Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

AMT-260 genterapistudie hos voksne med unilateral refraktær mesial temporallappepilepsi (GenTLE)

20. august 2026 oppdatert av: UniQure Biopharma B.V.

En multisenter, fase 1/2a, første-i-menneske (FIH)-studie som undersøker sikkerheten, toleransen og effekten av AMT-260 hos voksne med unilateral refraktær mesial temporallappepilepsi (MTLE) administrert via magnetisk resonansavbildning (MRI) )-Guided Convection-enhanced Delivery (CED)

Dette er en studie av AMT-260 hos voksne med Unilateral Refractory Mesial Temporal Lobe Epilepsi (MTLE). Den er designet for å undersøke sikkerheten, toleransen og effektiviteten til AMT-260 hos voksne med MTLE administrert via Magnetic Resonance Imaging (MRI)-veiledet konveksjonsforbedret levering (CED).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den første-i-menneskelige fase I/IIa USA-studien består av to deler. Den første delen er en multisenter, åpen studie med to doseringskohorter på seks pasienter hver for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og første tegn på effekt av AMT-260 hos pasienter med refraktær ensidig MTLE. Den andre delen forventes å være en randomisert, kontrollert studie for å generere proof of concept (POC) data.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294-0021
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Fullført
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Florida
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Brin Freund, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • Kansas University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
        • Fullført
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Rekruttering
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Barbara Jobst, MD
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Rekruttering
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rekruttering
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Imad Najm, MD
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Rekruttering
        • Ohio State University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Rekruttering
        • Allegheny Health Network
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78735
        • Rekruttering
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksen, 18-65 år, inklusive, i stand til å gi informert samtykke.
  2. Diagnose av unilateral refraktær MTLE i ≥360 dager, bekreftet av en epilepsiovervåkingsenhet.
  3. Anamnese med anfall med gjennomsnittlig ≥ 2 fokaldebut svekket bevissthet anfall per 30-dagers periode i den retrospektive perioden (3 måneder før screening).
  4. For tiden på en stabil type og doseregime på opptil maksimalt 4 godkjente ASDs, i ≥3 måneder før den retrospektive perioden.
  5. Bekreftet unilateral hippocampus patologi og konkordant unilateral anfallsfokus
  6. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) total poengsum ≥26.
  7. Ingen bevis for fokal nevrokognitiv dysfunksjon, inkonsistent med sykdomspatologirelatert MR og (18F)FDG-PET funn.
  8. Kvinner i fertil alder (WOCBP) og fertile mannlige forsøkspersoner må være villige og i stand til å bruke svært effektive prevensjonsmetoder konsekvent og korrekt gjennom hele studien og i ≥360 dager etter administrering av AMT-260.
  9. Kun for WOCBP: Negativ graviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  1. Implanterte enheter som vil kontraindisere MR; MR-kompatible enheter må implanteres ≥3 måneder før screening (apparater for vagusnervestimulering vil være opp til etterforskerens skjønn).
  2. Eventuelle andre kontraindikasjoner for generalisert anestesi eller kirurgi.
  3. Medisiner som kan forvirre kliniske (f.eks. antipsykotisk medisin og antiviral terapi) og laboratorieevalueringer eller kan påvirke en persons sikkerhet eller deres evne til å gjennomgå den nevrokirurgiske prosedyren eller overholde prosedyrene og studiebesøksplanen.
  4. Eventuelle psykogene ikke-epileptiske anfall i løpet av det siste året.
  5. Eventuelle anfall med kontralateral eller ekstratemporal iktal debut på EEG.
  6. Tidligere større sykdomsrelatert nevrokirurgisk intervensjon på grunn av intrakraniell svulst, traumer eller blødning og/eller tidligere intrakraniell kirurgi for behandling av epileptiske anfall.
  7. Magnetisk resonansavbildning bevis på epileptogene, ekstratemporale lesjoner eller patologi med dobbel tinninglapp.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AMT-260
Kohort 1: AMT-260 startdose (1,0 x 10E12 gc/ml). Kohort 2: AMT-260 tilpasset dose (6,0x 10E11 gc/mL eller 3,0x 10E12 gc/mL).
Genetisk: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 er et AAV9-genterapiprodukt som lokalt leverer miRNA-dempende teknologi for å målrette GRIK2-genet og undertrykke avvikende uttrykte GluK2-holdige kainatreseptorer. Intervensjon vil være en engangs intracerebral administrering av AMT-260.
Andre navn:
  • AMT-260

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere sikkerheten og toleransen til AMT-260 hos voksne med unilateral refraktær MTLE.
Tidsramme: 1 år
Forekomst av uønskede hendelser i løpet av 1 år etter administrering av AMT-260, inkludert alvorlighetsgrad, alvorlighetsgrad og årsakssammenheng med AMT-260.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere de første tegnene på effekt av AMT-260.
Tidsramme: 1 år
Endring i anfallsfrekvens, sammenlignet baseline med 1-årsperioden etter administrering av AMT-260.
1 år
For å evaluere biodistribusjonsegenskapene til AMT-260.
Tidsramme: 1 år
Blod-, urin-, spytt- og CSF-prøver vil bli samlet inn og evaluert for vektor-DNA-utskillelse på hvert tidspunkt.
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av AMT-260 hos voksne med ensidig ildfast MTLE.
Tidsramme: opptil 5 år
Forekomst av bivirkninger i perioden 1 til 5 år etter administrering av AMT-260, inkludert alvor.
opptil 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. september 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2023

Først lagt ut (Faktiske)

3. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CT-AMT-260-01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere