Исследование генной терапии AMT-260 у взрослых с односторонней рефрактерной мезиальной височной эпилепсией
13 ноября 2023 г. обновлено: uniQure France SAS
Многоцентровое исследование фазы 1/2a, первое на людях (FIH) по изучению безопасности, переносимости и эффективности AMT-260 у взрослых с односторонней рефрактерной мезиальной височной эпилепсией (MTLE), проводимой с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). )-Управляемая доставка с усиленной конвекцией (CED)
Это исследование AMT-260 у взрослых с односторонней рефрактерной мезиальной височной эпилепсией (MTLE).
Он предназначен для изучения безопасности, переносимости и эффективности AMT-260 у взрослых с MTLE, вводимым посредством доставки с усиленной конвекцией (CED) под контролем магнитно-резонансной томографии (МРТ).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Первое исследование фазы I/IIa на людях в США состоит из двух частей.
Первая часть представляет собой многоцентровое открытое исследование с двумя группами дозирования по шесть пациентов в каждой для оценки безопасности, переносимости и первых признаков эффективности AMT-260 у пациентов с рефрактерной односторонней MTLE.
Ожидается, что вторая часть будет рандомизированным контролируемым исследованием для получения данных подтверждения концепции (POC).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Carlien ter Mors
- Номер телефона: (339) 970-7000
- Электронная почта: amt_260_clinical_trials@uniqure.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Stephanie Verweij
- Номер телефона: (339) 970-7000
- Электронная почта: amt_260_clinical_trials@uniqure.com
Места учебы
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Рекрутинг
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Контакт:
- Hardik Rana
- Номер телефона: 551-497-5000
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Еще не набирают
- Ohio State University
-
Контакт:
- Elizabeth A Wiley
- Номер телефона: 614-293-3660
- Электронная почта: Elizabeth.Wiley@osumc.edu
-
Главный следователь:
- Dr Singh
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Взрослый в возрасте от 18 до 65 лет включительно, способный дать информированное согласие.
- Диагноз одностороннего рефрактерного MTLE в течение ≥360 дней, подтвержденный отделением мониторинга эпилепсии.
- Приступы в анамнезе, в среднем ≥ 2 фокальных припадков с нарушением сознания за 30-дневный период в течение ретроспективного периода (за 3 месяца до скрининга).
- В настоящее время на стабильном типе и режиме дозирования максимум 4 одобренных РАС в течение ≥3 месяцев до ретроспективного периода.
- Подтвержденная односторонняя патология гиппокампа и конкордантный односторонний очаг приступов
- Общий балл Монреальской когнитивной оценки (MoCA) ≥26.
- Никаких признаков очаговой нейрокогнитивной дисфункции не согласуется с данными МРТ, связанными с патологией заболевания, и (18F)ФДГ-ПЭТ.
- Женщины детородного возраста (WOCBP) и фертильные мужчины должны быть готовы и способны последовательно и правильно использовать высокоэффективные методы контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение ≥360 дней после введения AMT-260.
- Только для WOCBP: отрицательный тест на беременность.
Критерий исключения:
- Имплантированные устройства, которые противопоказаны к МРТ; Устройства, совместимые с МРТ, должны быть имплантированы за ≥3 месяцев до скрининга (устройства для стимуляции блуждающего нерва выбираются на усмотрение исследователя).
- Любые другие противопоказания к общей анестезии или хирургическому вмешательству.
- Лекарства, которые могут исказить клинические (например, антипсихотические препараты и противовирусная терапия) и лабораторные оценки или могут повлиять на безопасность субъекта или его способность пройти нейрохирургическую процедуру или соблюдать процедуры и график посещений для исследования.
- Любые психогенные неэпилептические припадки в течение последнего года.
- Любые припадки с контралатеральным или вневременным иктальным началом на ЭЭГ.
- Предыдущее серьезное нейрохирургическое вмешательство, не связанное с заболеванием, из-за внутричерепной опухоли, травмы или кровотечения и/или предшествующей внутричерепной хирургии в анамнезе для лечения эпилептических припадков.
- Магнитно-резонансная томография свидетельствует об эпилептогенных, вневисочных поражениях или двойной патологии височных долей.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1: стартовая доза AMT-260.
Кол-во пролеченных - 6
|
AMT-260 представляет собой продукт генной терапии AAV9, который локально обеспечивает технологию подавления миРНК для воздействия на ген GRIK2 и подавления аберрантно экспрессируемых каинатных рецепторов, содержащих GluK2.
Вмешательство будет заключаться в однократном внутримозговом введении АМТ-260.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2: адаптированная доза AMT-260.
Кол-во пролеченных - 6 Доза зависит от рекомендаций DSMB. |
AMT-260 представляет собой продукт генной терапии AAV9, который локально обеспечивает технологию подавления миРНК для воздействия на ген GRIK2 и подавления аберрантно экспрессируемых каинатных рецепторов, содержащих GluK2.
Вмешательство будет заключаться в однократном внутримозговом введении АМТ-260.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 1 год
|
Возникновение нежелательных явлений в течение 1 года после введения АМТ-260, включая серьезность, тяжесть и причинную связь с АМТ-260.
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота приступов
Временное ограничение: 1 год
|
Изменение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем и периодом 1 год после введения AMT-260.
|
1 год
|
|
Опросник качества жизни больных эпилепсией-31 (QOLIE 31)
Временное ограничение: 1 год
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем ответов на опросник QOLIE-31 будет оцениваться по следующим подшкалам; приступы беспокойства, общее качество жизни, эмоциональное благополучие, энергетическое утомление, когнитивные функции, эффекты лекарств и социальное функционирование.
|
1 год
|
|
Анкета о состоянии здоровья пациента (PHQ9)
Временное ограничение: 1 год
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем ответов на опросник PHQ9 будет использоваться для оценки уровня депрессии у участников на протяжении всего исследования.
|
1 год
|
|
Государственный опросник тревожности (STAI)
Временное ограничение: 1 год
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем ответов на опросник STAI будет использоваться для оценки личностной тревожности и тревожности состояния участников на протяжении всего исследования.
|
1 год
|
|
Питтсбургский индекс качества сна (PSQI)
Временное ограничение: 1 год
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем ответов на опросник PSQI будет оцениваться по следующим компонентам: субъективное качество сна, латентность сна, продолжительность сна, привычная эффективность сна, нарушения сна, использование снотворных и дневная дисфункция.
|
1 год
|
|
микроРНК в биожидкости человека (копии/реакция кПЦР).
Временное ограничение: 1 год
|
Анализы Stem-loop RT-qPCR будут использоваться для измерения микроРНК в спинномозговой жидкости, сыворотке крови, моче, слюне.
|
1 год
|
|
Вектор AAV9 в биожидкости человека (копии/реакция кПЦР).
Временное ограничение: 1 год
|
Анализы qPCR будут использоваться для измерения выделения вектора AAV9 в спинномозговой жидкости, сыворотке крови, моче, слюне.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Andreas Borta, uniQure France SAS
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
17 ноября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 ноября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 июня 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 сентября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 сентября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
14 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CT-AMT-260-01
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования AAV9-hSyn1-миГРИК2
-
REGENXBIO Inc.Активный, не рекрутирующийНейрональный цероидный липофусциноз 2 типаСоединенное Королевство
-
Grace Science, LLCРекрутингДефицит NGLY1Соединенные Штаты