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Estudo de terapia genética AMT-260 em adultos com epilepsia do lobo temporal mesial refratária unilateral (GenTLE)

20 de agosto de 2026 atualizado por: UniQure Biopharma B.V.

Um estudo multicêntrico, de fase 1/2a, primeiro em humanos (FIH) que investiga a segurança, tolerabilidade e eficácia do AMT-260 em adultos com epilepsia do lobo temporal mesial refratária unilateral (MTLE) administrada por ressonância magnética (MRI) )-Entrega aprimorada por convecção guiada (CED)

Este é um estudo de AMT-260 em adultos com epilepsia do lobo temporal mesial refratária unilateral (ELTM). Ele foi projetado para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia do AMT-260 em adultos com MTLE administrado por meio de entrega aprimorada por convecção (CED) guiada por ressonância magnética (MRI).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O primeiro ensaio de Fase I/IIa em humanos nos EUA consiste em duas partes. A primeira parte é um estudo multicêntrico e aberto com duas coortes de dosagem de seis pacientes cada para avaliar a segurança, tolerabilidade e os primeiros sinais de eficácia do AMT-260 em pacientes com ELTM unilateral refratária. Espera-se que a segunda parte seja um ensaio randomizado e controlado para gerar dados de prova de conceito (POC).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-0021
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Concluído
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brin Freund, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • Kansas University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Contato:
          • Joon Kang, MD
          • Número de telefone: 410-955-2822
          • E-mail: Jkang50@jh.edu
        • Investigador principal:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Concluído
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Recrutamento
        • Corewell Health
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Recrutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Investigador principal:
          • Barbara Jobst, MD
        • Contato:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Recrutamento
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Recrutamento
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Investigador principal:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Contato:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Imad Najm, MD
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Recrutamento
        • Ohio State University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael Gelfand, MD, PhD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Recrutamento
        • Allegheny Health Network
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78735
        • Recrutamento
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Adulto, de 18 a 65 anos de idade, inclusive, capaz de dar consentimento informado.
  2. Diagnóstico de ELTM refratária unilateral por ≥360 dias, confirmado por Unidade de Monitoramento de Epilepsia.
  3. História de convulsões com em média ≥ 2 crises de início focal com comprometimento da consciência por período de 30 dias durante o período retrospectivo (3 meses antes da triagem).
  4. Atualmente em um tipo estável e regime de dose de até um máximo de 4 ASDs aprovados, por ≥3 meses antes do Período Retrospectivo.
  5. Patologia hipocampal unilateral confirmada e foco convulsivo unilateral concordante
  6. Pontuação total da Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA) ≥26.
  7. Nenhuma evidência de disfunção neurocognitiva focal, inconsistente com os achados de ressonância magnética relacionada à patologia da doença e (18F)FDG-PET.
  8. Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) e indivíduos férteis do sexo masculino devem estar dispostos e ser capazes de usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes de forma consistente e correta ao longo do estudo e por ≥360 dias após a administração de AMT-260.
  9. Apenas para WOCBP: teste de gravidez negativo.

Critério de exclusão:

  1. Dispositivos implantados que contraindicariam a ressonância magnética; Dispositivos compatíveis com ressonância magnética devem ser implantados ≥3 meses antes da triagem (os dispositivos de estimulação do nervo vago ficarão a critério do investigador).
  2. Quaisquer outras contra-indicações para anestesia generalizada ou cirurgia.
  3. Medicamentos que possam confundir avaliações clínicas (por exemplo, medicamentos antipsicóticos e terapia antiviral) e laboratoriais ou que possam afetar a segurança de um sujeito ou sua capacidade de se submeter ao procedimento neurocirúrgico ou cumprir os procedimentos e o cronograma de visitas do estudo.
  4. Quaisquer crises psicogênicas não epilépticas no último ano.
  5. Quaisquer convulsões com início ictal contralateral ou extratemporal no EEG.
  6. Intervenção neurocirúrgica anterior não relacionada a doença importante devido a tumor intracraniano, trauma ou sangramento e/ou história de cirurgia intracraniana anterior para tratamento de crises epilépticas.
  7. Evidência de ressonância magnética de lesões epileptogênicas, extratemporais ou patologia dupla do lobo temporal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AMT-260
Coorte 1: Dose inicial de AMT-260 (1,0x 10E12 gc/mL). Coorte 2: Dose adaptada de AMT-260 (6,0x 10E11 gc/mL ou 3,0x 10E12 gc/mL).
Genético: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 é um produto de terapia genética AAV9 que fornece localmente tecnologia de silenciamento de miRNA para atingir o gene GRIK2 e suprimir GluK2 contendo receptores de cainato expressos de forma aberrante. A intervenção será uma administração intracerebral única de AMT-260.
Outros nomes:
  • AMT-260

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança e tolerabilidade do AMT-260 em adultos com ELTM refratária unilateral.
Prazo: 1 ano
Ocorrência de eventos adversos durante o período de 1 ano após a administração do AMT-260, incluindo gravidade, gravidade e relação causal com o AMT-260.
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar os primeiros sinais de eficácia do AMT-260.
Prazo: 1 ano
Alteração na frequência das crises, comparando a linha de base com o período de 1 ano após a administração de AMT-260.
1 ano
Avaliar as propriedades de biodistribuição do AMT-260.
Prazo: 1 ano
Amostras de sangue, urina, saliva e LCR serão coletadas e avaliadas quanto à eliminação de DNA vetorial em cada ponto de tempo.
1 ano

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do AMT-260 em adultos com mtle refratário unilateral.
Prazo: até 5 anos
Ocorrência de eventos adversos durante o período de 1 a 5 anos após a administração do AMT-260, incluindo a seriedade.
até 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

UniQure Biopharma B.V.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

30 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

3 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CT-AMT-260-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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