Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AMT-260 genterapiundersøgelse hos voksne med unilateral refraktær mesial temporallapsepilepsi (GenTLE)

20. august 2026 opdateret af: UniQure Biopharma B.V.

Et multicenter, fase 1/2a, første-i-menneske (FIH) undersøgelse, der undersøger sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​AMT-260 hos voksne med unilateral refraktær mesial temporallapsepilepsi (MTLE) administreret via magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) )-Guided Convection-enhanced Delivery (CED)

Dette er en undersøgelse af AMT-260 hos voksne med Unilateral Refractory Mesial Temporal Lobe Epilepsi (MTLE). Det er designet til at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​AMT-260 hos voksne med MTLE administreret via magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-guidet konvektionsforbedret levering (CED).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det første i menneskelige fase I/IIa amerikanske forsøg består af to dele. Den første del er et åbent multicenterforsøg med to doseringskohorter på hver seks patienter for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og første tegn på effektivitet af AMT-260 hos patienter med refraktær unilateral MTLE. Den anden del forventes at være et randomiseret, kontrolleret forsøg for at generere proof of concept (POC) data.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294-0021
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Afsluttet
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • Kansas University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Afsluttet
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Rekruttering
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Barbara Jobst, MD
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rekruttering
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Imad Najm, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Rekruttering
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Rekruttering
        • Allegheny Health Network
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78735
        • Rekruttering
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksen, 18-65 år, inklusive, i stand til at give informeret samtykke.
  2. Diagnose af unilateral refraktær MTLE i ≥360 dage, bekræftet af en epilepsimonitoreringsenhed.
  3. Anamnese med anfald med i gennemsnit ≥ 2 fokale anfald med nedsat opmærksomhed pr. 30-dages periode i den retrospektive periode (3 måneder før screening).
  4. I øjeblikket på et stabilt type- og dosisregime på op til et maksimum på 4 godkendte ASD'er i ≥3 måneder forud for den retrospektive periode.
  5. Bekræftet unilateral hippocampus patologi og konkordant unilateral anfaldsfokus
  6. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) samlet score ≥26.
  7. Ingen tegn på fokal neurokognitiv dysfunktion, inkonsistent med sygdomspatologi-relateret MRI og (18F)FDG-PET fund.
  8. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) og fertile mandlige forsøgspersoner skal være villige og i stand til at bruge højeffektive præventionsmetoder konsekvent og korrekt gennem hele undersøgelsen og i ≥360 dage efter administration af AMT-260.
  9. Kun til WOCBP: Negativ graviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  1. Implanterede enheder, der ville kontraindicere MR; MRI-kompatible anordninger skal implanteres ≥3 måneder før screening (vagusnervestimuleringsanordninger vil være op til efterforskerens skøn).
  2. Eventuelle andre kontraindikationer for generaliseret anæstesi eller operation.
  3. Medicin, der kan forvirre kliniske (f.eks. antipsykotisk medicin og antiviral terapi) og laboratorieevalueringer eller kan påvirke en forsøgspersons sikkerhed eller deres evne til at gennemgå den neurokirurgiske procedure eller overholde procedurerne og studiebesøgsplanen.
  4. Eventuelle psykogene ikke-epileptiske anfald inden for det sidste år.
  5. Eventuelle anfald med kontralateral eller ekstra-temporal iktal indtræden på EEG.
  6. Tidligere større sygdomsrelateret neurokirurgisk indgreb på grund af intrakraniel tumor, traumer eller blødning og/eller tidligere intrakraniel kirurgi til behandling af epileptiske anfald.
  7. Magnetisk resonansbilleddannelse tegn på epileptogene, ekstra-temporale læsioner eller dobbelt tindingelappens patologi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AMT-260
Kohorte 1: AMT-260 startdosis (1,0 x 10E12 gc/ml). Kohorte 2: AMT-260 tilpasset dosis (6,0x 10E11 gc/mL eller 3,0x 10E12 gc/mL).
Genetisk: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 er et AAV9-genterapiprodukt, der lokalt leverer miRNA-dæmpningsteknologi for at målrette GRIK2-genet og undertrykke afvigende udtrykte GluK2-holdige kainatreceptorer. Intervention vil være en engangs intracerebral administration af AMT-260.
Andre navne:
  • AMT-260

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AMT-260 hos voksne med unilateral refraktær MTLE.
Tidsramme: 1 år
Forekomst af uønskede hændelser i perioden på 1 år efter AMT-260-administration, inklusive alvor, sværhedsgrad og årsagssammenhæng med AMT-260.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere de første tegn på effektivitet af AMT-260.
Tidsramme: 1 år
Ændring i anfaldshyppighed sammenlignet med baseline med 1 års perioden efter AMT-260 administration.
1 år
At evaluere biodistributionsegenskaberne af AMT-260.
Tidsramme: 1 år
Blod-, urin-, spyt- og CSF-prøver vil blive indsamlet og evalueret for vektor-DNA-udskillelse på hvert tidspunkt.
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af AMT-260 hos voksne med ensidig ildfast mtle.
Tidsramme: Op til 5 år
Forekomst af bivirkninger i perioden 1 til 5 år efter AMT-260-administration, inklusive alvor.
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. september 2023

Først opslået (Faktiske)

3. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CT-AMT-260-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner