Β-지중해빈혈 환자 치료에서 염기 편집 자가 조혈 줄기 세포 이식 주요

포함 기준:

• 사전 동의 당시 6~17세(포함)의 남성 또는 여성 피험자
• β-지중해빈혈의 진단, 유전자형에는 β+β0, βEβ0, β0β0 등이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.
• 일반적으로 양호한 상태, 자가조혈모세포 채취 당시 16세 이상 대상자의 경우 Karnofsky 성능 점수 ≥60점, 16세 미만 대상자의 경우 Lansky Play-Performance 점수 ≥60점 또는 시험자와 동등한 임상 평가 사이트의 일반적인 관행

제외 기준:

• 사전 동의서에 서명하기 30일 전 또는 약물의 6 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 시험용 약물 또는 기타 실험적 개입을 통한 치료.
• 탈리도마이드 및/또는 루스파터셉트를 투여받았거나 투여받고 있는 피험자는 CS-101의 효능 및 안전성에 대한 약물 간 상호작용을 배제할 수 없습니다. 단, 수혈 전 총 헤모글로빈 수치가 아래인 것으로 나타나는 최소 3가지 테스트 결과가 있는 경우는 제외됩니다. 검사 전 지난 6개월 동안 9g/dL.
• 이전에 동종 조혈모세포 이식 또는 유전자(편집) 치료를 받은 적이 있습니다.
• 피험자는 완전히 일치하는 관련 기증자가 있고 동종 조혈 줄기 세포 이식에 적격하고 준비되어 있습니다.
• HIV, B형 간염, C형 간염, 거대세포 바이러스, 엡스타인-바 바이러스, 트레포네마 팔리듐 검사 양성 또는 알려진 결핵, 기생충 감염 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 활동성 감염이 있는 자로서 시험자가 시험에 부적합하다고 판단한 자 이 연구에 참여하다
• 박출률이 45% 미만인 심초음파 결과
• 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >3 × 정상 상한(ULN) 또는 기준선 국제 표준화 비율(INR) >1.5 × ULN으로 정의되는 진행성 간 질환
• 스크리닝 기간 중 MRI에서는 철분 과부하가 심해 연구 참여가 불가능하다고 연구자가 판단했다.