X連鎖網膜剥離患者に対する新規遺伝子治療ZM-01の安全性と有効性の研究
X連鎖網膜剥離症の3～18歳男性被験者におけるZM-01の安全性と有効性を評価するための非盲検用量漸増研究
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Hubei
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Xiaogan、Hubei、中国
- Wuhan University Renmin Hospital affiliated with Hanchuan Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
以下の基準をすべて満たす被験者が研究に登録されます。
- RS1 遺伝子変異の存在と一致する X 連鎖網膜剥離の診断
- 3歳から18歳までの男性、XLRS状態を除いて全体的に健康状態
- 視覚および網膜機能の評価を受けることができます。
- 研究対象の目の視力: 0.4 (68 ETDRS 文字相当)
- 現在および治療前の 3 か月間、炭酸脱水酵素阻害剤は使用されていません。
臨床検査は次の基準を満たしています。
- ヘモグロビン ≥ 12.0 g/dL
- 白血球数は 3,300 ～ 12,000 細胞 /mm3 の範囲でした。
- 血小板数 125,000 ～ 550,000 /mm³;
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) は臨床検査の正常範囲の上限の 1.5 倍以下です。
- 血清クレアチニンは臨床検査の正常範囲の上限の 1.1 倍以下でした。
- プロトロンビン時間 (PT) ≤ 14.5 秒、部分トロンボプラスチン時間 (PTT) ≤ 36.0 秒。
- アスピリン、アスピリン含有製品、および凝固機能を変化させる可能性のあるその他の薬剤を、投与の少なくとも 7 日前までに中止する意志がある。
- インフォームドコンセントを理解し、署名できる。
除外基準:
登録前に以下の除外基準のいずれかを満たす被験者は研究から除外されました
- 過去にAAV遺伝子治療を受けたことがある
- RS1 遺伝子の次の変異: R141H、C59S または C223S
- 重度の視力喪失を引き起こす、または硝子体内注射のリスクを高める既存の眼疾患（進行性緑内障、ぶどう膜炎、または重度の網膜剥離など）
- 水晶体、角膜、その他の媒体が混濁し、網膜の適切な観察や検査が妨げられる眼疾患
- 抗凝固薬または抗血小板薬は投与前7日以内に使用してください。
- 登録前3か月以内に治験薬を使用していること
- 被験者が研究プロトコールを遵守していない可能性がある、または参加が被験者に許容できないリスクをもたらす可能性があると研究者が信じる原因となる状況を提示した場合
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ1
ZM-01低用量単回注射によるIVT投与
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低用量のrAAV-hRS1硝子体内注射
他の名前：
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実験的：グループ2
高用量 ZM-01 単回注射による IVT 投与
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高用量のrAAV-hRS1硝子体内注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから 7 日目、1 か月目、2 日目まで
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有害事象 (AE) とは、製品を投与された臨床調査参加者における望ましくない医療上の出来事です。その出来事は治療と因果関係がある必要はありません。 重篤な有害事象 (SAE) とは、いかなる用量においても、次のような事態を引き起こす不都合な医学的出来事を指します。 死亡に至る。生命を脅かす、イベント発生時に患者が死亡の危険にさらされているイベントを指します。それは、もしそれがより深刻であった場合に、仮説的に死亡を引き起こした可能性のある出来事を指すものではありません。重大または永続的な障害/無能力。障害とは、人の通常の生活機能を実行する能力の重大な中断および損傷を指します。入院または既存の入院の延長が必要。先天異常または先天異常。その他の医学的に重要な出来事。 |
ベースラインから 7 日目、1 か月目、2 日目まで
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最高矯正視力（BCVA）の変化
時間枠：ベースラインから 7 日目、1 か月目、2 日目まで
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両目のBCVAは、糖尿病性網膜症早期治療研究（ETDRS）チャートまたはタンブリング「E」チャートを使用して評価されます。
このアプローチは、文字を認識できない子供の視力検査を容易にするために選択されたものであり、この研究により適していました。
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ベースラインから 7 日目、1 か月目、2 日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから 3、4、6、9、12 か月目まで
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有害事象 (AE) とは、製品を投与された臨床調査参加者における望ましくない医療上の出来事です。その出来事は治療と因果関係がある必要はありません。 重篤な有害事象 (SAE) とは、いかなる用量においても、次のような事態を引き起こす不都合な医学的出来事を指します。 死亡に至る。生命を脅かす、イベント発生時に患者が死亡の危険にさらされているイベントを指します。それは、もしそれがより深刻であった場合に、仮説的に死亡を引き起こした可能性のある出来事を指すものではありません。重大または永続的な障害/無能力。障害とは、人の通常の生活機能を実行する能力の重大な中断および損傷を指します。入院または既存の入院の延長が必要。先天異常または先天異常。その他の医学的に重要な出来事。 |
ベースラインから 3、4、6、9、12 か月目まで
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生活の質の変化
時間枠：ベースラインから9、12ヶ月目まで
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生活の質は、治療の前後に小児眼科質問票 (PedEyeQ) またはその他の同様の質問票を使用して測定されます。
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ベースラインから9、12ヶ月目まで
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最高矯正視力（BCVA）の変化
時間枠：ベースラインから 3、4、6、9、12 か月目まで
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両目のBCVAは、糖尿病性網膜症早期治療研究（ETDRS）チャートまたはタンブリング「E」チャートを使用して評価されます。
このアプローチは、文字を認識できない子供の視力検査を容易にするために選択されたものであり、この研究により適していました。
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ベースラインから 3、4、6、9、12 か月目まで
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視野の変化
時間枠：ベースラインから月 1、2、3、4、6、9、12 まで
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視野はハンフリー視野検査によって評価され、VFI、MD、PSD の変化が分析されます。
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ベースラインから月 1、2、3、4、6、9、12 まで
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電気生理学結果の変化
時間枠：ベースラインから月 1、2、3、4、6、9、12 まで
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ERG 測定は、国際視覚臨床電気生理学会 (ISCEV) の標準に基づいて実行されます。
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ベースラインから月 1、2、3、4、6、9、12 まで
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抗AAV中和抗体価、抗RS1中和抗体価
時間枠：ベースラインから 1 日目、7 日目および 1 か月目、2 か月目まで
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各被験者から末梢血サンプルを採取し、末梢血中のAAV8抗体レベルおよびウイルス力価を測定した。
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ベースラインから 1 日目、7 日目および 1 か月目、2 か月目まで
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黄斑OCTによって評価される網膜腔の変化
時間枠：ベースラインから 7 日目、1、2、3、4、6、9、12 か月目まで
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黄斑の光干渉断層撮影 (OCT) は、各訪問時に各参加者の両目に実行されました。
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ベースラインから 7 日目、1、2、3、4、6、9、12 か月目まで
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディチェア：Yin Shen, PhD、Zhongmou Theraputics
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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