Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Základem editovaná autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk při léčbě pacientů s β-talasémií Major

12. května 2026 aktualizováno: Children's Hospital of Fudan University

Hodnocení a propagace klíčových technologií autologní transplantace autologních kmenových krvetvorných buněk upravených na bázi při léčbě pacientů s β-talasémií Major

Cílem této otevřené jednoramenné klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti a účinnosti autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk upravených na bázi (CS-101) při léčbě pacientů s β-thalasemií major.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CS-101 je autologní suspenze CD34+ buněk modifikovaná technologií úpravy báze ex vivo, která odstraňuje inhibiční účinek BCL11A na gen kódující γ-globin, indukuje produkci γ-globinových řetězců, zvyšuje koncentraci fetálního hemoglobinu (HbF) v krve, kompenzující ztrátu dospělého hemoglobinu (HbA) k léčbě typu závislého na transfuzi/velké β - talasémie. Terapie se zaměřuje na dvě hlavní výzvy v léčbě onemocnění: nedostatek odpovídajících dárců a reakce štěpu proti hostiteli běžně pozorované u alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk.

Studie se skládá z následujících pěti fází:

Screeningová fáze: Podepište informovaný souhlas, dokončete screeningová hodnocení a potvrďte způsobilost k zápisu; Výchozí stav: kontrola výchozího stavu subjektu; Fáze mobilizace, odběru a výroby: mobilizace, odběr autologních buněk CD34+ a výroba, uvolnění a přeprava produktu CS-101; Fáze kondicionování a léčby: včetně myeloablace a infuze produktu CS-101; Fáze sledování: 180 dní po infuzi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 6 až 17 let (včetně) muži nebo ženy v době informovaného souhlasu
  • Diagnóza β-talasémie, genotypy zahrnují, ale nejsou omezeny na β+β0, βEβ0, β0β0 atd.
  • Obecně v dobrém stavu, Karnofského výkonnostní skóre ≥ 60 bodů pro subjekty ≥ 16 let v době odběru autologních hematopoetických kmenových buněk nebo Lansky Play-Performance skóre ≥ 60 bodů pro subjekty mladší 16 let, nebo ekvivalentní klinické hodnocení jako zkoušející běžnou praxí webu

Kritéria vyloučení:

  • Léčba jinými zkoumanými léky nebo jinými experimentálními intervencemi 30 dní před podepsáním informovaného souhlasu nebo během 6 poločasů léčiva, podle toho, co je delší.
  • Jedinci, kteří dostávali nebo dostávají thalidomid a/nebo Luspatercept, u ​​nichž nelze vyloučit jejich lékovou interakci na účinnost a bezpečnost CS-101, pokud nejsou alespoň 3 výsledky testů ukazující, že hladina celkového hemoglobinu před transfuzí je nižší než 9 g/dl za posledních 6 měsíců před screeningem.
  • Dříve podstoupil alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk nebo genovou (upravenou) terapii.
  • Subjekty mají k dispozici příbuzné plně odpovídající dárce a jsou způsobilé a připravené pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
  • Osoby s aktivními infekcemi, mimo jiné včetně: HIV, hepatitidy B, hepatitidy C, cytomegaloviru, viru Epstein-Barrové a treponema pallidum s pozitivním testem nebo se známou tuberkulózou, parazitární infekcí atd., které vyšetřovatel považuje za nevhodné k zúčastnit se této studie
  • Výsledky echokardiografie s ejekční frakcí pod 45 %
  • Pokročilé onemocnění jater, definované jako aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) >3 × horní hranice normy (ULN) nebo výchozí mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,5 × ULN
  • MRI během období screeningu prokázala těžké přetížení železem a výzkumník je posouzen jako neschopný zúčastnit se studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vstřikování CS-101
Suspenze autologních CD34+ (shluk diferenciace 34) hematopoetických kmenových buněk modifikovaná in vitro základní editační technikou
Biologický: Vstřikování CS-101
Suspenze autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk modifikovaná in vitro technikou úpravy báze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AE) podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 180 dnů po infuzi CS-101
Od podepsání informovaného souhlasu do 180 dnů po infuzi CS-101
Výskyt přihojení
Časové okno: do 42 dnů po infuzi CS-101
Subjekty s přihojením štěpu jsou definovány jako přihojené neutrofily
do 42 dnů po infuzi CS-101
Čas do přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: Dny po infuzi CS-101
Čas do přihojení neutrofilů je definován jako první den 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů ≥0,5×10^9/l ve třech různých dnech; Doba do přihojení krevních destiček je definována jako první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu krevních destiček ≥20×10^9/l ve třech různých dnech a bez transfuze krevních destiček
Dny po infuzi CS-101
Výskyt úmrtí souvisejících s transplantací
Časové okno: základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
základní linie do 100 dnů po infuzi CS-101
Výskyt smrti ze všech příčin
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu do 180 dnů po infuzi CS-101
Od podepsání informovaného souhlasu do 180 dnů po infuzi CS-101
Výskyt dosažení snížení transfuze po dobu nejméně 3 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Od 3 měsíců po infuzi -CS-101 do 3 měsíců po infuzi -CS-101
Od 3 měsíců po infuzi -CS-101 do 3 měsíců po infuzi -CS-101

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do poslední transfuze červených krvinek (RBC).
Časové okno: Dny po infuzi CS-101
Dny po infuzi CS-101
Výskyt dosažení transfuzní nezávislosti po dobu minimálně 3 po sobě jdoucích měsíců
Časové okno: Od 3 měsíců do 180 dnů po infuzi CS-101
Od 3 měsíců do 180 dnů po infuzi CS-101
Změna koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: až 180 dní po infuzi CS-101
až 180 dní po infuzi CS-101
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v průběhu času
Časové okno: až 180 dní po infuzi CS-101
až 180 dní po infuzi CS-101
Úroveň chimerismu v periferní krvi a kostní dřeni
Časové okno: až 180 dní po infuzi CS-101
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací v leukocytech periferní krve a kostní dřeni v průběhu času
až 180 dní po infuzi CS-101

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Fudan University

Spolupracovníci

CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

12. srpna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

12. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CS-101-03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vstřikování CS-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit