Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

AMT-260 gentherapieonderzoek bij volwassenen met unilaterale refractaire mesiale temporale kwab-epilepsie (GenTLE)

20 augustus 2026 bijgewerkt door: UniQure Biopharma B.V.

Een multicenter, fase 1/2a, first-in-human (FIH) onderzoek waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AMT-260 wordt onderzocht bij volwassenen met unilaterale refractaire mesiale temporale kwab-epilepsie (MTLE), toegediend via magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) )-geleide convectie-verbeterde toediening (CED)

Dit is een onderzoek naar AMT-260 bij volwassenen met unilaterale refractaire mesiale temporale kwab-epilepsie (MTLE). Het is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AMT-260 te onderzoeken bij volwassenen met MTLE toegediend via Magnetic Resonance Imaging (MRI)-geleide convectie-verbeterde toediening (CED).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het eerste Amerikaanse Fase I/IIa-onderzoek bij mensen bestaat uit twee delen. Het eerste deel is een multicenter, open-label onderzoek met twee doseringscohorten van elk zes patiënten om de veiligheid, verdraagbaarheid en de eerste tekenen van werkzaamheid van AMT-260 bij patiënten met refractaire unilaterale MTLE te beoordelen. Het tweede deel zal naar verwachting een gerandomiseerde, gecontroleerde studie zijn om proof of concept (POC)-gegevens te genereren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294-0021
        • Werving
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Werving
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Voltooid
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • Kansas University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Voltooid
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Werving
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Barbara Jobst, MD
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Werving
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Werving
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Imad Najm, MD
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Werving
        • Ohio State University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Werving
        • Allegheny Health Network
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78735
        • Werving
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassene, van 18 tot en met 65 jaar, in staat om geïnformeerde toestemming te geven.
  2. Diagnose van unilaterale refractaire MTLE gedurende ≥360 dagen, bevestigd door een epilepsiemonitoringeenheid.
  3. Geschiedenis van aanvallen met gemiddeld ≥ 2 aanvallen met verminderd bewustzijn tijdens de retrospectieve periode (3 maanden voorafgaand aan de screening) per periode van 30 dagen.
  4. Momenteel op een stabiel type en doseringsschema van maximaal 4 goedgekeurde ASS, gedurende ≥3 maanden voorafgaand aan de Retrospectieve Periode.
  5. Bevestigde unilaterale hippocampale pathologie en concordante unilaterale aanvalsfocus
  6. Totaalscore Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≥26.
  7. Geen bewijs van focale neurocognitieve disfunctie, inconsistent met ziektepathologiegerelateerde MRI- en (18F)FDG-PET-bevindingen.
  8. Vrouwen die zwanger kunnen worden en vruchtbare mannelijke proefpersonen moeten bereid en in staat zijn zeer effectieve anticonceptiemethoden consistent en correct toe te passen gedurende het gehele onderzoek en gedurende ≥360 dagen na toediening van AMT-260.
  9. Alleen voor WOCBP: negatieve zwangerschapstest.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geïmplanteerde apparaten die MRI contra-indiceren; MRI-compatibele apparaten moeten ≥3 maanden vóór de screening worden geïmplanteerd (apparaten voor stimulatie van de nervus vagus zijn ter beoordeling van de onderzoeker).
  2. Eventuele andere contra-indicaties voor gegeneraliseerde anesthesie of chirurgie.
  3. Medicijnen die klinische (bijv. antipsychotische medicatie en antivirale therapie) en laboratoriumbeoordelingen kunnen verwarren of die de veiligheid van een proefpersoon kunnen beïnvloeden of zijn vermogen om de neurochirurgische procedure te ondergaan of om te voldoen aan de procedures en het schema voor studiebezoeken.
  4. Eventuele psychogene niet-epileptische aanvallen in het afgelopen jaar.
  5. Alle aanvallen met contralateraal of extratemporaal ictaal begin op EEG.
  6. Eerdere ernstige ziekte-ongerelateerde neurochirurgische interventie als gevolg van een intracraniale tumor, trauma of bloeding en/of een voorgeschiedenis van eerdere intracraniale chirurgie voor de behandeling van epileptische aanvallen.
  7. Magnetische resonantie beeldvorming bewijs van epileptogene, extratemporale laesies of pathologie van de dubbele temporale kwab.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AMT-260
Cohort 1: AMT-260 startdosis (1,0x 10E12 gc/ml). Cohort 2: AMT-260 aangepaste dosis (6,0x 10E11 gc/ml of 3,0x 10E12 gc/ml).
Genetisch: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 is een AAV9-gentherapieproduct dat lokaal miRNA-uitschakelingstechnologie levert om het GRIK2-gen te targeten en afwijkend tot expressie gebrachte GluK2-bevattende kaïnaatreceptoren te onderdrukken. De interventie zal bestaan ​​uit een eenmalige intracerebrale toediening van AMT-260.
Andere namen:
  • AMT-260

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van AMT-260 bij volwassenen met unilaterale refractaire MTLE te evalueren.
Tijdsspanne: 1 jaar
Het optreden van bijwerkingen gedurende de periode van 1 jaar na toediening van AMT-260, inclusief de ernst, de ernst en het oorzakelijk verband met AMT-260.
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de eerste tekenen van werkzaamheid van AMT-260 te evalueren.
Tijdsspanne: 1 jaar
Verandering in de frequentie van aanvallen, waarbij de basislijn wordt vergeleken met de periode van 1 jaar na toediening van AMT-260.
1 jaar
Om de biodistributie-eigenschappen van AMT-260 te evalueren.
Tijdsspanne: 1 jaar
Bloed-, urine-, speeksel- en CSV-monsters zullen op elk tijdstip worden verzameld en geëvalueerd op vector-DNA-afscheiding.
1 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van AMT-260 bij volwassenen met unilaterale refractaire Mtle te evalueren.
Tijdsspanne: tot 5 jaar
Optreden van bijwerkingen gedurende de periode van 1 tot 5 jaar na AMT-260-administratie, inclusief ernst.
tot 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 september 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CT-AMT-260-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren