Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas editado com base no tratamento de pacientes com β-talassemia maior

Critério de inclusão:

• Sujeitos de 6 a 17 anos (inclusive) do sexo masculino ou feminino no momento do consentimento informado
• Diagnóstico de β-talassemia, os genótipos incluem, mas não estão limitados a β+β0, βEβ0, β0β0, etc.
• Geralmente em boas condições, pontuação de desempenho de Karnofsky ≥60 pontos para indivíduos ≥16 anos de idade no momento da coleta de células-tronco hematopoiéticas autólogas, ou pontuação de Lansky Play-Performance ≥60 pontos para indivíduos menores de 16 anos, ou avaliação clínica equivalente como o investigador prática comum do site

Critério de exclusão:

• Tratamento com outros medicamentos experimentais ou outras intervenções experimentais 30 dias antes da assinatura do consentimento informado ou dentro de 6 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo.
• Indivíduos que receberam ou estão recebendo talidomida e/ou Luspatercept, quando sua interação medicamentosa sobre a eficácia e segurança de CS-101 não pode ser descartada, a menos que haja pelo menos 3 resultados de testes mostrando que o nível de hemoglobina total antes da transfusão está abaixo 9g/dL nos últimos 6 meses antes da triagem.
• Recebeu anteriormente transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas ou terapia genética (editada).
• Os indivíduos têm doadores totalmente compatíveis disponíveis e são elegíveis e preparados para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas.
• Aqueles com infecções ativas, incluindo, mas não se limitando a: HIV, hepatite B, hepatite C, citomegalovírus, vírus Epstein-Barr e treponema pallidum com teste positivo, ou tuberculose conhecida, infecção parasitária, etc., que são considerados pelo investigador como inadequados para participe deste estudo
• Resultados ecocardiográficos com fração de ejeção abaixo de 45%
• Doença hepática avançada, definida como aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) >3 × limite superior do normal (ULN) ou razão normalizada internacional (INR) basal >1,5 × LSN
• A ressonância magnética durante o período de triagem mostrou forte sobrecarga de ferro e é considerada pelo investigador como incapaz de participar do estudo.