ファブリー病患者における Fabagal® (アガルシダーゼ ベータ) の安全性と有効性を評価する
2024年7月25日 更新者：ISU Abxis Co., Ltd.
ファブリー病患者におけるファバガル® (アガルシダーゼ ベータ) の安全性と有効性を評価するための第 3 相無作為化、二重盲検、実薬対照、多施設共同試験
ISU ABXIS Co., Ltd.が開発したFabagal®の安全性と有効性を評価します。Fabagal®は、活性コンパレーター（アガルシダーゼβ）と同様の有効性を持っています。
調査の概要
詳細な説明
主な目的は、活性比較物質 (アガルシダーゼ ベータ) と比較してファバガルの有効性を評価することです。
第 2 の目的は、活性比較物質 (アガルシダーゼ ベータ) と比較したファバガルの安全性、薬物動態、および免疫原性を評価することです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
24
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Beomhee Lee
- 電話番号：1688-7575
- メール：webmaster@amc.seoul.kr
研究場所
-
-
-
Manila、フィリピン
- 募集
- Philippine General Hospital
-
コンタクト：
- Maria Melanie Liberty Alcausin
- 電話番号：639178501569
- メール：mbalcausin@up.edu.ph
-
コンタクト：
- Roxanne Janica Merencilla
- 電話番号：639178908314
- メール：remerencilla@up.edu.ph
-
Manila、フィリピン
- 募集
- St.Luke's Medical Center
-
コンタクト：
- Cheryll Magbanua-Calalo
- 電話番号：639175138378
- メール：cjmagbanua@up.edu.ph
-
コンタクト：
- Luna Reyes
- 電話番号：639178019052
- メール：luna_reyes1226@yahoo.com
-
-
-
-
Songpa-gu
-
Seoul、Songpa-gu、大韓民国、05505
- 募集
- Seoul Asan Center
-
コンタクト：
- Beomhee Lee
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
遺伝的検査およびα-ガラクトシダーゼA酵素検査によってファブリー病と診断され、性別ごとに分類された人は次のとおりです。
- 男性：遺伝子検査によりGLA変異（α-ガラクトシダーゼA遺伝子の変異）が確認され、白血球中のα-ガラクトシダーゼA活性が正常値の5％以下である者
- 女性：遺伝子検査によりGLA変異が確認され、α-ガラクトシダーゼAが正常範囲内または欠損している方
- 対象年齢：8歳以上の方
以下の症状や徴候のうち少なくとも 1 つがある人:
糸球体濾過量の低下（包含基準：30≦eGFR＜90mL/min/1.73 2例以上） m2 [40 歳以上で調整] [スクリーニング来院後 6 か月以内の結果を含むが、60 ≦ eGFR < 90 mL/min/1.73 の患者については 12 か月以内の結果も含む m2])
微量アルブミン尿と同等かそれ以上のタンパク尿（包含基準：少なくとも24時間間隔のランダム尿中のクレアチニン30 mg/gが2例以上［スクリーニング来院後6か月以内の結果を含む］、または24時間以内に30 mg以上のアルブミン尿。時間尿）
24 時間尿タンパク抽出 (>4 mg/m2/hr) またはスポット尿タンパク/クレアチニン比 (≥200 mg/g [Cr]) *小児科: 19 歳未満
MRI または心エコー検査によって証明される異常な左心室機能
- 左心室質量指数 (LVMI)* >115 g/m2 (男性)、>95 g/m2 (女性)、または
左心室壁厚＞12mm（ただし、高血圧症の患者の場合、同薬剤投与前に少なくとも6ヶ月間の降圧治療が必要）など。
臨床的に重大な不整脈や伝導障害など
- 客観的検査によって証明される脳卒中または一過性脳虚血発作など
- ファブリー病の治療のために酵素補充療法（ERT）またはシャペロン療法を受けたことのない患者
- 自発的に同意し、インフォームドコンセントフォームに署名した患者
- 臨床試験中に医学的に適切な避妊方法（子宮内避妊具、コンドーム、精管切除術などの外科的方法）を使用することに同意した患者（女性患者および妊娠の可能性のある男性患者のパートナー）
除外基準:
- スクリーニング来院前の30日以内に治験薬が投与される他の研究に参加した患者
- 慢性腎臓病ステージ 4 ～ 5 (CKD 4 ～ 5、セクション 16.1 を参照) の患者
- 現在透析を受けている患者、腎移植歴のある患者、スクリーニング時に透析が予定されている患者、腎移植待ちの患者
- -スクリーニング来院前4週間以内にアンジオテンシン変換酵素阻害剤（ACEi）またはアンジオテンシン受容体拮抗薬（ARB）治療を開始した患者、または用量が変更された患者
- 妊娠中、授乳中、または臨床試験中に妊娠または授乳を予定している患者
- HIV、B型/C型肝炎またはHIV抗体、B型肝炎表面抗原、またはC型肝炎抗体の既往歴のある患者
- 研究者の判断により、医学的、感情的、行動的、または心理的状態が臨床研究の要件の遵守を妨げていると思われる患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：Fabagal® (アガルシダーゼ ベータ)
1 mg/kg、2週間ごとに12か月間投与
|
1 mg/kg を 2 週間ごとに 12 か月間投与
|
|
アクティブコンパレータ：アクティブコンパレーター (アガルシダーゼベータ)
1 mg/kg、2週間ごとに12か月間投与
|
1 mg/kg を 2 週間ごとに 12 か月間投与
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ファバガルの有効性を活性比較物質（アガルシダーゼ ベータ）と比較して評価します
時間枠：スクリーニング訪問 (訪問 0) および訪問 25 (336 日目)
|
ファブリー病患者におけるファバガルまたはアクティブ比較因子（アガルシダーゼベータ）による治療後に腎細胞でGL-3スコア（スコア0）を達成した患者の割合 ファブリー病患者におけるファバガルまたは活性コンパレーター（アガルシダーゼベータ）による治療後に腎細胞で GL-3 スコア（スコア 0）を達成した患者の割合 主要評価項目は、腎毛細血管内皮の組織学ではスコアがゼロ。 スコアは 0 ～ 3 (正常、軽度、中等度、重度) のスケールで評価されます。
|
スクリーニング訪問 (訪問 0) および訪問 25 (336 日目)
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ファバガル 24 回投与後の腎細胞における GL-3 レベルのベースラインからの変化を、活性比較物質と比較した
時間枠：スクリーニング訪問 (訪問 0) および訪問 25 (336 日目)
|
ファバガル注射と活性対照群を24回投与した後、ベースラインと比較した腎臓細胞のGL-3レベルの変化が確認されます。
|
スクリーニング訪問 (訪問 0) および訪問 25 (336 日目)
|
|
ファバガル 24 回投与後の尿中および血液中の GL-3/リソ Gb-3 濃度のベースラインからの変化を、有効比較薬と比較
時間枠：スクリーニング訪問 (訪問 0)、訪問 3、5、7、9、および 11 (28、56、84、112、および 140 日目)、訪問 13 (168 日目)、訪問 15、17、19、21、および 23 (196、224、252、280、および 308 日目) および訪問 25 (336 日目)
|
ファブリー病と診断された患者の血漿では、血漿および尿の GL-3 が上昇していることがよくあります。
ファバガル注射と活性対照群を 24 回投与した後、ベースライン値と比較した尿中および血液中の GL-3 およびリソ Gb-3 濃度の変化が確認されます。
|
スクリーニング訪問 (訪問 0)、訪問 3、5、7、9、および 11 (28、56、84、112、および 140 日目)、訪問 13 (168 日目)、訪問 15、17、19、21、および 23 (196、224、252、280、および 308 日目) および訪問 25 (336 日目)
|
|
投与後の腎機能検査値（推定糸球体濾過率、eGFR）のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニング訪問 (訪問 0)、訪問 13 (168 日目)、および訪問 25 (336 日目)
|
スクリーニング訪問時（訪問0、ベースライン）、訪問13（168日目）、および訪問25（336日目）で評価した。
eGFR は、腎臓の糸球体濾過率 (腎臓が濾過している血液の量) の推定値です。
|
スクリーニング訪問 (訪問 0)、訪問 13 (168 日目)、および訪問 25 (336 日目)
|
|
ファバガル 24 回投与後の疼痛スコアのベースラインからの変化を、実薬比較薬と比較して比較 (短縮形式のマギル疼痛質問票-2)
時間枠：訪問 1、13、および 25 (0、168、および 336 日目)
|
SF-MPQ-2 には、11 段階の強度スケール (まったくない場合は 0、～10) で評価される 22 の質問 (持続性の痛みについて 6 問、断続的な痛みについて 6 問、神経障害性の痛みについて 6 問、精神的痛みについて 4 問) があります。考えられる最悪の場合）。
痛みのスコアは、すべての項目の評価の平均として表示されます。
|
訪問 1、13、および 25 (0、168、および 336 日目)
|
|
ファバガル24回投与後の生活の質のベースラインからの変化（実薬比較薬と比較）（SF-36v2アンケート）
時間枠：訪問 1、13、および 25 (0、168、および 336 日目)
|
SF-36v2 は、患者の視点から機能的健康と幸福度を測定するための 36 の質問 (8 ドメイン) で構成されています。
8 つの領域とは、身体機能、役割 - 身体的、体の痛み、一般的な健康、活力、社会的機能、役割 - 感情、および精神的健康です。
ドメイン スコアは、各項目の質問の重みの合計です。
スコア分布の範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど生活の質が低いことを示します。
|
訪問 1、13、および 25 (0、168、および 336 日目)
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月14日
一次修了 (推定)
2025年6月1日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年8月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月10日
最初の投稿 (実際)
2023年10月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月25日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ISU303-003
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。