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Studio sulla terapia genica AMT-260 negli adulti con epilessia refrattaria unilaterale del lobo temporale mesiale (GenTLE)

20 agosto 2026 aggiornato da: UniQure Biopharma B.V.

Uno studio multicentrico, di fase 1/2a, first-in-human (FIH) che studia la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di AMT-260 negli adulti con epilessia del lobo temporale mesiale refrattaria unilaterale (MTLE) somministrata tramite risonanza magnetica (MRI) )-Erogazione migliorata per convezione guidata (CED)

Questo è uno studio sull'AMT-260 negli adulti con epilessia del lobo temporale mesiale refrattaria unilaterale (MTLE). È progettato per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di AMT-260 negli adulti con MTLE somministrato tramite somministrazione guidata da convezione (CED) mediante risonanza magnetica (MRI).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il primo studio condotto negli Stati Uniti di Fase I/IIa sull’uomo è composto da due parti. La prima parte è uno studio multicentrico, in aperto con due coorti di dosaggio di sei pazienti ciascuna per valutare la sicurezza, la tollerabilità e i primi segni di efficacia dell’AMT-260 nei pazienti con MTLE unilaterale refrattario. La seconda parte dovrebbe essere uno studio randomizzato e controllato per generare dati di prova del concetto (POC).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-0021
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Completato
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brin Freund, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • Kansas University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Contatto:
          • Joon Kang, MD
          • Numero di telefono: 410-955-2822
          • Email: Jkang50@jh.edu
        • Investigatore principale:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Completato
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Corewell Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Reclutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Barbara Jobst, MD
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Reclutamento
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Investigatore principale:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigatore principale:
          • Imad Najm, MD
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • Ohio State University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Gelfand, MD, PhD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Reclutamento
        • Allegheny Health Network
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78735
        • Reclutamento
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulto, di età compresa tra 18 e 65 anni compresi, in grado di prestare il consenso informato.
  2. Diagnosi di MTLE refrattario unilaterale per ≥ 360 giorni, confermata da un'Unità di monitoraggio dell'epilessia.
  3. Storia di crisi con una media di ≥ 2 crisi di consapevolezza con compromissione ad esordio focale per un periodo di 30 giorni durante il periodo retrospettivo (3 mesi prima dello screening).
  4. Attualmente in terapia con un tipo e un regime posologico stabile fino a un massimo di 4 ASD approvati, per ≥ 3 mesi prima del periodo retrospettivo.
  5. Patologia ippocampale unilaterale confermata e focus convulsivo unilaterale concordante
  6. Punteggio totale della Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≥26.
  7. Nessuna evidenza di disfunzione neurocognitiva focale, incoerente con la risonanza magnetica correlata alla patologia della malattia e con i risultati della (18F)FDG-PET.
  8. Le donne in età fertile (WOCBP) e i soggetti maschi fertili devono essere disposti e in grado di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci in modo coerente e corretto durante lo studio e per ≥ 360 giorni dopo la somministrazione di AMT-260.
  9. Solo per WOCBP: test di gravidanza negativo.

Criteri di esclusione:

  1. Dispositivi impiantati che controindicano la risonanza magnetica; I dispositivi compatibili con la risonanza magnetica devono essere impiantati ≥ 3 mesi prima dello screening (i dispositivi per la stimolazione del nervo vago saranno a discrezione dello sperimentatore).
  2. Eventuali altre controindicazioni all'anestesia generalizzata o all'intervento chirurgico.
  3. Farmaci che potrebbero confondere le valutazioni cliniche (ad esempio farmaci antipsicotici e terapia antivirale) e di laboratorio o potrebbero influenzare la sicurezza di un soggetto o la sua capacità di sottoporsi alla procedura neurochirurgica o rispettare le procedure e il programma delle visite dello studio.
  4. Qualsiasi crisi psicogena non epilettica nell'ultimo anno.
  5. Qualsiasi crisi con esordio ictale controlaterale o extratemporale all'EEG.
  6. Precedenti interventi neurochirurgici importanti non correlati alla malattia dovuti a tumore intracranico, trauma o sanguinamento e/o storia di precedente intervento chirurgico intracranico per il trattamento di crisi epilettiche.
  7. Evidenza di imaging tramite risonanza magnetica di lesioni epilettogene, extratemporali o patologia del doppio lobo temporale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AMT-260
Coorte 1: dose iniziale di AMT-260 (1,0x 10E12 gc/mL). Coorte 2: dose adattata di AMT-260 (6,0x 10E11 gc/ml o 3,0x 10E12 gc/ml).
Genetico: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 è un prodotto di terapia genica AAV9 che fornisce localmente la tecnologia di silenziamento dei miRNA per colpire il gene GRIK2 e sopprimere i recettori del kainato contenenti GluK2 espressi in modo anomalo. L'intervento consisterà in una somministrazione intracerebrale una tantum di AMT-260.
Altri nomi:
  • AMT-260

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di AMT-260 negli adulti con MTLE refrattario unilaterale.
Lasso di tempo: 1 anno
Presenza di eventi avversi durante il periodo di 1 anno dopo la somministrazione di AMT-260, inclusa gravità, gravità e relazione causale con AMT-260.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare i primi segni di efficacia di AMT-260.
Lasso di tempo: 1 anno
Variazione della frequenza delle crisi, confrontando il basale con il periodo di 1 anno dopo la somministrazione di AMT-260.
1 anno
Valutare le proprietà di biodistribuzione di AMT-260.
Lasso di tempo: 1 anno
Campioni di sangue, urina, saliva e liquido cerebrospinale verranno raccolti e valutati per la perdita di DNA vettoriale in ciascun momento.
1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di AMT-260 negli adulti con MTLE refrattario unilaterale.
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Presenza di eventi avversi durante il periodo da 1 a 5 anni dopo l'amministrazione AMT-260, inclusa la gravità.
fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CT-AMT-260-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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