Β-サラセミア主要患者の治療における塩基編集された自家造血幹細胞移植

包含基準:

• インフォームドコンセント時の年齢が6歳以上17歳以下の男女
• β-サラセミアの診断。遺伝子型には、β+β0、βEβ0、β0β0などが含まれますが、これらに限定されません。
• 概ね良好な状態にあり、自家造血幹細胞採取時に16歳以上の被験者の場合はカルノフスキーパフォーマンススコア≧60点、または16歳未満の被験者の場合はランスキープレイパフォーマンススコア≧60点、または治験責任医師と同等の臨床評価サイトの一般的な慣行

除外基準:

• -インフォームドコンセントに署名する30日前、または薬物の6半減期以内のいずれか長い方の他の治験薬または他の実験的介入による治療。
• サリドマイドおよび/またはルスパテルセプトを投与されている、または投与中の被験者。CS-101の有効性および安全性に対する薬物間相互作用が排除できない場合、輸血前の総ヘモグロビン値が以下であることを示す少なくとも3つの検査結果がない限り検査前の過去6か月で9g/dL。
• 以前に同種造血幹細胞移植または遺伝子編集療法を受けたことがある。
• 被験者は、完全に適合する関連ドナーを利用可能であり、同種造血幹細胞移植の資格があり、準備ができています。
• HIV、B型肝炎、C型肝炎、サイトメガロウイルス、エプスタイン・バーウイルス、梅毒トレポネーマ検査陽性、または既知の結核、寄生虫感染症などを含むがこれらに限定されない活動性感染症を患っており、治験責任医師が治療に適さないと判断した人。この研究に参加する
• 心エコー検査の結果、駆出率が 45% 未満
• アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>3×正常上限（ULN）またはベースライン国際正規化比（INR）>1.5×ULNとして定義される進行肝疾患
• スクリーニング期間中のMRI検査で重度の鉄過剰症が認められたため、研究者は研究に参加できないと判断した。