Исследование генной терапии AMT-260 у взрослых с односторонней рефрактерной мезиальной височной эпилепсией (GenTLE)
20 августа 2026 г. обновлено: UniQure Biopharma B.V.
Многоцентровое исследование фазы 1/2a, первое на людях (FIH) по изучению безопасности, переносимости и эффективности AMT-260 у взрослых с односторонней рефрактерной мезиальной височной эпилепсией (MTLE), проводимой с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). )-Управляемая доставка с усиленной конвекцией (CED)
Это исследование AMT-260 у взрослых с односторонней рефрактерной мезиальной височной эпилепсией (MTLE).
Он предназначен для изучения безопасности, переносимости и эффективности AMT-260 у взрослых с MTLE, вводимым посредством доставки с усиленной конвекцией (CED) под контролем магнитно-резонансной томографии (МРТ).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Первое исследование фазы I/IIa на людях в США состоит из двух частей.
Первая часть представляет собой многоцентровое открытое исследование с двумя группами дозирования по шесть пациентов в каждой для оценки безопасности, переносимости и первых признаков эффективности AMT-260 у пациентов с рефрактерной односторонней MTLE.
Ожидается, что вторая часть будет рандомизированным контролируемым исследованием для получения данных подтверждения концепции (POC).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: uniQure
- Номер телефона: 1-866-520-1257
- Электронная почта: medinfo@uniqure.com
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294-0021
- Рекрутинг
- University of Alabama at Birmingham
-
Контакт:
- Jennifer Pilkington
- Номер телефона: 205-934-8352
- Электронная почта: jlpilkington@uabmc.edu
-
Главный следователь:
- Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
- Рекрутинг
- Mayo Clinic Arizona
-
Контакт:
- Jonathon Parker, MD
- Номер телефона: 480-342-2906
- Электронная почта: Parker.Jonathon@mayo.edu
-
Главный следователь:
- Jonathon Parker, MD
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Завершенный
- Stanford University
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Рекрутинг
- Mayo Clinic Florida
-
Контакт:
- Megan J Gauthier
- Номер телефона: 904-953-2000
- Электронная почта: Gauthier.Megan2@mayo.edu
-
Контакт:
- Alicia Kissinger-Knox, PhD
- Номер телефона: 904-953-2000
- Электронная почта: Kissinger-Knox.Alicia@mayo.edu
-
Главный следователь:
- Brin Freund, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Рекрутинг
- Kansas University Medical Center
-
Контакт:
- Laura Crabtree
- Номер телефона: 913-574-0412
- Электронная почта: lcrabtree2@kumc.edu
-
Главный следователь:
- P Landazuri, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Рекрутинг
- Johns Hopkins School of Medicine
-
Контакт:
- Joon Kang, MD
- Номер телефона: 410-955-2822
- Электронная почта: Jkang50@jh.edu
-
Главный следователь:
- Joon Kang, MD
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
- Завершенный
- Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts General Hospital
-
Контакт:
- Erin Donahue
- Номер телефона: 617.643.3732
- Электронная почта: ekdonahue@mgh.harvard.edu
-
Главный следователь:
- Mark Richardson, MD, PhD
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
- Рекрутинг
- Corewell Health
-
Контакт:
- David Burdette, MD
- Номер телефона: (616) 267-0301
- Электронная почта: david.burdette@corewellhealth.org
-
Главный следователь:
- David Burdette, MD
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
- Рекрутинг
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
Главный следователь:
- Barbara Jobst, MD
-
Контакт:
- Anastasia Kanishcheva, MPH, CCRC
- Номер телефона: 603-650-0260
- Электронная почта: Anastasia.Kanishcheva@Hitchcock.ORG
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Рекрутинг
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
Контакт:
- Hardik Rana
- Номер телефона: 551-497-5000
- Электронная почта: hrana@epilepsygroup.com
-
Главный следователь:
- Asfi Rafiuddin
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Рекрутинг
- Robert Wood Johnson Hospital
-
Главный следователь:
- Robert E Gross, MD, PhD
-
Контакт:
- Christine Yohn
- Номер телефона: 908-328-4210
- Электронная почта: cy253@rwjms.rutgers.edu
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic
-
Главный следователь:
- Imad Najm, MD
-
Контакт:
- Xiaoming Zhang
- Номер телефона: 216-445-7510
- Электронная почта: zhangx6@ccf.org
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Рекрутинг
- Ohio State University
-
Контакт:
- James Elder, MD
- Номер телефона: 614-685-1965
- Электронная почта: james.elder@osumc.edu
-
Главный следователь:
- James Elder, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Контакт:
- Melissa Johnston Esparza, MS
- Номер телефона: 215-614-0520
- Электронная почта: melissa.johnstonesparza@pennmedicine.upenn.edu
-
Главный следователь:
- Michael Gelfand, MD, PhD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
- Рекрутинг
- Allegheny Health Network
-
Контакт:
- Sarah Kimutis
- Номер телефона: 412-359-3565
- Электронная почта: sarah.kimutis@ahn.org
-
Главный следователь:
- Alexander Whiting, MD
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78735
- Рекрутинг
- Baylor Scott & White Medical Center
-
Контакт:
- Victor H Gonzalez Montoya
- Номер телефона: 512-654-1234
- Электронная почта: Victor.gonzalezmontoya@bswhealth.org
-
Главный следователь:
- Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Рекрутинг
- Medical College of Wisconsin
-
Контакт:
- Sarah Young
- Номер телефона: 414-955-0989
- Электронная почта: scyoung@mcw.edu
-
Главный следователь:
- Kunal Gupta, MD, PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Взрослый в возрасте от 18 до 65 лет включительно, способный дать информированное согласие.
- Диагноз одностороннего рефрактерного MTLE в течение ≥360 дней, подтвержденный отделением мониторинга эпилепсии.
- Приступы в анамнезе, в среднем ≥ 2 фокальных припадков с нарушением сознания за 30-дневный период в течение ретроспективного периода (за 3 месяца до скрининга).
- В настоящее время на стабильном типе и режиме дозирования максимум 4 одобренных РАС в течение ≥3 месяцев до ретроспективного периода.
- Подтвержденная односторонняя патология гиппокампа и конкордантный односторонний очаг приступов
- Общий балл Монреальской когнитивной оценки (MoCA) ≥26.
- Никаких признаков очаговой нейрокогнитивной дисфункции не согласуется с данными МРТ, связанными с патологией заболевания, и (18F)ФДГ-ПЭТ.
- Женщины детородного возраста (WOCBP) и фертильные мужчины должны быть готовы и способны последовательно и правильно использовать высокоэффективные методы контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение ≥360 дней после введения AMT-260.
- Только для WOCBP: отрицательный тест на беременность.
Критерий исключения:
- Имплантированные устройства, которые противопоказаны к МРТ; Устройства, совместимые с МРТ, должны быть имплантированы за ≥3 месяцев до скрининга (устройства для стимуляции блуждающего нерва выбираются на усмотрение исследователя).
- Любые другие противопоказания к общей анестезии или хирургическому вмешательству.
- Лекарства, которые могут исказить клинические (например, антипсихотические препараты и противовирусная терапия) и лабораторные оценки или могут повлиять на безопасность субъекта или его способность пройти нейрохирургическую процедуру или соблюдать процедуры и график посещений для исследования.
- Любые психогенные неэпилептические припадки в течение последнего года.
- Любые припадки с контралатеральным или вневременным иктальным началом на ЭЭГ.
- Предыдущее серьезное нейрохирургическое вмешательство, не связанное с заболеванием, из-за внутричерепной опухоли, травмы или кровотечения и/или предшествующей внутричерепной хирургии в анамнезе для лечения эпилептических припадков.
- Магнитно-резонансная томография свидетельствует об эпилептогенных, вневисочных поражениях или двойной патологии височных долей.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АМТ-260
Когорта 1: стартовая доза AMT-260 (1,0 x 10E12 гк/мл).
Когорта 2: адаптированная доза AMT-260 (6,0x 10E11 гк/мл или 3,0x 10E12 гк/мл).
|
AMT-260 представляет собой продукт генной терапии AAV9, который локально обеспечивает технологию подавления миРНК для воздействия на ген GRIK2 и подавления аберрантно экспрессируемых каинатных рецепторов, содержащих GluK2.
Вмешательство будет заключаться в однократном внутримозговом введении АМТ-260.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить безопасность и переносимость АМТ-260 у взрослых с односторонней рефрактерной MTLE.
Временное ограничение: 1 год
|
Возникновение нежелательных явлений в течение 1 года после введения АМТ-260, включая серьезность, тяжесть и причинную связь с АМТ-260.
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить первые признаки эффективности АМТ-260.
Временное ограничение: 1 год
|
Изменение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем и периодом 1 год после введения AMT-260.
|
1 год
|
|
Оценить свойства биораспределения АМТ-260.
Временное ограничение: 1 год
|
Образцы крови, мочи, слюны и спинномозговой жидкости будут собираться и оцениваться на предмет выделения векторной ДНК в каждый момент времени.
|
1 год
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить долгосрочную безопасность и эффективность AMT-260 у взрослых с односторонним рефрактерным MTLE.
Временное ограничение: до 5 лет
|
Появление нежелательных явлений в течение от 1 до 5 лет после введения AMT-260, включая серьезность.
|
до 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Development Lead, uniQure France SAS
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 июня 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 ноября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 сентября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 сентября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Врожденные аномалии
- Пороки развития коры I группы
- Пороки развития коры
- Пороки развития нервной системы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Эпилептические синдромы
- Гиппокампальный склероз
- Эпилепсия
Другие идентификационные номера исследования
- CT-AMT-260-01
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .