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일방성 난치성 근심 측두엽 간질이 있는 성인을 대상으로 한 AMT-260 유전자 치료 연구 (GenTLE)

2026년 8월 20일 업데이트: UniQure Biopharma B.V.

자기공명영상(MRI)을 통해 투여되는 일방성 난치성 근심 측두엽 간질(MTLE) 성인을 대상으로 AMT-260의 안전성, 내약성 및 유효성을 조사하는 다기관, 1/2a상, 최초 인간(FIH) 연구 )-유도 대류 강화 전달(CED)

이것은 일방성 난치성 근심 측두엽 간질(MTLE)이 있는 성인의 AMT-260에 대한 연구입니다. 이는 자기공명영상(MRI) 유도 대류 강화 전달(CED)을 통해 MTLE를 투여하는 성인에서 AMT-260의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

최초의 인간 대상 임상 I/IIa 미국 임상시험은 두 부분으로 구성됩니다. 첫 번째 부분은 난치성 일측성 MTLE 환자를 대상으로 AMT-260의 안전성, 내약성 및 효능의 첫 징후를 평가하기 위해 각각 6명의 환자로 구성된 2개의 투약 코호트를 대상으로 하는 다기관 공개 라벨 시험입니다. 두 번째 부분은 개념 증명(POC) 데이터를 생성하기 위한 무작위 대조 시험이 될 것으로 예상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294-0021
        • 모병
        • University of Alabama at Birmingham
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • 모병
        • Mayo Clinic Arizona
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 완전한
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • 모병
        • Kansas University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • 모병
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20817
        • 완전한
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • 모병
        • Corewell Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
        • 모병
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Barbara Jobst, MD
        • 연락하다:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 모병
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
        • 모병
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • 수석 연구원:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모병
        • Cleveland Clinic
        • 수석 연구원:
          • Imad Najm, MD
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • 모병
        • Ohio State University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
        • 모병
        • Allegheny Health Network
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78735
        • 모병
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Medical College of Wisconsin
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 사전 동의를 제공할 수 있는 18~65세 성인.
  2. 간질 모니터링 부서에서 확인된 ≥360일 동안의 편측 불응성 MTLE 진단.
  3. 회고 기간(스크리닝 전 3개월) 동안 30일 기간당 평균 2회 이상의 초점 발병 인식 장애 발작이 있는 발작 이력.
  4. 현재 회고 기간 이전 3개월 이상 동안 최대 4개의 승인된 ASD에 대한 안정적인 유형 및 용량 요법을 시행 중입니다.
  5. 일측성 해마 병리 및 일치하는 일측성 발작 초점 확인
  6. 몬트리올 인지 평가(MoCA) 총점 ≥26.
  7. 질병 병리 관련 MRI 및 (18F)FDG-PET 소견과 일치하지 않는 국소 신경인지 기능 장애의 증거는 없습니다.
  8. 가임 여성(WOCBP) 및 가임 남성 피험자는 연구 전반에 걸쳐 그리고 AMT-260 투여 후 360일 이상 동안 매우 효과적인 피임 방법을 일관되고 정확하게 사용할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  9. WOCBP에만 해당: 음성 임신 테스트.

제외 기준:

  1. MRI를 금기하는 이식 장치; MRI 호환 장치는 스크리닝 3개월 이전에 이식되어야 합니다(미주 신경 자극 장치는 연구자의 재량에 달려 있습니다).
  2. 전신 마취 또는 수술에 대한 기타 금기 사항.
  3. 임상적(예: 항정신병 약물 및 항바이러스 요법) 및 실험실 평가를 혼란스럽게 할 수 있거나 피험자의 안전이나 신경외과 수술을 받는 능력 또는 절차 및 연구 방문 일정을 준수하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 약물.
  4. 지난 1년 이내에 심인성 비간질성 발작이 발생한 경우.
  5. EEG에서 반대측 또는 시간외 발작이 발생한 모든 발작.
  6. 이전에 두개내 종양, 외상 또는 출혈로 인한 주요 질환과 관련되지 않은 신경외과적 개입 및/또는 간질 발작 치료를 위한 이전 두개내 수술 이력.
  7. 간질 유발성, 측두엽 외 병변 또는 이중 측두엽 병리의 자기 공명 영상 증거.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AMT-260
코호트 1: AMT-260 시작 용량(1.0x 10E12 gc/mL). 코호트 2: AMT-260 적응 용량(6.0x 10E11 gc/mL 또는 3.0x 10E12 gc/mL).
유전적: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260은 GRIK2 유전자를 표적으로 삼아 비정상적으로 발현되는 GluK2 함유 카이네이트 수용체를 억제하는 miRNA 침묵화 기술을 국소적으로 전달하는 AAV9 유전자치료제이다. 개입은 AMT-260의 일회성 뇌내 투여가 될 것입니다.
다른 이름들:
  • AMT-260

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
편측성 난치성 MTLE가 있는 성인을 대상으로 AMT-260의 안전성과 내약성을 평가합니다.
기간: 1년
AMT-260 투여 후 1년 동안 AMT-260과의 심각성, 중증도 및 인과관계를 포함한 이상반응의 발생.
1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AMT-260의 효능의 첫 번째 징후를 평가합니다.
기간: 1년
기준선과 AMT-260 투여 후 1년 기간을 비교한 발작 빈도의 변화.
1년
AMT-260의 생체분포 특성을 평가합니다.
기간: 1년
혈액, 소변, 타액 및 CSF 샘플을 수집하여 각 시점에서 벡터 DNA 배출에 대해 평가합니다.
1년

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
일방적 인 내화 MTLE을 가진 성인에서 AMT-260의 장기 안전성 및 효능을 평가합니다.
기간: 최대 5 년
심각성을 포함하여 AMT-260 투여 후 1 ~ 5 년 동안 부작용의 발생.
최대 5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

UniQure Biopharma B.V.

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 6월 12일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2031년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 9월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 9월 25일

처음 게시됨 (실제)

2023년 10월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CT-AMT-260-01

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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