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Estudio de terapia génica AMT-260 en adultos con epilepsia unilateral refractaria del lóbulo temporal mesial (GenTLE)

20 de agosto de 2026 actualizado por: UniQure Biopharma B.V.

Un estudio multicéntrico, de fase 1/2a, primero en humanos (FIH) que investiga la seguridad, tolerabilidad y eficacia de AMT-260 en adultos con epilepsia unilateral refractaria del lóbulo temporal mesial (MTLE) administrada mediante imágenes por resonancia magnética (MRI) )-Entrega guiada por convección mejorada (CED)

Este es un estudio de AMT-260 en adultos con epilepsia unilateral refractaria del lóbulo temporal mesial (MTLE). Está diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de AMT-260 en adultos con MTLE administrado mediante administración mejorada por convección (CED) guiada por imágenes por resonancia magnética (MRI).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El primer ensayo estadounidense de fase I/IIa en humanos consta de dos partes. La primera parte es un ensayo multicéntrico abierto con dos cohortes de dosificación de seis pacientes cada una para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los primeros signos de eficacia de AMT-260 en pacientes con MTLE unilateral refractaria. Se espera que la segunda parte sea un ensayo controlado aleatorio para generar datos de prueba de concepto (POC).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: uniQure
  • Número de teléfono: 1-866-520-1257
  • Correo electrónico: medinfo@uniqure.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-0021
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Terminado
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Florida
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Brin Freund, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • Kansas University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Contacto:
          • Joon Kang, MD
          • Número de teléfono: 410-955-2822
          • Correo electrónico: Jkang50@jh.edu
        • Investigador principal:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Terminado
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Corewell Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Reclutamiento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Investigador principal:
          • Barbara Jobst, MD
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Reclutamiento
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Investigador principal:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Imad Najm, MD
        • Contacto:
          • Xiaoming Zhang
          • Número de teléfono: 216-445-7510
          • Correo electrónico: zhangx6@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • Ohio State University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael Gelfand, MD, PhD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Reclutamiento
        • Allegheny Health Network
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78735
        • Reclutamiento
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
          • Sarah Young
          • Número de teléfono: 414-955-0989
          • Correo electrónico: scyoung@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Adulto, de 18 a 65 años, inclusive, capaz de dar consentimiento informado.
  2. Diagnóstico de MTLE unilateral refractaria durante ≥360 días, confirmado por una Unidad de Monitoreo de Epilepsia.
  3. Historial de convulsiones con un promedio ≥ 2 convulsiones con alteración de la conciencia de inicio focal por período de 30 días durante el período retrospectivo (3 meses antes de la selección).
  4. Actualmente en un tipo estable y régimen de dosis de hasta un máximo de 4 ASD aprobados, durante ≥3 meses antes del Período Retrospectivo.
  5. Patología hipocampal unilateral confirmada y foco convulsivo unilateral concordante
  6. Puntuación total de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) ≥26.
  7. No hay evidencia de disfunción neurocognitiva focal, lo que es inconsistente con los hallazgos de MRI relacionados con la patología de la enfermedad y (18F)FDG-PET.
  8. Las mujeres en edad fértil (WOCBP) y los varones fértiles deben estar dispuestos y ser capaces de utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces de forma consistente y correcta durante todo el estudio y durante ≥360 días después de la administración de AMT-260.
  9. Solo para WOCBP: prueba de embarazo negativa.

Criterio de exclusión:

  1. Dispositivos implantados que contraindicarían la resonancia magnética; Los dispositivos compatibles con MRI deben implantarse ≥3 meses antes de la selección (los dispositivos de estimulación del nervio vago quedarán a criterio del investigador).
  2. Cualquier otra contraindicación para anestesia generalizada o cirugía.
  3. Medicamentos que podrían confundir las evaluaciones clínicas (p. ej., medicamentos antipsicóticos y terapia antiviral) y de laboratorio o podrían afectar la seguridad de un sujeto o su capacidad para someterse al procedimiento neuroquirúrgico o cumplir con los procedimientos y el programa de visitas del estudio.
  4. Cualquier convulsión no epiléptica psicógena durante el último año.
  5. Cualquier convulsión con inicio ictal contralateral o extratemporal en el EEG.
  6. Intervención neuroquirúrgica importante previa no relacionada con una enfermedad debido a un tumor intracraneal, traumatismo o hemorragia y/o antecedentes de cirugía intracraneal previa para el tratamiento de convulsiones epilépticas.
  7. Evidencia por resonancia magnética de lesiones epileptógenas, extratemporales o patología del lóbulo temporal dual.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AMT-260
Cohorte 1: dosis inicial de AMT-260 (1,0x 10E12 gc/mL). Cohorte 2: dosis adaptada de AMT-260 (6,0x 10E11 gc/mL o 3,0x 10E12 gc/mL).
Genético: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 es un producto de terapia génica AAV9 que ofrece localmente tecnología de silenciamiento de miARN para apuntar al gen GRIK2 y suprimir los receptores de kainato que contienen GluK2 expresados ​​de manera aberrante. La intervención será una administración intracerebral única de AMT-260.
Otros nombres:
  • AMT-260

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de AMT-260 en adultos con MTLE refractaria unilateral.
Periodo de tiempo: 1 año
Aparición de eventos adversos durante el período de 1 año después de la administración de AMT-260, incluida la gravedad, la gravedad y la relación causal con AMT-260.
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar los primeros signos de eficacia de AMT-260.
Periodo de tiempo: 1 año
Cambio en la frecuencia de las convulsiones, comparando el valor inicial con el período de 1 año después de la administración de AMT-260.
1 año
Evaluar las propiedades de biodistribución de AMT-260.
Periodo de tiempo: 1 año
Se recolectarán y evaluarán muestras de sangre, orina, saliva y LCR para determinar la eliminación del ADN del vector en cada momento.
1 año

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de AMT-260 en adultos con MTLE refractario unilateral.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Ocurrencia de eventos adversos durante el período de 1 a 5 años después de la administración de AMT-260, incluida la gravedad.
Hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UniQure Biopharma B.V.

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de septiembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

3 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CT-AMT-260-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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