Uuden geeniterapian ZM-01 turvallisuus- ja tehotutkimus X-kytketyillä retinoskiisipotilailla
Avoin, annosta nostava tutkimus ZM-01:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi 3–18-vuotiailla miespotilailla, joilla on X-kytketty retinoskiisi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Hubei
-
Xiaogan, Hubei, Kiina
- Wuhan University Renmin Hospital affiliated with Hanchuan Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, otetaan mukaan tutkimukseen
- X-kytketyn retinoskiiksen diagnoosi on yhdenmukainen RS1-geenimutaation kanssa
- Mies, 3–18-vuotias, kaiken kaikkiaan hyvässä kunnossa paitsi XLRS-kunnossa
- Pystyy käymään läpi näkö- ja verkkokalvon toiminnan arvioinnin.
- Tutkittavan silmän näöntarkkuus ei ole parempi kuin: 0,4 (68 ETDRS-kirjainta vastaava)
- Hiilihappoanhydraasin estäjiä ei ole käytetty tällä hetkellä eikä 3 kuukauteen ennen hoitoa
Laboratoriokokeet täyttävät seuraavat kriteerit:
- Hemoglobiini ≥ 12,0 g/dl
- Valkosolujen määrät vaihtelivat välillä 3 300 - 12 000 solua/mm³;
- Verihiutalemäärä 125 000-550 000 /mm³;
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) on enintään 1,5 kertaa laboratoriotestien normaalin alueen yläraja;
- Seerumin kreatiniini ei ollut korkeampi kuin 1,1 kertaa laboratoriotestien normaalin yläraja;
- Protrombiiniaika (PT) ≤14,5 sekuntia ja osittainen tromboplastiiniaika (PTT) ≤ 36,0 sekuntia.
- Valmis lopettamaan aspiriinin, aspiriinia sisältävien tuotteiden ja muiden lääkkeiden käytön, jotka voivat muuttaa hyytymistoimintoa vähintään 7 päivää ennen annostelua.
- Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilöt, jotka täyttivät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä ennen ilmoittautumista, suljettiin pois tutkimuksesta
- Aiemmin saanut mitä tahansa AAV-geeniterapiaa
- Seuraavat mutaatiot RS1-geenissä: R141H, C59S tai C223S
- Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka aiheuttavat vakavaa näönmenetystä tai lisäävät lasiaisensisäisten injektioiden riskiä (esim. pitkälle edennyt glaukooma, uveiitti tai vakava verkkokalvon irtauma)
- Silmäsairaudet, joissa linssin, sarveiskalvon tai muun väliaineen sameus vaikeuttaa verkkokalvon riittävää tarkkailua ja tutkimista
- Käytä antikoagulantteja tai verihiutalelääkkeitä 7 päivän sisällä ennen annostelua
- Käytä mitä tahansa kokeellista lääkettä 3 kuukauden sisällä ennen rekisteröintiä
- Esitti minkä tahansa tilanteen, joka saa tutkijan uskomaan, että tutkittava ei ehkä noudata tutkimussuunnitelmaa tai että osallistuminen saattaa aiheuttaa tutkittavalle kohtuuttoman riskin
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ryhmä 1
Yksittäisen pienen annoksen ZM-01-injektion IVT-anto
|
rAAV-hRS1 pienen annoksen lasiaisensisäinen injektio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ryhmä 2
Yksittäisen suuren annoksen ZM-01-injektion IVT-anto
|
rAAV-hRS1 suuren annoksen lasiaisensisäinen injektio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: lähtötaso päivään 7, kuukauteen 1, 2
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu tuotetta; tapahtumalla ei tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma millä tahansa annoksella, joka johtaa seuraaviin: johtaa kuolemaan; Henkeä uhkaava viittaa tapahtumaan, jossa potilas on vaarassa kuolla tapahtumahetkellä; se ei viittaa tapahtumaan, joka hypoteettisesti olisi voinut aiheuttaa kuoleman, jos se olisi vakavampi; Merkittävä tai pysyvä vamma/kyvyttömyys, jossa vammalla tarkoitetaan vakavaa häiriötä tai vauriota henkilön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; Vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista; Synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika; Muut lääketieteellisesti tärkeät tapahtumat. |
lähtötaso päivään 7, kuukauteen 1, 2
|
|
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: lähtötaso päivään 7, kuukauteen 1, 2
|
Molempien silmien BCVA arvioidaan käyttämällä diabeettisen retinopatian varhaisen hoitotutkimuksen (ETDRS) kaaviota tai pyörtyvää "E" -kaaviota.
Tämä lähestymistapa valittiin helpottamaan näöntarkkuuden testausta lapsilla, jotka eivät tunnista kirjaimia, mikä oli sopivampi tähän tutkimukseen.
|
lähtötaso päivään 7, kuukauteen 1, 2
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: lähtötaso kuukauteen 3, 4, 6, 9, 12
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajassa, jolle on annettu tuotetta; tapahtumalla ei tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma millä tahansa annoksella, joka johtaa seuraaviin: johtaa kuolemaan; Henkeä uhkaava viittaa tapahtumaan, jossa potilas on vaarassa kuolla tapahtumahetkellä; se ei viittaa tapahtumaan, joka hypoteettisesti olisi voinut aiheuttaa kuoleman, jos se olisi vakavampi; Merkittävä tai pysyvä vamma/kyvyttömyys, jossa vammalla tarkoitetaan vakavaa häiriötä tai vauriota henkilön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; Vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista; Synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika; Muut lääketieteellisesti tärkeät tapahtumat. |
lähtötaso kuukauteen 3, 4, 6, 9, 12
|
|
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: lähtötaso kuukauteen 9, 12
|
Elämänlaatua mitataan käyttämällä Pediatric Eye Questionnairea (PedEyeQ) tai muita vastaavia kyselyitä ennen ja jälkeen hoidon
|
lähtötaso kuukauteen 9, 12
|
|
Muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: lähtötaso kuukauteen 3, 4, 6, 9, 12
|
Molempien silmien BCVA arvioidaan käyttämällä diabeettisen retinopatian varhaisen hoitotutkimuksen (ETDRS) kaaviota tai pyörtyvää "E" -kaaviota.
Tämä lähestymistapa valittiin helpottamaan näöntarkkuuden testausta lapsilla, jotka eivät tunnista kirjaimia, mikä oli sopivampi tähän tutkimukseen.
|
lähtötaso kuukauteen 3, 4, 6, 9, 12
|
|
Muutos näkökentässä
Aikaikkuna: lähtötaso kuukauteen 1, 2, 3, 4, 6, 9, 12
|
Näkökenttä arvioidaan Humphreyn perimetrialla, muutokset VFI:ssä, MD:ssä, PSD:ssä analysoidaan.
|
lähtötaso kuukauteen 1, 2, 3, 4, 6, 9, 12
|
|
Muutos sähköfysiologisessa tuloksessa
Aikaikkuna: lähtötaso kuukauteen 1, 2, 3, 4, 6, 9, 12
|
ERG-mittaus suoritetaan kansainvälisen näön kliinisen elektrofysiologian (ISCEV) standardien perusteella.
|
lähtötaso kuukauteen 1, 2, 3, 4, 6, 9, 12
|
|
Anti-AAV neutraloiva vasta-ainetiitteri, Anti-RS1 neutraloiva vasta-ainetiitteri
Aikaikkuna: lähtötaso päiviin 1, 7 ja kuukauteen 1, 2
|
Perifeeriset verinäytteet kerättiin jokaiselta koehenkilöltä AAV8-vasta-ainetasojen ja virustiitterien mittaamiseksi ääreisveressä.
|
lähtötaso päiviin 1, 7 ja kuukauteen 1, 2
|
|
Verkkokalvon ontelon muutos makulalla OCT:llä arvioituna
Aikaikkuna: lähtötaso päivään 7, kuukausi 1, 2, 3, 4, 6, 9, 12
|
Makulan optinen koherenssitomografia (OCT) suoritettiin kunkin osallistujan molemmille silmille kullakin käynnillä.
|
lähtötaso päivään 7, kuukausi 1, 2, 3, 4, 6, 9, 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Yin Shen, PhD, Zhongmou Theraputics
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZM-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .