Avalie a segurança e eficácia do Fabagal® (Agalsidase Beta) em pacientes com doença de Fabry

Critério de inclusão:

1. Aqueles que foram diagnosticados com doença de Fabry por testes genéticos e da enzima alfa-galactosidase A e agrupados por sexo são os seguintes:

   • Masculino: Aqueles que confirmaram a mutação GLA (variação do gene da α-galactosidase A) por testes genéticos e cuja atividade da alfa-galactosidase A nos leucócitos é 5% ou menos que o valor médio normal
   • Mulheres: Aqueles que confirmaram a mutação do GLA por meio de testes genéticos e cuja alfa-galactosidase A está dentro da faixa normal ou é deficiente
2. Idade: Aqueles que têm 8 anos ou mais

3. Aqueles que apresentam pelo menos um dos seguintes sintomas e sinais:

   • Taxa de filtração glomerular diminuída (critérios de inclusão: 2 ou mais casos de 30 ≦ TFGe < 90 mL/min/1,73 m2 [ajustado para idade >40] [incluindo resultados dentro de 6 meses da consulta de triagem, mas incluindo resultados dentro de 12 meses para pacientes com TFGe 60 ≦ < 90 mL/min/1,73 m2])

     • Proteinúria equivalente a microalbuminúria ou pior (Critérios de inclusão: 2 ou mais casos de creatinina 30 mg/g em urina aleatória com pelo menos 24 horas de intervalo [incluindo resultados dentro de 6 meses da consulta de triagem] ou ≥30 mg de albuminúria em 24- hora de urina)

       • Para extração de proteína urinária de 24 horas (>4 mg/m2/h) ou para relação proteína/creatinina urinária spot (≥200 mg/g [Cr]) *Pediatria: idade <19 anos

         • Função ventricular esquerda anormal conforme evidenciado por ressonância magnética ou ecocardiografia

           • Índice de massa ventricular esquerda (IMVE)* >115 g/m2 (masculino), >95 g/m2 (feminino) ou

           • Espessura da parede do ventrículo esquerdo >12 mm (No entanto, no caso de pacientes com hipertensão, os pacientes devem fazer tratamento para pressão arterial por pelo menos 6 meses antes da administração do mesmo medicamento) etc.

             • Arritmias clinicamente significativas e distúrbios de condução, etc.

               • AVC ou ataque isquêmico transitório, etc., conforme evidenciado por testes objetivos
4. Pacientes que não receberam anteriormente terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia com acompanhante para tratamento da doença de Fabry
5. Pacientes que consentiram voluntariamente e assinaram o termo de consentimento informado
6. Pacientes (pacientes do sexo feminino e parceiros de pacientes do sexo masculino com potencial para engravidar) que concordaram em usar um método contraceptivo clinicamente apropriado (dispositivo intrauterino, preservativos, métodos cirúrgicos como vasectomia) durante o estudo clínico

Critério de exclusão:

1. Pacientes que participaram de outros estudos nos quais os produtos experimentais são administrados nos 30 dias anteriores à consulta de triagem
2. Pacientes com doença renal crônica estágio 4 a 5 (DRC 4-5; ver Seção 16.1)
3. Pacientes que estão atualmente em diálise ou têm histórico de transplante renal, ou pacientes agendados para diálise no momento da triagem, ou em lista de espera para transplante renal
4. Pacientes que iniciaram tratamento com inibidor da enzima conversora de angiotensina (IECA) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA) nas 4 semanas anteriores à consulta de triagem ou cuja dose foi alterada
5. Pacientes que estão grávidas, amamentando ou planejando engravidar ou amamentar durante o estudo clínico
6. Pacientes com histórico de HIV, hepatite B/C ou anticorpos contra HIV, antígenos de superfície da hepatite B ou anticorpos contra hepatite C
7. Paciente cujas condições médicas, emocionais, comportamentais ou psicológicas parecem interferir no cumprimento dos requisitos do estudo clínico, de acordo com o julgamento do investigador