Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AMT-260-geeniterapiatutkimus aikuisilla, joilla on yksipuolinen refraktaarinen mesiaalinen ohimolohkon epilepsia (GenTLE)

torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: UniQure Biopharma B.V.

Monikeskus, vaihe 1/2a, First-in-human (FIH) -tutkimus, jossa tutkitaan AMT-260:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aikuisilla, joilla on yksipuolinen refraktaarinen mesiaalinen ohimolohkoepilepsia (MTLE) magneettikuvauksen (MRI) kautta ) - Ohjattu konvektiolla tehostettu toimitus (CED)

Tämä on tutkimus AMT-260:stä aikuisilla, joilla on yksipuolinen refraktaarinen mesiaalinen ohimolohkoepilepsia (MTLE). Se on suunniteltu tutkimaan AMT-260:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta aikuisilla, joilla on MTLE:tä, jota annetaan magneettikuvauksella (MRI) ohjatulla konvektiotehostetulla toimituksella (CED).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensimmäinen ihmisillä suoritettu vaihe I/IIa Yhdysvalloissa koe koostuu kahdesta osasta. Ensimmäinen osa on monikeskustutkimus, jossa on kaksi kuuden potilaan annoskohorttia, joissa arvioidaan AMT-260:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja ensimmäisiä merkkejä tehosta potilailla, joilla on refraktaarinen yksipuolinen MTLE. Toisen osan odotetaan olevan satunnaistettu, kontrolloitu koe, joka tuottaa proof of concept (POC) -tietoja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-0021
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Arizona
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Valmis
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Florida
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Brin Freund, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • Kansas University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Joon Kang, MD
          • Puhelinnumero: 410-955-2822
          • Sähköposti: Jkang50@jh.edu
        • Päätutkija:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
        • Valmis
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Rekrytointi
        • Corewell Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Rekrytointi
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Päätutkija:
          • Barbara Jobst, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Rekrytointi
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rekrytointi
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Päätutkija:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
        • Päätutkija:
          • Imad Najm, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • Ohio State University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael Gelfand, MD, PhD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
        • Rekrytointi
        • Allegheny Health Network
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78735
        • Rekrytointi
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Medical College of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuinen, 18–65-vuotias, mukaan lukien, pystyy antamaan tietoisen suostumuksen.
  2. Epilepsiavalvontayksikön vahvistama yksipuolinen tulenkestävän MTLE-diagnoosi ≥360 päivän ajan.
  3. Aiemmat kohtaukset, joissa on keskimäärin ≥ 2 fokaalialkuista heikentynyttä tietoisuuskohtausta 30 päivän jakson aikana takautuvan jakson aikana (3 kuukautta ennen seulontaa).
  4. Tällä hetkellä vakaa tyyppi ja annostusohjelma, joka sisältää enintään 4 hyväksyttyä ASD:tä ≥ 3 kuukauden ajan ennen takautuvaa jaksoa.
  5. Vahvistettu yksipuolinen hippokampuksen patologia ja vastaava yksipuolinen kohtauskohtaus
  6. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) kokonaispistemäärä ≥26.
  7. Ei näyttöä fokaalista neurokognitiivisesta toimintahäiriöstä, mikä on ristiriidassa sairauden patologiaan liittyvien MRI- ja (18F)FDG-PET-löydösten kanssa.
  8. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) ja hedelmällisessä iässä olevien miespuolisten koehenkilöiden on oltava halukkaita ja kyettävä käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä johdonmukaisesti ja oikein koko tutkimuksen ajan ja ≥ 360 päivän ajan AMT-260:n antamisen jälkeen.
  9. Vain WOCBP:lle: Negatiivinen raskaustesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. istutetut laitteet, jotka olisivat vasta-aiheisia MRI:lle; MRI-yhteensopivat laitteet on implantoitava vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa (emätinhermon stimulaatiolaitteet ovat tutkijan harkinnan mukaan).
  2. Muut yleisanestesian tai leikkauksen vasta-aiheet.
  3. Lääkkeet, jotka voivat sekoittaa kliinisiä (esim. psykoosilääkitys ja viruslääkitys) ja laboratorioarvioita tai vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tai kykyyn käydä läpi neurokirurgisen toimenpiteen tai noudattaa toimenpiteitä ja opintokäyntiaikataulua.
  4. Kaikki psykogeeniset ei-epileptiset kohtaukset viimeisen vuoden aikana.
  5. Kaikki kohtaukset, joissa on kontralateraalinen tai ekstratemporaalinen iktaalinen alkaminen EEG:ssä.
  6. Aiempi merkittävä sairauteen liittymätön neurokirurginen toimenpide, joka johtuu kallonsisäisestä kasvaimesta, traumasta tai verenvuodosta ja/tai aikaisemmasta kallonsisäisestä leikkauksesta epileptisten kohtausten hoitoon.
  7. Magneettiresonanssikuvaus epileptogeenisista, temporaalisista vaurioista tai kaksoisoimolohkon patologiasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AMT-260
Kohortti 1: AMT-260-aloitusannos (1,0 x 10E12 gc/ml). Kohortti 2: AMT-260:lle sovitettu annos (6,0 x 10E11 gc/ml tai 3,0 x 10E12 gc/ml).
Geneettinen: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 on AAV9-geeniterapiatuote, joka toimittaa paikallisesti miRNA:n vaimennusteknologiaa kohdistaakseen GRIK2-geenin ja tukahduttaakseen poikkeavasti ilmentyviä GluK2:ta sisältäviä kainaattireseptoreita. Interventio on AMT-260:n kerta-annos aivoihin.
Muut nimet:
  • AMT-260

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida AMT-260:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on yksipuolinen tulenkestävä MTLE.
Aikaikkuna: 1 vuosi
Haittatapahtumien esiintyminen 1 vuoden aikana AMT-260:n annon jälkeen, mukaan lukien vakavuus, vakavuus ja syy-yhteys AMT-260:een.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi AMT-260:n tehon ensimmäiset merkit.
Aikaikkuna: 1 vuosi
Muutos kohtausten esiintymistiheydessä vertaamalla lähtötasoa 1 vuoden ajanjaksoon AMT-260:n annon jälkeen.
1 vuosi
Arvioida AMT-260:n biologisia jakautumisominaisuuksia.
Aikaikkuna: 1 vuosi
Veri-, virtsa-, sylki- ja CSF-näytteet kerätään ja niistä arvioidaan vektori-DNA:n erittymistä kullakin aikapisteellä.
1 vuosi

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida AMT-260: n pitkän aikavälin turvallisuus ja tehokkuus aikuisilla, joilla on yksipuolinen tulenkestävä MTLE.
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
Haittavaikutusten esiintyminen 1-5 vuotta AMT-260: n antamisen jälkeen, mukaan lukien vakavuus.
jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UniQure Biopharma B.V.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CT-AMT-260-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa