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파브리병 환자를 대상으로 Fabagal®(아갈시다제 베타)의 안전성과 유효성을 평가합니다.

2024년 7월 25일 업데이트: ISU Abxis Co., Ltd.

파브리병 환자를 대상으로 Fabagal®(아갈시다제 베타)의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 맹검, 활성 대조, 다기관 임상 3상 시험

활성대조약(Agalsidase beta)과 유사한 효능을 갖는 (주)이수ABXIS가 개발한 Fabagal®의 안전성과 유효성을 평가합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

일차 목적은 활성 비교약(아갈시다제 베타)과 비교하여 파바갈의 효능을 평가하는 것입니다. 2차 목표는 활성 비교약(아갈시다제 베타)과 비교하여 파바갈의 안전성, 약동학 및 면역원성을 평가하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 대한민국
    • Songpa-gu
      • Seoul, Songpa-gu, 대한민국, 05505
        • 모병
        • Seoul Asan Center
        • 연락하다:
          • Beomhee Lee
  • 필리핀 제도
      • Manila, 필리핀 제도
        • 모병
        • Philippine General Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • Manila, 필리핀 제도

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 유전적 검사와 알파-갈락토시다아제 A 효소 검사를 통해 파브리병으로 진단되어 성별로 분류된 사람은 다음과 같습니다.

    • 남성 : 유전자 검사로 GLA 변이(α-갈락토시다제A 유전자의 변이)가 확인된 자로서, 백혈구 내 알파-갈락토시다제A 활성이 정상 평균값의 5% 이하인 자
    • 여성 : 유전자 검사를 통해 GLA 돌연변이가 확인된 자로서 알파-갈락토시다제 A가 정상 범위 이내이거나 결핍된 자
  2. 연령 : 만 8세 이상인 자

  3. 다음 중 하나 이상의 증상 및 징후가 있는 사람:

    • 사구체 여과율 감소(포함 기준: 30 ≤ eGFR < 90 mL/min/1.73인 경우 2건 이상) m2 [나이 >40에 맞춰 조정됨] [선별검사 방문 후 6개월 이내의 결과를 포함하지만, 60 ≤ eGFR < 90 mL/min/1.73인 환자의 경우 12개월 이내의 결과를 포함합니다. m2])

      • 미세알부민뇨와 동등하거나 그 이하인 단백뇨(포함 기준: 최소 24시간 간격으로 무작위 소변에서 크레아티닌 30mg/g이 2건 이상[스크리닝 방문 후 6개월 이내 결과 포함] 또는 24~24개월 동안 알부민뇨가 30mg 이상인 경우) 시간 소변)

        • 24시간 요중 단백질 추출(>4mg/m2/hr) 또는 스팟 요중 단백질/크레아티닌 비율(≥200mg/g[Cr])의 경우 *소아과: 19세 미만

          • MRI 또는 ​​심장초음파검사로 입증되는 비정상적인 좌심실 기능

            • 좌심실질량지수(LVMI)* >115g/m2(남성), >95g/m2(여성) 또는

            • 좌심실벽 두께 > 12 mm (단, 고혈압 환자의 경우에는 동일약제 투여 전 최소 6개월간 혈압치료를 받아야 함) 등

              • 임상적으로 유의미한 부정맥, 전도 장해 등

                • 뇌졸중이나 일과성 허혈발작 등이 객관적 검사로 입증된 경우
  4. 이전에 파브리병 치료를 위해 효소대체요법(ERT)이나 샤페론 요법을 받은 적이 없는 환자
  5. 자발적으로 동의하고 사전동의서에 서명한 환자
  6. 임상시험 기간 동안 의학적으로 적절한 피임 방법(자궁내 장치, 콘돔, 정관수술과 같은 수술 방법)을 사용하는 데 동의한 환자(여성 환자 및 가임기 남성 환자의 파트너)

제외 기준:

  1. 스크리닝 방문 전 30일 이내에 임상시험용 제품을 투여한 다른 연구에 참여한 환자
  2. 만성신장질환 4~5기 환자(CKD 4~5; 섹션 16.1 참조)
  3. 현재 투석 중이거나 신장이식 병력이 있는 환자, 검진 당시 투석 예정자, 신장이식 대기자 명단에 있는 환자
  4. 스크리닝 방문 전 4주 이내에 안지오텐신전환효소억제제(ACEi) 또는 안지오텐신수용체차단제(ARB) 치료를 시작했거나 용량을 변경한 환자
  5. 임상시험 중 임신, 수유 중인 환자, 또는 임신 또는 수유할 계획이 있는 환자
  6. HIV, B/C형 간염 또는 HIV 항체, B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체 병력이 있는 환자
  7. 연구자의 판단에 따라 의학적, 정서적, 행동 또는 심리적 상태가 임상 연구의 요구 사항 준수를 방해하는 것으로 보이는 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Fabagal®(아갈시다제 베타)
1 mg/kg, 12개월간 2주 간격으로 투여
생물학적: Fabagal®(아갈시다제 베타)
12개월 동안 2주마다 1 mg/kg
활성 비교기: 활성 비교기(Agalsidase 베타)
1 mg/kg, 12개월간 2주 간격으로 투여
의약품: 활성 비교기(Agalsidase 베타)
12개월 동안 2주마다 1 mg/kg

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
활성 비교약(아갈시다제 베타)과 비교하여 파바갈의 효능을 평가합니다.
기간: 스크리닝 방문(0번 방문) 및 25번 방문(336일차)

파브리병 환자에서 파바갈 또는 활성 비교약(아갈시다제 베타) 치료 후 신장 세포에서 GL-3 점수(점수 0)를 달성한 환자의 비율

파브리병 환자에서 파바갈 또는 활성 비교약(아갈시다제 베타) 치료 후 신장 세포에서 GL-3 점수(점수 0)를 달성한 환자의 비율 1차 평가변수는 각 그룹에서 다음을 달성한 피험자의 비율을 비교하는 것입니다. 신장 모세혈관 내피 조직학에서 0점.

점수는 0~3(정상, 경증, 중등도, 중증)으로 등급이 매겨집니다.

  • 0: 눈에 보이는 포함물이 없음을 나타냅니다.
  • 1: 다수의 분리된 지질 과립을 나타냄
  • 2: 지질 과립의 단일 또는 다중 응집체를 의미함
  • 3: 관강 표면의 명확한 왜곡을 일으킬 만큼 충분히 크거나 많은 지질 과립의 집합체
스크리닝 방문(0번 방문) 및 25번 방문(336일차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
활성 대조약과 비교하여 24회 용량의 파바갈 투여 후 신장 세포의 GL-3 수준의 기준선 대비 변화
기간: 스크리닝 방문(0번 방문) 및 25번 방문(336일차)
파바갈 주사제와 활성대조군을 24회 투여한 후, 베이스라인 대비 신장세포 내 GL-3 수치의 변화를 확인하게 됩니다.
스크리닝 방문(0번 방문) 및 25번 방문(336일차)
활성 대조약과 비교하여 24회 용량의 파바갈 투여 후 소변 및 혈액 내 GL-3/lyso Gb-3 농도의 기준선 대비 변화
기간: 스크리닝 방문(방문 0), 방문 3, 5, 7, 9, 11(28, 56, 84, 112, 140일), 방문 13(168일), 방문 15, 17, 19, 21, 23 (196, 224, 252, 280, 308일차) 및 25차 방문(336일차)
혈장 및 소변 GL-3는 파브리병으로 진단된 환자의 혈장에서 흔히 상승합니다. 파바갈 주사제와 활성대조군을 24회 투여한 후, 기준치 대비 소변 및 혈액 내 GL-3 및 lyso Gb-3 농도의 변화를 확인하게 된다.
스크리닝 방문(방문 0), 방문 3, 5, 7, 9, 11(28, 56, 84, 112, 140일), 방문 13(168일), 방문 15, 17, 19, 21, 23 (196, 224, 252, 280, 308일차) 및 25차 방문(336일차)
투여 후 신기능 검사 값(예상 사구체 여과율, eGFR)의 기준선 대비 변화
기간: 스크리닝 방문(방문 0), 방문 13(168일) 및 방문 25(336일)
스크리닝 방문(방문 0, 기준선), 방문 13(168일) 및 방문 25(336일)에서 평가되었습니다. eGFR은 신장의 사구체 여과율(신장이 여과하는 혈액의 양)을 추정한 것입니다.
스크리닝 방문(방문 0), 방문 13(168일) 및 방문 25(336일)
활성 대조약과 비교하여 24회 용량의 파바갈 투여 후 통증 점수의 기준선 대비 변화(Short Form McGill Pain Questionnaire-2)
기간: 1차, 13차, 25차 방문(0일, 168일, 336일)
SF-MPQ-2에는 22개의 질문(지속적인 통증 6개, 간헐적 통증 6개, 신경병증성 통증 6개, 감정적 통증 4개)이 있으며 11점 강도 척도(전혀 그렇지 않은 경우 0점, 전혀 그렇지 않은 경우 10점)로 평가됩니다. 최악의 경우). 통증 점수는 모든 항목 평가의 평균으로 표시됩니다.
1차, 13차, 25차 방문(0일, 168일, 336일)
활성 대조약과 비교하여 파바갈 24회 투여 후 삶의 질 기준선 대비 변화(SF-36v2 설문지)
기간: 1차, 13차, 25차 방문(0일, 168일, 336일)
SF-36v2는 환자의 관점에서 기능적 건강과 행복을 측정하기 위한 36개 문항(8개 영역)으로 구성되어 있습니다. 8개 영역은 신체 기능, 역할 - 신체적, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 사회적 기능, 역할 - 정서적, 정신 건강입니다. 도메인 점수는 각 항목의 질문 가중치를 합한 것입니다. 점수 분포의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 낮을수록 삶의 질이 좋지 않음을 의미합니다.
1차, 13차, 25차 방문(0일, 168일, 336일)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ISU Abxis Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 4월 14일

기본 완료 (추정된)

2025년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 10월 10일

처음 게시됨 (실제)

2023년 10월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 7월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISU303-003

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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