Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Fabagal® (agalzydaza beta) u pacjentów z chorobą Fabry’ego

25 lipca 2024 zaktualizowane przez: ISU Abxis Co., Ltd.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane substancją czynną, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Fabagal® (agalzydaza beta) u pacjentów z chorobą Fabry’ego

Oceń bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Fabagal® opracowanego przez ISU ABXIS Co., Ltd., który ma skuteczność podobną do aktywnego leku porównawczego (Agalzydaza beta).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem jest ocena skuteczności preparatu Fabagal w porównaniu z aktywnym lekiem porównawczym (Agalzydaza beta). Celem drugorzędnym będzie ocena bezpieczeństwa, farmakokinetyki i immunogenności produktu Fabagal w porównaniu z aktywnym lekiem porównawczym (Agalzydaza beta).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Filipiny
      • Manila, Filipiny
        • Rekrutacyjny
        • Philippine General Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Manila, Filipiny
  • Republika Korei
    • Songpa-gu
      • Seoul, Songpa-gu, Republika Korei, 05505
        • Rekrutacyjny
        • Seoul Asan Center
        • Kontakt:
          • Beomhee Lee

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby, u których zdiagnozowano chorobę Fabry'ego na podstawie testów genetycznych i testów enzymatycznych alfa-galaktozydazy A i pogrupowane według płci, są następujące:

    • Mężczyźni: osoby, które potwierdziły mutację GLA (odmiana genu α-galaktozydazy A) za pomocą testów genetycznych i których aktywność alfa-galaktozydazy A w leukocytach wynosi 5% lub mniej niż średnia wartość normalna
    • Kobiety: osoby, które potwierdziły mutację GLA w badaniach genetycznych i których alfa-galaktozydaza A mieści się w prawidłowym zakresie lub ma niedobór
  2. Wiek: Osoby w wieku 8 lat lub starsze

  3. Osoby, które mają co najmniej jeden z następujących objawów i oznak:

    • Zmniejszony współczynnik filtracji kłębuszkowej (Kryteria włączenia: 2 lub więcej przypadków 30 ≦ eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 [skorygowane o wiek >40] [w tym wyniki w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej, ale w tym wyniki w ciągu 12 miesięcy dla pacjentów z 60 ≦ eGFR < 90 ml/min/1,73 m2])

      • Białkomocz równoważny mikroalbuminurii lub gorszy (Kryteria włączenia: 2 lub więcej przypadków stężenia kreatyniny 30 mg/g w losowym moczu w odstępie co najmniej 24 godzin [w tym wyniki w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej] lub ≥30 mg albuminurii w 24-godzinnym badaniu godzina moczu)

        • Do 24-godzinnej ekstrakcji białka z moczu (>4 mg/m2/h) lub do punktowego stosunku białka do kreatyniny w moczu (≥200 mg/g [Cr]) *Dzieci: wiek <19 lat

          • Nieprawidłowa funkcja lewej komory potwierdzona badaniem MRI lub echokardiografią

            • Wskaźnik masy lewej komory (LVMI)* >115 g/m2 (mężczyźni), >95 g/m2 (kobiety) lub

            • Grubość ściany lewej komory > 12 mm (Jednak w przypadku pacjentów z nadciśnieniem tętniczym przed podaniem tego samego leku należy leczyć nadciśnienie przez co najmniej 6 miesięcy) itp.

              • Klinicznie istotne zaburzenia rytmu i przewodzenia itp.

                • Udar lub przejściowy atak niedokrwienny itp., co potwierdzają obiektywne badania
  4. Pacjenci, którzy nie otrzymywali wcześniej enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) lub terapii opiekuńczej w leczeniu choroby Fabry’ego
  5. Pacjenci, którzy dobrowolnie wyrazili zgodę i podpisali formularz świadomej zgody
  6. Pacjenci (kobiety i partnerki pacjentów w wieku rozrodczym), którzy zgodzili się na stosowanie medycznie odpowiednich metod antykoncepcji (wkładka wewnątrzmaciczna, prezerwatywy, metody chirurgiczne, takie jak wazektomia) podczas badania klinicznego

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy brali udział w innych badaniach, w których podawano badane produkty w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową
  2. Pacjenci z przewlekłą chorobą nerek w stadium 4 do 5 (CKD 4-5; patrz punkt 16.1)
  3. Pacjenci, którzy obecnie poddawani są dializie lub mieli przeszczepioną nerkę w przeszłości, lub pacjenci zaplanowani do dializy w momencie badania przesiewowego, lub pacjenci znajdujący się na liście oczekujących na przeszczepienie nerki
  4. Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie inhibitorem enzymu konwertującego angiotensynę (ACEi) lub blokerem receptora angiotensyny (ARB) w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową lub których dawka została zmieniona
  5. Pacjenci w ciąży, karmiący piersią, planujący zajście w ciążę lub karmiący piersią w trakcie badania klinicznego
  6. Pacjenci z HIV, wirusem zapalenia wątroby typu B/C lub przeciwciałami przeciwko wirusowi HIV, antygenami powierzchniowymi wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciałami przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C w wywiadzie
  7. Pacjent, którego stan medyczny, emocjonalny, behawioralny lub psychologiczny wydaje się zakłócać przestrzeganie wymogów badania klinicznego, zgodnie z oceną badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fabagal® (Agalzydaza beta)
1 mg/kg, podawane co 2 tygodnie przez 12 miesięcy
Biologiczny: Fabagal® (Agalzydaza beta)
1 mg/kg co 2 tygodnie przez 12 miesięcy
Aktywny komparator: Aktywny komparator (Agalzydaza beta)
1 mg/kg, podawane co 2 tygodnie przez 12 miesięcy
Lek: Aktywny komparator (Agalzydaza beta)
1 mg/kg co 2 tygodnie przez 12 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności preparatu Fabagal w porównaniu z aktywnym lekiem porównawczym (Agalzydaza beta)
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa (wizyta 0) i wizyta 25 (dzień 336)

Odsetek pacjentów osiągających wynik GL-3 (wynik 0) w komórkach nerek po leczeniu produktem Fabagal lub aktywnym lekiem porównawczym (Agalzydaza beta) u pacjentów z chorobą Fabry’ego

Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli wynik GL-3 (wynik 0) w komórkach nerek po leczeniu produktem Fabagal lub aktywnym lekiem porównawczym (agalzydaza beta) u pacjentów z chorobą Fabry’ego Pierwszorzędowym punktem końcowym jest porównanie odsetka pacjentów w każdej grupie, którzy osiągnęli wynik zero w histologii śródbłonka naczyń włosowatych nerek.

Wynik ocenia się w skali od 0 do 3 (normalny, łagodny, umiarkowany i ciężki).

  • 0: oznaczało brak widocznych wtrąceń
  • 1: oznaczało wiele odrębnych granulek lipidowych
  • 2: oznaczane pojedyncze lub wielokrotne agregaty granulek lipidowych
  • 3: oznaczone agregaty granulek lipidowych albo wystarczająco duże, albo wystarczająco liczne, aby spowodować wyraźne zniekształcenie powierzchni światła
Wizyta przesiewowa (wizyta 0) i wizyta 25 (dzień 336)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów GL-3 w komórkach nerek po podaniu 24 dawek produktu Fabagal w porównaniu z aktywnym komparatorem
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa (wizyta 0) i wizyta 25 (dzień 336)
Po 24-krotnym podaniu leku Fabagal i aktywnej grupie kontrolnej, potwierdzone zostaną zmiany w poziomach GL-3 w komórkach nerek w porównaniu do wartości wyjściowych.
Wizyta przesiewowa (wizyta 0) i wizyta 25 (dzień 336)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia GL-3/lyso Gb-3 w moczu i krwi po podaniu 24 dawek preparatu Fabagal w porównaniu z aktywnym komparatorem
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa (wizyta 0), Wizyty 3, 5, 7, 9 i 11 (Dni 28, 56, 84, 112 i 140), Wizyta 13 (Dzień 168), Wizyty 15, 17, 19, 21 i 23 (Dni 196, 224, 252, 280 i 308) i Wizyta 25 (Dzień 336)
W osoczu i moczu pacjentów z rozpoznaną chorobą Fabry’ego często występuje podwyższone stężenie GL-3 w osoczu i moczu. Po 24-krotnym podaniu preparatu Fabagal i aktywnej grupie kontrolnej potwierdzona zostanie zmiana stężeń GL-3 i lyso Gb-3 w moczu i krwi w porównaniu do wartości wyjściowych.
Wizyta przesiewowa (wizyta 0), Wizyty 3, 5, 7, 9 i 11 (Dni 28, 56, 84, 112 i 140), Wizyta 13 (Dzień 168), Wizyty 15, 17, 19, 21 i 23 (Dni 196, 224, 252, 280 i 308) i Wizyta 25 (Dzień 336)
Zmiana wartości testu czynności nerek (szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego, eGFR) po podaniu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wizyta przesiewowa (wizyta 0), wizyta 13 (dzień 168) i wizyta 25 (dzień 336)
Oceniano podczas wizyty przesiewowej (wizyta 0, wartość wyjściowa), wizyty 13 (dzień 168) i wizyty 25 (dzień 336). eGFR to ocena współczynnika filtracji kłębuszkowej w nerkach (ilość krwi filtrowanej przez nerki).
Wizyta przesiewowa (wizyta 0), wizyta 13 (dzień 168) i wizyta 25 (dzień 336)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji bólu po podaniu 24 dawek produktu Fabagal w porównaniu z aktywnym lekiem porównawczym (krótki kwestionariusz McGilla dotyczący bólu-2)
Ramy czasowe: Wizyty 1, 13 i 25 (dni 0, 168 i 336)
SF-MPQ-2 składa się z 22 pytań (6 dotyczących bólu uporczywego, 6 dotyczącego bólu przerywanego, 6 dotyczącego bólu neuropatycznego i 4 dotyczącego bólu emocjonalnego), które należy ocenić w 11-punktowej skali intensywności (0 oznacza wcale, do 10 najgorsze, co można sobie wyobrazić). Oceny bólu przedstawiono jako średnią ocen wszystkich pozycji.
Wizyty 1, 13 i 25 (dni 0, 168 i 336)
Zmiana jakości życia w porównaniu z wartością wyjściową po podaniu 24 dawek produktu Fabagal w porównaniu z aktywnym lekiem porównawczym (kwestionariusz SF-36v2)
Ramy czasowe: Wizyty 1, 13 i 25 (dni 0, 168 i 336)
SF-36v2 składa się z 36 pytań (8 domen) służących do pomiaru zdrowia funkcjonalnego i szczęścia z perspektywy pacjenta. Osiem dziedzin to funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola – emocjonalna i zdrowie psychiczne. Wynik domeny to suma wag pytań w każdej pozycji. Rozkład wyników waha się od 0 do 100, przy czym niski wynik wskazuje na gorszą jakość życia.
Wizyty 1, 13 i 25 (dni 0, 168 i 336)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ISU Abxis Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISU303-003

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj