Base-redigert autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon ved behandling av pasienter med β-thalassemia major

Inklusjonskriterier:

• 6 til 17 år gamle (inkludert) mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner på tidspunktet for informert samtykke
• Diagnose av β-thalassemi, genotyper inkluderer, men er ikke begrenset til β+β0, βEβ0, β0β0, etc.
• Generelt i god stand, Karnofsky ytelsesscore≥60 poeng for forsøkspersoner ≥16 år ved tidspunktet for innsamling av autolog hematopoietisk stamcelle, eller Lansky Play-Performance-score≥60 poeng for forsøkspersoner under 16 år, eller tilsvarende klinisk evaluering som etterforsker nettstedets vanlige praksis

Ekskluderingskriterier:

• Behandling med andre undersøkelsesmedisiner eller andre eksperimentelle intervensjoner 30 dager før undertegning av informert samtykke eller innen 6 halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er lengst.
• Forsøkspersoner som har mottatt eller får thalidomid og/eller Luspatercept, når deres legemiddelinteraksjon på effekt og sikkerhet av CS-101 ikke kan utelukkes, med mindre det er minst 3 testresultater som viser det totale hemoglobinnivået før transfusjon er under 9 g/dL de siste 6 månedene før screening.
• Tidligere mottatt allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon eller gen(redigert) terapi.
• Forsøkspersonene har tilgjengelige relaterte fullstendig matchende donorer og er kvalifisert og forberedt for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
• De med aktive infeksjoner, inkludert men ikke begrenset til: HIV, hepatitt B, hepatitt C, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus og treponema pallidum tester positivt, eller kjent tuberkulose, parasittisk infeksjon osv. som av etterforskeren vurderes å være uegnet til å delta i denne studien
• Ekkokardiografi resultater med ejeksjonsfraksjon under 45 %
• Avansert leversykdom, definert som aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) >3 × øvre normalgrense (ULN) eller baseline International Normalized Ratio (INR) >1,5 × ULN
• MR under screeningsperioden viste kraftig jernoverbelastning og vurderes av etterforskeren til å være ute av stand til å delta i studien.