und korrekt anzuwenden.
  9. Nur für WOCBP: Negativer Schwangerschaftstest.

Ausschlusskriterien:

  1. Implantierte Geräte, die eine MRT kontraindizieren würden; MRT-kompatible Geräte müssen mindestens 3 Monate vor dem Screening implantiert werden (Vagusnervstimulationsgeräte liegen im Ermessen des Prüfarztes).
  2. Alle anderen Kontraindikationen für eine Vollnarkose oder Operation.
  3. Medikamente, die klinische (z. B. Antipsychotika und antivirale Therapie) und Laboruntersuchungen verfälschen könnten oder die Sicherheit eines Probanden oder seine Fähigkeit, sich dem neurochirurgischen Eingriff zu unterziehen oder die Verfahren und den Studienbesuchsplan einzuhalten, beeinträchtigen könnten.
  4. Alle psychogenen nichtepileptischen Anfälle innerhalb des letzten Jahres.
  5. Alle Anfälle mit kontralateralem oder extratemporalem iktalem Beginn im EEG.
  6. Früherer schwerer, mit der Krankheit nicht in Zusammenhang stehender neurochirurgischer Eingriff aufgrund eines intrakraniellen Tumors, eines Traumas oder einer Blutung und/oder einer früheren intrakraniellen Operation zur Behandlung epileptischer Anfälle in der Vorgeschichte.
  7. Magnetresonanztomographie weist auf epileptogene, extratemporale Läsionen oder eine Pathologie des dualen Temporallappens hin.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AMT-260
Kohorte 1: AMT-260-Anfangsdosis (1,0 x 10E12 gc/ml). Kohorte 2: AMT-260 angepasste Dosis (6,0 x 10E11 gc/ml oder 3,0 x 10E12 gc/ml).
Genetisch: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 ist ein AAV9-Gentherapieprodukt, das lokal miRNA-Silencing-Technologie einsetzt, um auf das GRIK2-Gen abzuzielen und fehlerhaft exprimierte GluK2-haltige Kainatrezeptoren zu unterdrücken. Die Intervention wird eine einmalige intrazerebrale Verabreichung von AMT-260 sein.
Andere Namen:
  • AMT-260

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von AMT-260 bei Erwachsenen mit einseitigem refraktärem MTLE.
Zeitfenster: 1 Jahr
Auftreten unerwünschter Ereignisse während des Zeitraums von 1 Jahr nach der Verabreichung von AMT-260, einschließlich Schweregrad, Schweregrad und kausalem Zusammenhang mit AMT-260.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung erster Anzeichen der Wirksamkeit von AMT-260.
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderung der Anfallshäufigkeit im Vergleich zum Ausgangswert mit dem Zeitraum von einem Jahr nach der Verabreichung von AMT-260.
1 Jahr
Bewertung der Bioverteilungseigenschaften von AMT-260.
Zeitfenster: 1 Jahr
Zu jedem Zeitpunkt werden Blut-, Urin-, Speichel- und CSF-Proben gesammelt und auf die Ausscheidung von Vektor-DNA untersucht.
1 Jahr

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von AMT-260 bei Erwachsenen mit einseitigen refraktären MTLE.
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Auftreten unerwünschter Ereignisse im Zeitraum von 1 bis 5 Jahren nach der Verabreichung von AMT-260, einschließlich Ernsthaftigkeit.
bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CT-AMT-260-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren