Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej AMT-260 u dorosłych z jednostronną, oporną na leczenie padaczką środkowo-skroniową (GenTLE)

20 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: UniQure Biopharma B.V.

Wieloośrodkowe badanie fazy 1/2a, pierwsze u ludzi (FIH), oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność preparatu AMT-260 u dorosłych chorych na jednostronną, oporną na leczenie padaczkę środkowego płata skroniowego (MTLE), podawanego za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) )-Dostarczanie wspomagane konwekcją z przewodnikiem (CED)

To jest badanie AMT-260 u dorosłych z jednostronną, oporną na leczenie padaczką środkowo-skroniową (MTLE). Zostało zaprojektowane w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności AMT-260 u dorosłych z MTLE podawanym za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego (MRI) pod kontrolą konwekcji (CED).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwsze amerykańskie badanie fazy I/IIa na ludziach składa się z dwóch części. Pierwsza część to wieloośrodkowe, otwarte badanie z udziałem dwóch kohort dawkowania, po sześciu pacjentów każda, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i pierwszych oznak skuteczności AMT-260 u pacjentów z jednostronnym MTLE opornym na leczenie. Oczekuje się, że druga część będzie randomizowanym, kontrolowanym badaniem mającym na celu wygenerowanie danych potwierdzających słuszność koncepcji (POC).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-0021
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Zakończony
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • Kansas University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Zakończony
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Corewell Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Rekrutacyjny
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Barbara Jobst, MD
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rekrutacyjny
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Główny śledczy:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
        • Główny śledczy:
          • Imad Najm, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Rekrutacyjny
        • Allegheny Health Network
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78735
        • Rekrutacyjny
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoba dorosła, w wieku 18-65 lat włącznie, zdolna do wyrażenia świadomej zgody.
  2. Rozpoznanie jednostronnego, opornego na leczenie MTLE utrzymującego się przez ≥360 dni, potwierdzone przez Jednostkę Monitorowania Padaczki.
  3. Historia napadów ze średnio ≥ 2 napadami z zaburzeniami świadomości o ogniskowym początku w okresie 30 dni w okresie retrospektywnym (3 miesiące przed badaniem przesiewowym).
  4. Obecnie przy stałym typie i schemacie dawkowania obejmującym maksymalnie 4 zatwierdzone zaburzenia ze spektrum autyzmu, przez ≥3 miesiące przed Okresem Retrospektywnym.
  5. Potwierdzona jednostronna patologia hipokampa i zgodne jednostronne ognisko napadu
  6. Łączny wynik Montrealskiej Oceny Poznawczej (MoCA) ≥26.
  7. Brak dowodów na ogniskowe zaburzenia neurokognitywne, niezgodne z wynikami MRI i (18F)FDG-PET związanymi z patologią choroby.
  8. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) i płodni mężczyźni muszą chcieć i być w stanie stosować wysoce skuteczne metody kontroli urodzeń w sposób konsekwentny i prawidłowy przez cały okres badania i przez ≥360 dni po podaniu AMT-260.
  9. Tylko dla WOCBP: Negatywny test ciążowy.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wszczepione urządzenia, które byłyby przeciwwskazaniem do wykonania rezonansu magnetycznego; Urządzenia kompatybilne z MRI muszą zostać wszczepione ≥ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym (urządzenia do stymulacji nerwu błędnego zależą od uznania Badacza).
  2. Wszelkie inne przeciwwskazania do znieczulenia ogólnego lub operacji.
  3. Leki, które mogą zakłócać ocenę kliniczną (np. leki przeciwpsychotyczne i terapię przeciwwirusową) i laboratoryjne lub mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub jego zdolność do poddania się zabiegowi neurochirurgicznemu lub przestrzegania procedur i harmonogramu wizyt badawczych.
  4. Wszelkie psychogenne napady niepadaczkowe w ciągu ostatniego roku.
  5. Wszelkie napady padaczkowe rozpoczynające się po stronie przeciwnej lub pozaskroniowej w EEG.
  6. Wcześniejsza poważna interwencja neurochirurgiczna niezwiązana z chorobą z powodu guza wewnątrzczaszkowego, urazu lub krwawienia i (lub) przebyta wcześniej operacja wewnątrzczaszkowa w celu leczenia napadów padaczkowych.
  7. Rezonans magnetyczny wskazuje na padaczkę, zmiany pozaskroniowe lub patologię podwójnego płata skroniowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AMT-260
Kohorta 1: Dawka początkowa AMT-260 (1,0 x 10E12 gc/ml). Kohorta 2: dostosowana dawka AMT-260 (6,0x 10E11 gc/ml lub 3,0x 10E12 gc/ml).
Genetyczny: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 to produkt do terapii genowej AAV9, który lokalnie dostarcza technologię wyciszania miRNA w celu nakierowania na gen GRIK2 i tłumienia nieprawidłowo wyrażanych receptorów kainianowych zawierających GluK2. Interwencją będzie jednorazowe śródmózgowe podanie AMT-260.
Inne nazwy:
  • AMT-260

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji AMT-260 u dorosłych z jednostronnym opornym na leczenie MTLE.
Ramy czasowe: 1 rok
Wystąpienie zdarzeń niepożądanych w okresie 1 roku po podaniu AMT-260, w tym powaga, nasilenie i związek przyczynowy z AMT-260.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić pierwsze oznaki skuteczności AMT-260.
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiana częstotliwości napadów, porównując wartość wyjściową z okresem 1 roku po podaniu AMT-260.
1 rok
Aby ocenić właściwości biodystrybucyjne AMT-260.
Ramy czasowe: 1 rok
Próbki krwi, moczu, śliny i płynu mózgowo-rdzeniowego zostaną pobrane i ocenione pod kątem wydalania DNA wektora w każdym punkcie czasowym.
1 rok

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność AMT-260 u dorosłych z jednostronnym opornym MTLE.
Ramy czasowe: Do 5 lat
Występowanie zdarzeń niepożądanych w okresie od 1 do 5 lat po administracji AMT-260, w tym powagę.
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CT-AMT-260-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj