X연관망막분리증 환자를 위한 새로운 유전자치료제 ZM-01의 안전성 및 유효성 연구

포함 기준:

다음 기준을 모두 충족하는 피험자는 연구에 등록됩니다.

1. RS1 유전자 돌연변이의 존재와 일치하는 X-연관 망막분리증의 진단
2. 3~18세 남성, XLRS 상태를 제외하고 전반적으로 건강함
3. 시각 및 망막 기능 평가를 받을 수 있습니다.
4. 연구 눈의 시력은 0.4 이하(68 ETDRS 문자 상당)
5. 현재 및 치료 전 3개월 동안 탄산 탈수효소 억제제를 사용하지 않았습니다.

6. 실험실 테스트는 다음 기준을 충족합니다.

   1. 헤모글로빈 ≥ 12.0g/dL
   2. 백혈구 수는 3,300~12,000개/mm3 범위였습니다.
   3. 혈소판 수 125,000-550,000 /mm3;
   4. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)는 실험실 테스트의 정상 범위 상한치의 1.5배를 넘지 않습니다.
   5. 혈청 크레아티닌은 실험실 테스트의 정상 범위 상한치의 1.1배를 넘지 않았습니다.
   6. 프로트롬빈 시간(PT)은 14.5초 이하, 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT)은 36.0초 이하입니다.
7. 아스피린, 아스피린 함유 제품 및 응고 기능을 변화시킬 수 있는 기타 약물을 복용하기 최소 7일 전에 중단할 의향이 있습니다.
8. 사전 동의를 이해하고 서명할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

등록 전 다음 제외 기준 중 하나라도 충족하는 대상자는 연구에서 제외되었습니다.

1. 이전에 AAV 유전자 치료를 받은 적이 있음
2. RS1 유전자의 다음 돌연변이: R141H, C59S 또는 C223S
3. 심각한 시력 상실을 유발하거나 유리체강내 주사의 위험을 증가시키는 기존 눈 질환(예: 진행성 녹내장, 포도막염 또는 심각한 망막 박리)
4. 수정체, 각막 또는 기타 매체가 불투명하여 망막의 적절한 관찰 및 검사를 방해하는 안과 질환
5. 투여 전 7일 이내에 항응고제 또는 항혈소판제를 사용하십시오.
6. 등록 전 3개월 이내에 실험 약물을 사용하십시오.
7. 시험자가 피험자가 연구 프로토콜을 준수하지 않을 수 있거나 참여가 피험자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있다고 믿게 만드는 모든 상황을 제시했습니다.