评估 Fabagal®（Agalsidase Beta）在法布里病患者中的安全性和有效性

纳入标准：

1. 通过基因和 α-半乳糖苷酶 A 酶检测确诊为法布里病的患者按性别分组如下：

   • 男性：经基因检测证实有GLA突变（α-半乳糖苷酶A基因变异）且白细胞中α-半乳糖苷酶A活性低于正常平均值5%或以下的人
   • 女性：经基因检测确诊GLA突变，且α-半乳糖苷酶A在正常范围内或缺乏者
2. 年龄：8岁以上

3. 至少有以下一种症状和体征的人：

   • 肾小球滤过率下降（纳入标准：2例及以上30≤eGFR<90mL/min/1.73 m2 [根据年龄 > 40 进行调整] [包括筛选访视后 6 个月内的结果，但包括 60 ≤ eGFR < 90 mL/min/1.73 的患者 12 个月内的结果 平方米])

     • 蛋白尿相当于微量白蛋白尿或更严重（纳入标准：至少 24 小时内随机尿液中出现 2 例或以上肌酐 30 mg/g [包括筛选访视后 6 个月内的结果]，或 24 天内蛋白尿≥30 mg）小时尿）

       • 用于 24 小时尿蛋白提取 (>4 mg/m2/hr) 或现场尿蛋白/肌酐比值 (≥200 mg/g [Cr]) *儿科：年龄 <19 岁

         • MRI 或超声心动图证实左心室功能异常

           • 左心室质量指数 (LVMI)* >115 g/m2（男性）、>95 g/m2（女性）或

           • 左心室壁厚度>12毫米（但是，对于高血压患者，在使用相同药物之前，患者必须接受至少6个月的血压治疗）等。

             • 有临床意义的心律失常和传导障碍等。

               • 中风或短暂性脑缺血发作等，经客观测试证实
4. 之前未接受过酶替代疗法 (ERT) 或伴侣疗法来治疗法布里病的患者
5. 自愿同意并签署知情同意书的患者
6. 同意在临床研究期间使用医学上适当的避孕方法（宫内节育器、避孕套、输精管切除术等手术方法）的患者（具有生育能力的女性患者和男性患者的伴侣）

排除标准：

1. 筛选访视前 30 天内参加过使用研究产品的其他研究的患者
2. 慢性肾病 4 至 5 期患者（CKD 4-5；参见第 16.1 节）
3. 目前正在进行透析或有肾移植史的患者，或在筛选时计划进行透析的患者，或列入肾移植候补名单的患者
4. 筛选访视前 4 周内已开始血管紧张素转换酶抑制剂 (ACEi) 或血管紧张素受体阻滞剂 (ARB) 治疗或剂量已改变的患者
5. 临床研究期间怀孕、哺乳或计划怀孕或哺乳的患者
6. 有 HIV、乙型/丙型肝炎或 HIV 抗体、乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎抗体病史的患者
7. 根据研究者的判断，患者的医疗、情绪、行为或心理状况似乎干扰了临床研究要求的依从性