Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioi Fabagal®:n (Agalsidase Beta) turvallisuus ja teho Fabryn tautia sairastavilla potilailla

torstai 25. heinäkuuta 2024 päivittänyt: ISU Abxis Co., Ltd.

Kolmannen vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, aktiivisesti kontrolloitu, monikeskustutkimus Fabagal®:n (Agalsidase Beta) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Fabryn tauti

Arvioi ISU ABXIS Co., Ltd.:n kehittämän Fabagal®:n turvallisuutta ja tehoa, sillä sen teho on samanlainen kuin aktiivisella vertailuaineella (Agalsidase beeta).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida Fabagalin tehoa verrattuna aktiiviseen vertailuaineeseen (Agalsidase beeta). Toissijaisissa tavoitteissa arvioidaan Fabagalin turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja immunogeenisyyttä verrattuna aktiiviseen vertailuaineeseen (agalsidaasi beeta).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Filippiinit
      • Manila, Filippiinit
        • Rekrytointi
        • Philippine General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Manila, Filippiinit
        • Rekrytointi
        • St.Luke's Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
  • Korean tasavalta
    • Songpa-gu
      • Seoul, Songpa-gu, Korean tasavalta, 05505
        • Rekrytointi
        • Seoul Asan Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Beomhee Lee

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ne, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti geneettisillä ja alfa-galaktosidaasi A -entsyymitesteillä ja ryhmitelty sukupuolen mukaan, ovat seuraavat:

    • Mies: Henkilöt, jotka ovat vahvistaneet GLA-mutaation (α-galaktosidaasi A -geenin vaihtelu) geneettisellä testauksella ja joiden alfa-galaktosidaasi A:n aktiivisuus leukosyyteissä on 5 % tai vähemmän kuin normaali keskiarvo
    • Naiset: henkilöt, jotka ovat vahvistaneet GLA-mutaation geneettisellä testauksella ja joiden alfa-galaktosidaasi A on normaalialueella tai puutteellinen
  2. Ikä: 8 vuotta täyttäneet

  3. Henkilöt, joilla on vähintään yksi seuraavista oireista ja merkeistä:

    • Glomerulaarinen suodatusnopeus laski (sisällytyskriteerit: 2 tai useampi tapaus 30 ≦ eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 [mukautettu ikään > 40] [mukaan lukien tulokset 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä, mutta mukaan lukien tulokset 12 kuukauden sisällä potilaista, joiden 60 ≦ eGFR < 90 ml/min/1,73 m2])

      • Proteinuria, joka vastaa mikroalbuminuriaa tai pahempaa (Sisällytyskriteerit: 2 tai useampi tapaus, jossa kreatiniinia 30 mg/g satunnaisessa virtsassa vähintään 24 tunnin välein [mukaan lukien tulokset 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä] tai ≥30 mg albuminuriaa 24-vuotiailla tunnin virtsa)

        • 24 tunnin virtsan proteiinien uuttoon (>4 mg/m2/h) tai pistevirtsan proteiini/kreatiniinisuhteeseen (≥200 mg/g [Cr]) *Pediatria: Ikä <19 vuotta

          • Epänormaali vasemman kammion toiminta, joka on todistettu magneettikuvauksella tai kaikukardiografialla

            • Vasemman kammion massaindeksi (LVMI)* > 115 g/m2 (mies), > 95 g/m2 (nainen) tai

            • Vasemman kammion seinämän paksuus > 12 mm (Koneen verenpainepotilailla potilailla on kuitenkin oltava verenpainehoito vähintään 6 kuukautta ennen saman lääkkeen antamista) jne.

              • Kliinisesti merkittävät rytmihäiriöt ja johtumishäiriöt jne.

                • Aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus jne. objektiivisen testin perusteella
  4. Potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa (ERT) tai Chaperone-hoitoa Fabryn taudin hoitoon
  5. Potilaat, jotka suostuivat vapaaehtoisesti ja allekirjoittivat tietoisen suostumuslomakkeen
  6. Potilaat (naispotilaat ja hedelmällisessä iässä olevien miespotilaiden kumppanit), jotka ovat suostuneet käyttämään lääketieteellisesti sopivaa ehkäisymenetelmää (kohdunsisäinen laite, kondomit, kirurgiset menetelmät, kuten vasektomia) kliinisen tutkimuksen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka osallistuivat muihin tutkimuksiin, joissa tutkimustuotteita annetaan 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  2. Potilaat, joilla on krooninen munuaissairauden vaihe 4–5 (CKD 4–5; katso kohta 16.1)
  3. Potilaat, jotka ovat parhaillaan dialyysihoidossa tai joille on tehty munuaisensiirto, tai potilaat, joille on suunniteltu dialyysi seulonnan aikana tai jonotuslistalla munuaisensiirtoa varten
  4. Potilaat, jotka ovat aloittaneet angiotensiinia konvertoivan entsyymin estäjän (ACEi) tai angiotensiinireseptorin salpaajan (ARB) hoidon 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai joiden annosta on muutettu
  5. Potilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tai imettävät kliinisen tutkimuksen aikana
  6. Potilaat, joilla on ollut HIV-, B/C- tai HIV-vasta-aineita, hepatiitti B -pinta-antigeenejä tai hepatiitti C -vasta-aineita
  7. Potilas, jonka lääketieteelliset, emotionaaliset, käyttäytymis- tai psykologiset tilat näyttävät häiritsevän kliinisen tutkimuksen vaatimusten noudattamista tutkijan arvion mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fabagal® (agalsidaasi beeta)
1 mg/kg, annettuna 2 viikon välein 12 kuukauden ajan
Biologinen: Fabagal® (agalsidaasi beeta)
1 mg/kg 2 viikon välein 12 kuukauden ajan
Active Comparator: Active Comparator (agalsidaasi beeta)
1 mg/kg, annettuna 2 viikon välein 12 kuukauden ajan
Lääke: Aktiivinen vertailuaine (agalsidaasi beeta)
1 mg/kg 2 viikon välein 12 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi Fabagalin tehokkuus verrattuna aktiiviseen vertailuaineeseen (agalsidaasi beeta)
Aikaikkuna: Seulontakäynti (käynti 0) ja käynti 25 (päivä 336)

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat GL-3-pistemäärän (pistemäärä 0) munuaissoluissa Fabryn tautia sairastavien potilaiden Fabagal- tai Active Comparator -hoidon jälkeen (Agalsidaasi beeta)

Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat GL-3-pistemäärän (pistemäärä 0) munuaissoluissa Fabry-tautia sairastavien potilaiden Fabagal- tai Active-vertailulääkehoidon (agalsidaasi beeta) jälkeen Ensisijainen päätetapahtuma on vertailu kunkin ryhmän tutkimushenkilöiden osuudesta, jotka saavuttavat pistemäärä nolla munuaisten kapillaarin endoteelin histologiassa.

Pisteet arvostellaan asteikolla 0-3 (normaali, lievä, kohtalainen ja vaikea).

  • 0: ei merkinnyt näkyviä sulkeumia
  • 1: merkitsi useita erillisiä lipidirakeita
  • 2: tarkoittaa yksittäisiä tai useita lipidirakeiden aggregaatteja
  • 3: merkitsevät lipidirakeiden aggregaatteja, jotka ovat joko riittävän suuria tai riittävän lukuisia aiheuttamaan selvän vääristymän valopinnassa
Seulontakäynti (käynti 0) ja käynti 25 (päivä 336)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Munuaissolujen GL-3-tasojen muutos lähtötasosta 24 Fabagali-annoksen antamisen jälkeen verrattuna aktiiviseen vertailuaineeseen
Aikaikkuna: Seulontakäynti (käynti 0) ja käynti 25 (päivä 336)
Kun Fabagal-injektiota ja aktiivista kontrolliryhmää on annettu 24 kertaa, muutokset munuaissolujen GL-3-tasoissa lähtötasoon verrattuna vahvistetaan.
Seulontakäynti (käynti 0) ja käynti 25 (päivä 336)
Muutos lähtötasosta virtsan ja veren GL-3/lyso Gb-3 -pitoisuudessa 24 Fabagali-annoksen antamisen jälkeen verrattuna aktiiviseen vertailuaineeseen
Aikaikkuna: Seulontakäynti (käynti 0), käynnit 3, 5, 7, 9 ja 11 (päivät 28, 56, 84, 112 ja 140), käynti 13 (päivä 168), käynnit 15, 17, 19, 21 ja 23 (päivät 196, 224, 252, 280 ja 308) ja käynti 25 (päivä 336)
Plasman ja virtsan GL-3 on usein kohonnut potilaiden plasmassa, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti. Kun Fabagal-injektio ja aktiivinen kontrolliryhmä on annettu 24 kertaa, virtsan ja veren GL-3- ja lyso-Gb-3-pitoisuuksien muutos perusarvoon verrattuna varmistuu.
Seulontakäynti (käynti 0), käynnit 3, 5, 7, 9 ja 11 (päivät 28, 56, 84, 112 ja 140), käynti 13 (päivä 168), käynnit 15, 17, 19, 21 ja 23 (päivät 196, 224, 252, 280 ja 308) ja käynti 25 (päivä 336)
Munuaisten toimintatestiarvojen (arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus, eGFR) muutos lähtötasosta annon jälkeen
Aikaikkuna: Seulontakäynti (käynti 0), käynti 13 (päivä 168) ja käynti 25 (päivä 336)
Arvioitu seulontakäynnillä (käynti 0, lähtötaso), käynnillä 13 (päivä 168) ja käynnillä 25 (päivä 336). eGFR on arvio munuaisten glomerulussuodatusnopeudesta (kuinka paljon verta munuaiset suodattavat).
Seulontakäynti (käynti 0), käynti 13 (päivä 168) ja käynti 25 (päivä 336)
Muutos lähtötasosta kipupisteissä 24 Fabagali-annoksen antamisen jälkeen verrattuna aktiiviseen vertailuaineeseen (lyhytmuotoinen McGill-kipukysely-2)
Aikaikkuna: Käynnit 1, 13 ja 25 (päivät 0, 168 ja 336)
SF-MPQ-2:ssa on 22 kysymystä (6 jatkuvasta kivusta, 6 ajoittaisesta kivusta, 6 neuropaattisesta kivusta ja 4 tunnekivusta), jotka on arvioitava 11 pisteen intensiteettiasteikolla (0 ei ollenkaan, 10 pahimmillaan ajateltavissa). Kipupisteet esitetään kaikkien kohteiden arvioiden keskiarvona.
Käynnit 1, 13 ja 25 (päivät 0, 168 ja 336)
Muutos elämänlaadussa lähtötasosta 24 Fabagali-annoksen antamisen jälkeen verrattuna aktiiviseen vertailuvalmisteeseen (SF-36v2-kysely)
Aikaikkuna: Käynnit 1, 13 ja 25 (päivät 0, 168 ja 336)
SF-36v2 koostuu 36 kysymyksestä (8-aluetta), jotka mittaavat toiminnallista terveyttä ja onnellisuutta potilaan näkökulmasta. Kahdeksan aluetta ovat fyysinen toiminta, rooli - fyysinen, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli - tunne- ja mielenterveys. Verkkotunnuksen pistemäärä on kunkin kohteen kysymysten painojen summa. Pistejakauma vaihtelee välillä 0-100, ja alhainen pistemäärä osoittaa huonoa elämänlaatua.
Käynnit 1, 13 ja 25 (päivät 0, 168 ja 336)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ISU Abxis Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 14. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 29. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISU303-003

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa