Badanie terapii genowej AMT-260 u dorosłych z jednostronną, oporną na leczenie padaczką środkowo-skroniową

Kryteria przyjęcia:

1. Osoba dorosła, w wieku 18-65 lat włącznie, zdolna do wyrażenia świadomej zgody.
2. Rozpoznanie jednostronnego, opornego na leczenie MTLE utrzymującego się przez ≥360 dni, potwierdzone przez Jednostkę Monitorowania Padaczki.
3. Historia napadów ze średnio ≥ 2 napadami z zaburzeniami świadomości o ogniskowym początku w okresie 30 dni w okresie retrospektywnym (3 miesiące przed badaniem przesiewowym).
4. Obecnie przy stałym typie i schemacie dawkowania obejmującym maksymalnie 4 zatwierdzone zaburzenia ze spektrum autyzmu, przez ≥3 miesiące przed Okresem Retrospektywnym.
5. Potwierdzona jednostronna patologia hipokampa i zgodne jednostronne ognisko napadu
6. Łączny wynik Montrealskiej Oceny Poznawczej (MoCA) ≥26.
7. Brak dowodów na ogniskowe zaburzenia neurokognitywne, niezgodne z wynikami MRI i (18F)FDG-PET związanymi z patologią choroby.
8. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) i płodni mężczyźni muszą chcieć i być w stanie stosować wysoce skuteczne metody kontroli urodzeń w sposób konsekwentny i prawidłowy przez cały okres badania i przez ≥360 dni po podaniu AMT-260.
9. Tylko dla WOCBP: Negatywny test ciążowy.

Kryteria wyłączenia:

1. Wszczepione urządzenia, które byłyby przeciwwskazaniem do wykonania rezonansu magnetycznego; Urządzenia kompatybilne z MRI muszą zostać wszczepione ≥ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym (urządzenia do stymulacji nerwu błędnego zależą od uznania Badacza).
2. Wszelkie inne przeciwwskazania do znieczulenia ogólnego lub operacji.
3. Leki, które mogą zakłócać ocenę kliniczną (np. leki przeciwpsychotyczne i terapię przeciwwirusową) i laboratoryjne lub mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub jego zdolność do poddania się zabiegowi neurochirurgicznemu lub przestrzegania procedur i harmonogramu wizyt badawczych.
4. Wszelkie psychogenne napady niepadaczkowe w ciągu ostatniego roku.
5. Wszelkie napady padaczkowe rozpoczynające się po stronie przeciwnej lub pozaskroniowej w EEG.
6. Wcześniejsza poważna interwencja neurochirurgiczna niezwiązana z chorobą z powodu guza wewnątrzczaszkowego, urazu lub krwawienia i (lub) przebyta wcześniej operacja wewnątrzczaszkowa w celu leczenia napadów padaczkowych.
7. Rezonans magnetyczny wskazuje na padaczkę, zmiany pozaskroniowe lub patologię podwójnego płata skroniowego.